Keuhkojen puhdistaminen ENaC:n estämisellä primaarisessa siliaarisen dyskinesian yhteydessä (CLEAN-PCD)
torstai 18. marraskuuta 2021 päivittänyt: Parion Sciences
Vaiheen 2a, 2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, epätäydellinen lohkojakotutkimus VX-371-liuoksen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi inhaloitaessa oraalisen ivakaftorin kanssa ja ilman sitä potilailla, joilla on primaarinen siliaarinen dyskinesia
Arvioida VX-371-hoidon turvallisuutta ja tehoa ivakaftorin kanssa ja ilman sekä VX-371:n vaikutusta ivakaftorin kanssa ja ilman sitä elämänlaatuun (QOL) potilailla, joilla on primaarinen ciliaarinen dyskinesia (PCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
123
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
Rotterdam, Alankomaat
-
-
-
-
-
Pisa, Italia
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
Rabka-Zdroj, Puola
-
-
-
-
-
Hannover, Saksa
-
Heidelberg, Saksa
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Munster, North Rhine-Westphalia, Saksa
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on oltava PCD-diagnoosia tukeva näyttö.
- Koehenkilöt, joiden ennustettu FEV1-prosentti on ≥40 - <90 prosenttiyksikköä
- Tupakoimaton vähintään 90 päivää ennen seulontakäyntiä ja alle 5 pakkausvuoden elinikäinen tupakointihistoria
- Vakaa lääkkeiden ja rintakehän fysioterapian hoito 28 päivää ennen päivää 1
- Jos käytät tällä hetkellä päivittäistä inhaloitavaa HS:ää, sen käyttö on voitava lopettaa tutkimuksen ajaksi.
- Jos käytät päivittäisiä kroonisia tai kroonisia pyöräilyantibiootteja, olet ollut johdonmukaisella hoito-ohjelmalla vähintään 4 kuukautta ennen seulontakäyntiä.
- Kliinisesti stabiili (tutkijan arvioiden mukaan) vähintään 14 päivää ennen seulontakäyntiä
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulontakäynnillä. Hedelmällisessä iässä olevien ja seksuaalisesti aktiivisten on täytettävä ehkäisyvaatimukset.
Poissulkemiskriteerit:
- CF-diagnoosi perustuu hikikloridi- tai nenäpotentiaalierotestien (NPD) tuloksiin tai CFTR-geenin 2 CF:ää aiheuttavaan mutaatioon.
- Aiemmat elinsiirrot tai keuhkojen resektio tai rintakehän seinämän leikkaus.
- Merkittävät synnynnäiset sydänvauriot, muut kuin sivusuuntavika, tutkijan harkinnan mukaan
- Cri du chat -oireyhtymän (kromosomin 5p deleetiooireyhtymän) diagnoosi.
- Lyhytvaikutteisen keuhkoputkia laajentavan lääkkeen käyttöä ei voida kieltäytyä 4 tuntia ennen klinikkakäyntiä ja pitkävaikutteisen bronkodilataattorin käyttöä jokaisen hoitojakson ensimmäistä ja viimeistä klinikkakäyntiä edeltävänä iltana.
- diureettien (mukaan lukien amiloridi) tai reniini-angiotensiini verenpainelääkkeiden käyttö
- Akuutin ylä- tai alahengitystieinfektion, akuutin keuhkojen pahenemisen tai hoidon tai korva- tai poskiontelosairauksien systeemisen antibiootin oireet 28 päivän sisällä ennen päivää 1 (paikalliset korvaantibiootit sallittu).
- Merkittävä intoleranssi sisäänhengitetylle HS:lle
- Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset
- Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat
- Krooninen B. cepacia -kompleksi tai M. abscessus tai M. avium
- Leikkaus, joka vaati yleisanestesiaa ja sairaalahoitoa 3 kuukauden sisällä päivästä 1
Muut poissulkemiskriteerit osalle B:
- Yllä olevien poissulkemiskriteerien lisäksi oppiaineet, jotka osallistuvat osaan B ja täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja jatkamaan osaan B
- Ei pysty nielemään tabletteja.
- Sytokromi P450 (CYP) 3A:n vahvojen tai kohtalaisten estäjien tai indusoijien samanaikainen käyttö, mukaan lukien tiettyjen kasviperäisten lääkkeiden (esim. mäkikuisman) ja greippien/greippimehun käyttö.
- Tunnettu yliherkkyys ivakaftorille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: VX-371 hypertonisessa suolaliuoksessa (HS), sitten HS
Osallistujat saivat 85 mikrogrammaa (mcg) VX-371:tä laimennettuna 3 millilitraan (ml) 4,2 prosenttia (%) HS:tä kahdesti päivässä suun kautta sumutettuna inhalaationa päivästä 1 päivään 29 hoitojaksossa 1, jota seurasi 28 päivän pesujakso (päivästä 29 alkaen). päivään 56 asti) ja sai sitten 3 ml 4,2 % HS:tä suun kautta sumutettuna inhalaationa kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2.
|
|
|
Kokeellinen: Osa A: HS, sitten VX-371 HS:ssä
Osallistujat saivat 3 ml 4,2 % HS:tä suun kautta sumutettuna inhalaationa kahdesti päivässä päivästä 1 päivään 29 hoitojaksolla 1, jota seurasi 28 päivän pesujakso (päivästä 29 päivään 56) ja sitten 85 mikrogrammaa VX-371:tä laimennettuna 3 ml:aan 4,2 % HS oraalisen sumutetun inhalaation kautta kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2.
|
|
|
Kokeellinen: Osa A: VX-371, sitten Placebo
Osallistujat saivat 85 mikrogrammaa VX-371:tä laimennettuna 3 ml:aan 0,17-prosenttista suolaliuosta (plasebo) suun kautta sumutettuna inhalaatiolla kahdesti päivässä päivästä 1 päivään 29 hoitojaksolla 1, jota seurasi 28 päivän pesujakso (päivästä 29 päivään 56) ja sitten sai 3 ml 0,17-prosenttista suolaliuosta (plaseboa) suun kautta sumutettuna inhalaationa kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2.
|
|
|
Kokeellinen: Osa A: Placebo, sitten VX-371
Osallistujat saivat 3 ml 0,17-prosenttista suolaliuosta (plaseboa) suun kautta sumutettuna inhalaatiolla kahdesti päivässä päivästä 1 päivään 29 hoitojaksolla 1, jota seurasi 28 päivän pesujakso (päivästä 29 päivään 56) ja sitten 85 mikrogrammaa VX-371:tä laimennettuna 3 ml:ssa 0,17-prosenttista suolaliuosta (plasebo) oraalisen sumutetun inhalaation kautta kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2.
|
|
|
Kokeellinen: Osa B: VX-371 HS:ssä + Ivacaftor
Osallistujat, jotka saivat 85 mikrogrammaa VX-371:tä laimennettuna 3 ml:aan 4,2-prosenttista HS-inhalaatiota suun kautta kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2, jatkoivat inhaloitavaa tutkimuslääkehoitoaan hoitojaksosta 2 ja saivat myös ivakaftori 150 mg tabletti kahdesti vuorokaudessa 28 päivän ajan (päivästä 85 päivään 113) hoitojaksolla 3.
|
|
|
Kokeellinen: Osa B: HS + Ivakaftori
Osallistujat, jotka saivat 3 ml 4,2 % HS:ää suun kautta sumutettuna inhalaationa kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2, jatkoivat inhaloitavaa tutkimuslääkehoitoaan hoitojaksolta 2 ja saivat myös ivakaftoria 150 mg tablettia kahdesti päivässä 28 päivää (päivästä 85 päivään 113) hoitojaksolla 3.
|
|
|
Kokeellinen: Osa B: VX-371 + Ivacaftor
Osallistujat, jotka saivat 85 mikrogrammaa VX-371:tä laimennettuna 3 ml:aan 0,17-prosenttista suolaliuosta (plasebo) suun kautta sumutettuna inhalaatiolla kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2, jatkoivat inhaloitavaa tutkimuslääkehoitoaan hoitojaksosta 2 alkaen. ja sai myös ivakaftoria 150 mg tablettia kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 85 päivään 113) hoitojaksolla 3.
|
|
|
Placebo Comparator: Osa B: Placebo + Ivakaftori
Osallistujat, jotka saivat 3 ml 0,17-prosenttista suolaliuosta (plaseboa) suun kautta sumutettuna inhalaatiolla kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 57 päivään 85) hoitojaksolla 2 jatkoivat inhaloitavaa tutkimuslääkehoitoaan hoitojaksolta 2 ja saivat myös ivakaftoria 150 mg tablettia kahdesti päivässä 28 päivän ajan (päivästä 85 päivään 113) hoitojaksolla 3.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Osa A: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 84 päivään asti
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
AE-tapauksia olivat epänormaalit kliinisesti merkittävät löydökset spirometriassa, kliinisissä laboratorioparametreissa, tavanomaisissa 12-kytkentäisissä elektrokardiogrammeissa (EKG), elintoiminnoissa ja pulssioksimetritutkimuksissa.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Hoitoon liittyvät tapahtumat olivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ja enintään 84 päivän välisenä aikana tapahtuneita tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
TEAE:t sisälsivät sekä vakavia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
|
Osa A: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 84 päivään asti
|
|
Osa B: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Osa B: Päivä 85 - 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (56 päivää)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
AE-tapauksia olivat epänormaalit kliinisesti merkittävät löydökset spirometriassa, kliinisissä laboratorioparametreissa, tavanomaisissa 12-kytkentäisissä elektrokardiogrammeissa (EKG), elintoiminnoissa ja pulssioksimetritutkimuksissa.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Hoitoon liittyvät tapahtumat olivat tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ja enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen tapahtuneita tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
TEAE:t sisälsivät sekä vakavia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
|
Osa B: Päivä 85 - 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (56 päivää)
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) päivänä 29
Aikaikkuna: Osa A: Tutkimuksen lähtötilanne, kunkin hoitojakson 29. päivä
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tutkimuksen lähtötaso määritellään viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka on kerätty ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tutkimuksessa.
|
Osa A: Tutkimuksen lähtötilanne, kunkin hoitojakson 29. päivä
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) päivänä 29
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne, osan B päivä 29
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tutkimuksen lähtötaso määritellään viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka on kerätty ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tutkimuksessa.
|
Tutkimuksen lähtötilanne, osan B päivä 29
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos osan B perustasosta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) päivänä 29
Aikaikkuna: Osan B perustila, osan B päivä 29
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Osan B lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka kerättiin ennen ensimmäistä ivakaftoriannosta osassa B ja viimeisen annoksen jälkeen jaksossa 2.
|
Osan B perustila, osan B päivä 29
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Muutos tutkimuksen lähtötilanteesta elämänlaadussa - Primaarinen siliaarinen dyskinesia (QOL-PCD) (aikuisten versio) Alempien hengitysteiden oireet -alueen pisteet 29. päivänä
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne, osan A päivä 29
|
QOL-PCD aikuisten versiossa on seuraavat 10 aluetta: alempien hengitysteiden oireet, emotionaalinen toiminta, hoitotaakka, rooli, sosiaalinen toiminta, elinvoimaisuus, terveyshavainnot, ylähengitystieoireet, fyysinen toimintakyky ja kuulooireet.
Aikuisten kyselylomakkeen alahengitystieoireiden kokonaismäärä on kuusi.
Kaikki kohteet pisteytetään nelipisteisellä Likert-asteikolla.
Skaalattu pistemäärä lasketaan seuraavasti: [Pisteiden summa - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100.
Missä "n" on kysymysten lukumäärä verkkotunnuksessa.
Kokonaispistemäärä on 0-100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta.
Muutos tutkimuksen lähtötasosta > 0 osoitti paranemista.
Tutkimuksen lähtötaso määritellään viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka on kerätty ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tutkimuksessa.
|
Tutkimuksen lähtötilanne, osan A päivä 29
|
|
Osa B: Muutos tutkimuksen lähtötilanteesta elämänlaadussa - Primaarinen siliaarinen dyskinesia (QOL-PCD) (aikuisten versio) Alempien hengitysteiden oireiden verkkotunnuksen pisteet 29. päivänä
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne, osan B päivä 29
|
QOL-PCD aikuisten versiossa on seuraavat 10 aluetta: alempien hengitysteiden oireet, emotionaalinen toiminta, hoitotaakka, rooli, sosiaalinen toiminta, elinvoimaisuus, terveyshavainnot, ylähengitystieoireet, fyysinen toimintakyky ja kuulooireet.
Aikuisten kyselylomakkeen alahengitystieoireiden kokonaismäärä on kuusi.
Kaikki kohteet pisteytetään nelipisteisellä Likert-asteikolla.
Skaalattu pistemäärä lasketaan seuraavasti: [Pisteiden summa - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100.
Missä "n" on kysymysten lukumäärä verkkotunnuksessa.
Kokonaispistemäärä on 0-100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta.
Muutos tutkimuksen lähtötasosta > 0 osoitti paranemista.
Tutkimuksen lähtötaso määritellään viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka on kerätty ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tutkimuksessa.
|
Tutkimuksen lähtötilanne, osan B päivä 29
|
|
Osa B: Muutos osan B perustasosta elämänlaadussa - Primaarinen siliaarinen dyskinesia (QOL-PCD) (aikuisten versio) Alempien hengitysteiden oireiden verkkotunnuksen pisteet päivänä 29
Aikaikkuna: Osan B perustila, osan B päivä 29
|
QOL-PCD aikuisten versiossa on seuraavat 10 aluetta: alempien hengitysteiden oireet, emotionaalinen toiminta, hoitotaakka, rooli, sosiaalinen toiminta, elinvoimaisuus, terveyshavainnot, ylähengitystieoireet, fyysinen toimintakyky ja kuulooireet.
Aikuisten kyselylomakkeen alahengitystieoireiden kokonaismäärä on kuusi.
Kaikki kohteet pisteytetään nelipisteisellä Likert-asteikolla.
Skaalattu pistemäärä lasketaan seuraavasti: [Pisteiden summa - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100.
Missä "n" on kysymysten lukumäärä verkkotunnuksessa.
Kokonaispistemäärä on 0-100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta.
Muutos osan B lähtötasosta > 0 osoitti parannusta.
Osan B lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka kerättiin ennen ensimmäistä ivakaftoriannosta osassa B ja viimeisen annoksen jälkeen jaksossa 2.
|
Osan B perustila, osan B päivä 29
|
|
Osa A: Muutos tutkimuksen lähtötasosta St. Georgen hengitystiekyselyssä (SGRQ) kokonaispistemäärä osallistujille, jotka ovat vähintään 16 vuotta iältään (>=) päivänä 29
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne, osan A päivä 29
|
SGRQ mittasi terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joilla oli hengitystiesairauksia.
Se on 40 kohteen kyselylomake, joka on ryhmitelty kolmeen osa-alueeseen (oireet, aktiivisuus ja vaikutukset).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100.
Korkeampi pistemäärä heijasti huonompaa elämänlaatua.
Tutkimuksen lähtötaso määritellään viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka on kerätty ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tutkimuksessa.
|
Tutkimuksen lähtötilanne, osan A päivä 29
|
|
Osa B: Muutos tutkimuksen lähtötasosta St. Georgen hengitystiekyselyn (SGRQ) kokonaispistemäärästä yli 16-vuotiaille osallistujille päivänä 29
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne, osan B päivä 29
|
SGRQ mittasi terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joilla oli hengitystiesairauksia.
Se on 40 kohteen kyselylomake, joka on ryhmitelty kolmeen osa-alueeseen (oireet, aktiivisuus ja vaikutukset).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100.
Korkeampi pistemäärä heijasti huonompaa elämänlaatua.
Tutkimuksen lähtötaso määritellään viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka on kerätty ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tutkimuksessa.
|
Tutkimuksen lähtötilanne, osan B päivä 29
|
|
Osa B: Muutos osan B lähtötasosta St. Georgen hengityskyselyn (SGRQ) kokonaispistemäärästä yli 16-vuotiaille osallistujille päivänä 29
Aikaikkuna: Osan B perustila, osan B päivä 29
|
SGRQ mittasi terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joilla oli hengitystiesairauksia.
Se on 40 kohteen kyselylomake, joka on ryhmitelty kolmeen osa-alueeseen (oireet, aktiivisuus ja vaikutukset).
Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100.
Korkeampi pistemäärä heijasti huonompaa elämänlaatua.
Osan B lähtötaso määriteltiin viimeisimmäksi ei-puuttuvaksi mittaukseksi (suunniteltu tai suunnittelematon), joka kerättiin ennen ensimmäistä ivakaftoriannosta osassa B ja viimeisen annoksen jälkeen jaksossa 2.
|
Osan B perustila, osan B päivä 29
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Karl Donn, Parion Sciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. marraskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. marraskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. elokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. elokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 18. elokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. joulukuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Poikkeavuuksia, useita
- Kiliopatiat
- Dyskinesiat
- Siliaarisen liikkuvuuden häiriöt
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- PS-G202
- 2015-004917-26 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .