Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Longen opruimen met ENaC-remming bij primaire ciliaire dyskinesie (CLEAN-PCD)

18 november 2021 bijgewerkt door: Parion Sciences

Een 2-delige, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, onvolledige cross-over-studie uit fase 2a ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-371-oplossing voor inhalatie met en zonder orale ivacaftor bij proefpersonen met primaire ciliaire dyskinesie

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van behandeling met VX-371 met en zonder ivacaftor, en het effect van VX-371 met en zonder ivacaftor op de kwaliteit van leven (QOL) bij proefpersonen met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

123

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Munster, North Rhine-Westphalia, Duitsland
  • Italië
      • Pisa, Italië
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Polen
      • Rabka-Zdroj, Polen
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon moet bewijs hebben dat een PCD-diagnose ondersteunt.
  • Proefpersonen met een percentage voorspelde FEV1 van ≥40 tot <90 procentpunten
  • Niet-roker gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek en minder dan 5 pakjaar levensgeschiedenis van roken
  • Stabiel regime van medicatie en fysiotherapie van de borst gedurende de 28 dagen voorafgaand aan dag 1
  • Als u momenteel dagelijks geïnhaleerde HS gebruikt, moet u het gebruik ervan kunnen stopzetten voor de duur van het onderzoek.
  • Als u dagelijks chronische of chronische cyclische antibiotica gebruikt, gedurende ten minste 4 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een consistent regime heeft gevolgd.
  • Klinisch stabiel (volgens de onderzoeker) gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten bij het screeningsbezoek een negatieve serumzwangerschapstest hebben. Personen die zwanger kunnen worden en die seksueel actief zijn, moeten voldoen aan de anticonceptie-eisen.

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van CF op basis van resultaten van zweetchloride- of nasale potentiaalverschil (NPD)-testen of aanwezigheid van 2 CF-veroorzakende mutaties in het CFTR-gen.
  • Geschiedenis van elke orgaantransplantatie of longresectie of borstwandoperatie.
  • Significante aangeboren hartafwijkingen, anders dan een lateraliteitsafwijking, ter beoordeling van de onderzoeker
  • Diagnose van het Cri du chat-syndroom (chromosoom 5p-deletiesyndroom).
  • Onvermogen om het gebruik van kortwerkende luchtwegverwijders gedurende 4 uur voorafgaand aan het bezoek aan de kliniek en het gebruik van langwerkende luchtwegverwijders de avond voor het eerste en laatste bezoek aan de kliniek van elke behandelperiode achterwege te laten.
  • Gebruik van diuretica (inclusief amiloride) of renine-angiotensine antihypertensiva
  • Symptomen van acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, acute longexacerbatie of behandeling of behandeling met systemische antibiotica voor oor- of sinusziekte binnen 28 dagen vóór dag 1 (topische otische antibiotica toegestaan).
  • Geschiedenis van significante intolerantie voor geïnhaleerde HS
  • Zwangere en/of zogende vrouwtjes
  • Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen
  • Geschiedenis van chronisch B. cepacia-complex of M. abscessus of M. avium
  • Chirurgie waarvoor algemene anesthesie en ziekenhuisopname nodig was binnen 3 maanden na dag 1

Aanvullende uitsluitingscriteria voor deel B:

  • Naast de bovenstaande uitsluitingscriteria, komen proefpersonen die deelnemen aan deel B en voldoen aan een van de volgende uitsluitingscriteria niet in aanmerking om door te gaan naar deel B
  • Kan geen tabletten slikken.
  • Gelijktijdig gebruik van sterke of matige remmers of inductoren van cytochroom P450 (CYP) 3A, waaronder consumptie van bepaalde kruidengeneesmiddelen (bijv. sint-janskruid) en grapefruit/pompelmoessap.
  • Bekende overgevoeligheid voor ivacaftor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: VX-371 in hypertone zoutoplossing (HS), daarna HS
Deelnemers kregen 85 microgram (mcg) VX-371 verdund in 3 milliliter (ml) 4,2 procent (%) HS tweemaal daags via orale vernevelde inhalatie van dag 1 tot dag 29 in behandelingsperiode 1 gevolgd door een uitwasperiode van 28 dagen (vanaf dag 29 tot en met dag 56) en ontving vervolgens tweemaal daags 3 ml 4,2% HS via orale vernevelde inhalatie gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) in behandelperiode 2.
Geneesmiddel: VX-371 + HS
Geneesmiddel: Hypertone zoutoplossing
Experimenteel: Deel A: HS, dan VX-371 in HS
Deelnemers kregen tweemaal daags 3 ml 4,2% HS via orale vernevelde inhalatie van dag 1 tot en met dag 29 in behandelingsperiode 1, gevolgd door een uitwasperiode van 28 dagen (van dag 29 tot en met dag 56) en ontvingen vervolgens 85 mcg VX-371 verdund in 3 ml 4,2% HS via orale vernevelde inhalatie tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) in behandelperiode 2.
Geneesmiddel: VX-371 + HS
Geneesmiddel: Hypertone zoutoplossing
Experimenteel: Deel A: VX-371, dan Placebo
Deelnemers kregen 85 mcg VX-371 verdund in 3 ml 0,17% zoutoplossing (placebo) via orale vernevelde inhalatie tweemaal daags van dag 1 tot en met dag 29 in behandelingsperiode 1, gevolgd door een wash-outperiode van 28 dagen (van dag 29 tot en met dag 56) en daarna kreeg 3 ml 0,17% zoutoplossing (placebo) via orale vernevelde inhalatie tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 57 tot dag 85) in behandelingsperiode 2.
Geneesmiddel: VX-371
Geneesmiddel: Placebo (0,17% zoutoplossing)
Experimenteel: Deel A: Placebo, dan VX-371
Deelnemers kregen tweemaal daags 3 ml 0,17% zoutoplossing (placebo) via orale vernevelde inhalatie van dag 1 tot en met dag 29 in behandelingsperiode 1, gevolgd door een uitwasperiode van 28 dagen (van dag 29 tot en met dag 56) en ontvingen vervolgens 85 mcg VX-371 verdund in 3 ml 0,17% zoutoplossing (placebo) via orale vernevelde inhalatie tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) in behandelperiode 2.
Geneesmiddel: VX-371
Geneesmiddel: Placebo (0,17% zoutoplossing)
Experimenteel: Deel B: VX-371 in HS + Ivacaftor
Deelnemers die 85 mcg VX-371 verdund in 3 ml 4,2% HS door middel van orale vernevelde inhalatie tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) in behandelingsperiode 2 gebruikten, gingen door met hun geïnhaleerde onderzoeksgeneesmiddelregime van behandelingsperiode 2 en kregen ook ivacaftor 150 mg tablet tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 85 tot en met dag 113) in behandelperiode 3.
Geneesmiddel: VX-371 + HS
Geneesmiddel: Ivacaftor
Experimenteel: Deel B: HS + Ivacaftor
Deelnemers die gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) tweemaal daags 3 ml 4,2% HS via orale vernevelde inhalatie kregen in behandelingsperiode 2, zetten hun regime van geïnhaleerd onderzoeksgeneesmiddel voort uit behandelingsperiode 2 en kregen ook tweemaal daags ivacaftor 150 mg tablet gedurende 28 dagen (van dag 85 tot en met dag 113) in behandelperiode 3.
Geneesmiddel: Hypertone zoutoplossing
Geneesmiddel: Ivacaftor
Experimenteel: Deel B: VX-371 + Ivacaftor
Deelnemers die op 85 mcg VX-371 verdund in 3 ml 0,17% zoutoplossing (placebo) zaten via orale vernevelde inhalatie tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 57 tot dag 85) in behandelingsperiode 2 zetten hun geïnhaleerde onderzoeksgeneesmiddelregime voort uit behandelingsperiode 2 en kreeg ook ivacaftor 150 mg tablet tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 85 tot en met dag 113) in behandelperiode 3.
Geneesmiddel: VX-371
Geneesmiddel: Ivacaftor
Placebo-vergelijker: Deel B: Placebo + Ivacaftor
Deelnemers die gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) gedurende 28 dagen (van dag 57 tot en met dag 85) tweemaal daags 3 ml 0,17% zoutoplossing (placebo) via orale vernevelde inhalatie kregen in behandelingsperiode 2, gingen door met hun geïnhaleerde onderzoeksgeneesmiddelregime van behandelingsperiode 2 en kregen ook ivacaftor 150 mg tablet tweemaal daags gedurende 28 dagen (van dag 85 tot en met dag 113) in behandelperiode 3.
Geneesmiddel: Placebo (0,17% zoutoplossing)
Geneesmiddel: Ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige TEAE's tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Deel A: Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 84 dagen
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. AE's omvatten abnormale klinisch significante bevindingen voor spirometrie, klinische laboratoriumparameters, standaard 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's), vitale functies en pulsoximetrie-onderzoeken. Ernstig ongewenst voorval (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen waren gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en maximaal 84 dagen die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. TEAE's omvatten zowel ernstige als niet-ernstige TEAE's.
Deel A: Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 84 dagen
Deel B: aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige TEAE's tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Deel B: Dag 85 tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (56 dagen)
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. AE's omvatten abnormale klinisch significante bevindingen voor spirometrie, klinische laboratoriumparameters, standaard 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's), vitale functies en pulsoximetrie-onderzoeken. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot maximaal 28 dagen na de laatste dosis die afwezig waren vóór de behandeling of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. TEAE's omvatten zowel ernstige als niet-ernstige TEAE's.
Deel B: Dag 85 tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (56 dagen)
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de basislijn van het onderzoek in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) op dag 29
Tijdsspanne: Deel A: Studie Baseline, dag 29 van elke behandelperiode
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. De baseline van het onderzoek wordt gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) die is verzameld vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het onderzoek.
Deel A: Studie Baseline, dag 29 van elke behandelperiode
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van de basislijn van het onderzoek in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) op dag 29
Tijdsspanne: Studie Baseline, dag 29 van deel B
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. De baseline van het onderzoek wordt gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) die is verzameld vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het onderzoek.
Studie Baseline, dag 29 van deel B
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van deel B Baseline in procent voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) op dag 29
Tijdsspanne: Basislijn deel B, dag 29 van deel B
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie. Deel B-basislijn werd gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) verzameld vóór de eerste dosis ivacaftor in deel B en na de laatste dosis in periode 2.
Basislijn deel B, dag 29 van deel B

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in kwaliteit van leven - primaire ciliaire dyskinesie (QOL-PCD) (versie voor volwassenen) Domeinscore lagere ademhalingssymptomen op dag 29
Tijdsspanne: Studie Baseline, dag 29 van deel A
QOL-PCD volwassen versie heeft de volgende 10 domeinen: lage luchtwegklachten, emotioneel functioneren, behandellast, rol, sociaal functioneren, vitaliteit, gezondheidsperceptie, bovenste luchtwegklachten, fysiek functioneren en gehoorklachten. Het totale aantal items in het domein lage luchtwegsymptomen is 6 in de vragenlijst voor volwassenen. Alle items worden gescoord met behulp van een 4-punts Likertschaal. Geschaalde score berekend als: [Som van scores - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100. Waar 'n' het aantal vragen in het domein is. Het totale scorebereik loopt van 0-100, waarbij een hogere score een grotere verbetering aangeeft. Verandering ten opzichte van studiebaseline >0 duidde op verbetering. De baseline van het onderzoek wordt gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) die is verzameld vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het onderzoek.
Studie Baseline, dag 29 van deel A
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het onderzoek in kwaliteit van leven - primaire ciliaire dyskinesie (QOL-PCD) (versie voor volwassenen) Domeinscore lagere ademhalingssymptomen op dag 29
Tijdsspanne: Studie Baseline, dag 29 van deel B
QOL-PCD volwassen versie heeft de volgende 10 domeinen: lage luchtwegklachten, emotioneel functioneren, behandellast, rol, sociaal functioneren, vitaliteit, gezondheidsperceptie, bovenste luchtwegklachten, fysiek functioneren en gehoorklachten. Het totale aantal items in het domein lage luchtwegsymptomen is 6 in de vragenlijst voor volwassenen. Alle items worden gescoord met behulp van een 4-punts Likertschaal. Geschaalde score berekend als: [Som van scores - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100. Waar 'n' het aantal vragen in het domein is. Het totale scorebereik loopt van 0-100, waarbij een hogere score een grotere verbetering aangeeft. Verandering ten opzichte van studiebaseline >0 duidde op verbetering. De baseline van het onderzoek wordt gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) die is verzameld vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het onderzoek.
Studie Baseline, dag 29 van deel B
Deel B: verandering ten opzichte van deel B Baseline in kwaliteit van leven - primaire ciliaire dyskinesie (QOL-PCD) (versie voor volwassenen) Lagere ademhalingssymptomen Domeinscore op dag 29
Tijdsspanne: Basislijn deel B, dag 29 van deel B
QOL-PCD volwassen versie heeft de volgende 10 domeinen: lage luchtwegklachten, emotioneel functioneren, behandellast, rol, sociaal functioneren, vitaliteit, gezondheidsperceptie, bovenste luchtwegklachten, fysiek functioneren en gehoorklachten. Het totale aantal items in het domein lage luchtwegsymptomen is 6 in de vragenlijst voor volwassenen. Alle items worden gescoord met behulp van een 4-punts Likertschaal. Geschaalde score berekend als: [Som van scores - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100. Waar 'n' het aantal vragen in het domein is. Het totale scorebereik loopt van 0-100, waarbij een hogere score een grotere verbetering aangeeft. Verandering ten opzichte van de basislijn van deel B >0 duidde op verbetering. Deel B-basislijn werd gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) verzameld vóór de eerste dosis ivacaftor in deel B en na de laatste dosis in periode 2.
Basislijn deel B, dag 29 van deel B
Deel A: Verandering ten opzichte van de basislijn van het onderzoek in de totale score van de St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) voor deelnemers ouder dan of gelijk aan (>=) 16 jaar op dag 29
Tijdsspanne: Studie Baseline, dag 29 van deel A
SGRQ mat gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven onder deelnemers met luchtwegaandoeningen. Het is een vragenlijst met 40 items, gegroepeerd in drie domeinen (symptomen, activiteit en gevolgen). De totaalscores variëren van 0 tot 100. Een hogere score weerspiegelde een slechtere kwaliteit van leven. De baseline van het onderzoek wordt gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) die is verzameld vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het onderzoek.
Studie Baseline, dag 29 van deel A
Deel B: Verandering ten opzichte van de basislijn van het onderzoek in de totale score van de St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) voor deelnemers >=16 jaar op dag 29
Tijdsspanne: Studie Baseline, dag 29 van deel B
SGRQ mat gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven onder deelnemers met luchtwegaandoeningen. Het is een vragenlijst met 40 items, gegroepeerd in drie domeinen (symptomen, activiteit en gevolgen). De totaalscores variëren van 0 tot 100. Een hogere score weerspiegelde een slechtere kwaliteit van leven. De baseline van het onderzoek wordt gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) die is verzameld vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in het onderzoek.
Studie Baseline, dag 29 van deel B
Deel B: verandering ten opzichte van deel B Baseline in St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Totale score voor deelnemers >=16 jaar op dag 29
Tijdsspanne: Basislijn deel B, dag 29 van deel B
SGRQ mat gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven onder deelnemers met luchtwegaandoeningen. Het is een vragenlijst met 40 items, gegroepeerd in drie domeinen (symptomen, activiteit en gevolgen). De totaalscores variëren van 0 tot 100. Een hogere score weerspiegelde een slechtere kwaliteit van leven. Deel B-basislijn werd gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting (gepland of ongepland) verzameld vóór de eerste dosis ivacaftor in deel B en na de laatste dosis in periode 2.
Basislijn deel B, dag 29 van deel B

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Parion Sciences

Medewerkers

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Onderzoekers

  • Studie stoel: Karl Donn, Parion Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

18 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PS-G202
  • 2015-004917-26 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op VX-371 + HS

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren