근위축성 측삭 경화증에 대한 자가 중간엽 줄기세포의 2가지 경막내 투여에 관한 연구
2016년 9월 27일 업데이트: Gerson Chadi, University of Sao Paulo General Hospital
이 연구의 목적은 근위축성 측삭 경화증 환자에서 자가 중간엽 줄기세포의 2회 주사의 안전성을 주로 평가하는 것입니다.
유효성의 이차 결과도 평가됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에게 자가 중간엽 줄기세포(MSC) 2회 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 가려지지 않은, 통제되지 않은 1상 및 2상 시험입니다.
모든 ALS 브라질 환자에게 개방된 웹 기반 등록 시스템을 통해 환자를 모집합니다.
환자는 상파울루 대학교 의과대학 클리닉 병원에서 직접 선별하고 포함 기준을 충족한 후 등록됩니다.
각각 2개월 간격으로 9번의 국가 등록 요청이 있을 것입니다.
등록된 환자는 골수 흡인(BMA) 전에 3개월 동안 추적됩니다.
환자는 BMA 후 1개월 및 2개월에 척수강내 MSC 주사를 2회 받게 됩니다.
중재 후 6개월 동안 환자를 추적할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
28
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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SP
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Sao Paulo, SP, 브라질, 05403000
- 모병
- University of Sao Paulo School of Medicine Clinics Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세에서 70세 사이의 연령
- El Escorial 개정 기준(Brooks, 2000)에 따라 가능한, 가능성이 있거나 확실한 ALS
- 등록 시 ALSFRS-r ≥30
- 강제 폐활량 ≥신장 및 체중 기준의 65%
- 임신 금지 계약
- 연구 사이트에 대한 지역 접근성
- 합의된 합의를 제공할 수 있는 기능
- 환자는 고향의 교육 기관에서 추적됩니다.
제외 기준:
- 이전 세포 치료
- 골수 흡인 또는 척수강내 MSC 주사 동안 가만히 누워 있을 수 없음
- 자가 면역, 골수 증식성 또는 골수이형성 질환, 백혈병, 림프종, 전신 방사선 조사, 고관절 골절, 중증 척추측만증 또는 연구에서 제안된 절차를 수행할 수 없는 개인 병력
- 연구를 방해할 수 있는 기타 질병
- 기타 신경계 질환
- 아스파르테이트 또는 알라닌 아미노전이효소 상승 >3x 정상 상한
- 혈청 크레아티닌 >2x 정상 상한
- B형 및 C형 간염, HIV, HTLV I 및 II 및 매독
- 연구 스크리닝으로부터 6주 이내에 면역억제제 사용
- 임신 또는 모유 수유
- 후천성 또는 유전성 면역결핍
- 기타 임상시험 참여
- 비침습적 인공호흡, 기관절개술 또는 횡격막 페이싱
- 연구자의 판단에 따른 1년 이내의 약물 남용 및 기타 불안정한 정신질환
- 위루술 또는 대체 수유 수단
- 부적절한 체외 MSC 확장
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MSC 주입
환자는 골수 흡인(BMA) 전에 3개월 동안 추적됩니다.
환자는 BMA 후 1개월 및 2개월에 척수강내 MSC 주사를 2회 받게 됩니다.
중재 후 6개월 동안 환자를 추적할 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전
기간: 10개월
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경막내 MSC 전달에 대한 가능한 반응의 임상 및 검사실 모니터링
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10개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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개정된 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도의 변경(ALSFRS-R)
기간: 10개월
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ALS 질병 진행을 평가하기 위한 특정 척도
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10개월
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휴대용 동력계의 변화
기간: 10개월
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10개월
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전기 임피던스 Myography의 변화
기간: 10개월
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10개월
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강제폐활량(FVC)의 변화
기간: 10개월
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10개월
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아이소메트릭 강도의 변화
기간: 10개월
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10개월
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뇌와 척수 MRI의 형태계측변수 변화
기간: 10개월
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10개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Gerson Chadi, MD, PhD, Full Professor
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 9월 1일
기본 완료 (예상)
2019년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 27일
처음 게시됨 (추정)
2016년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 9월 27일
마지막으로 확인됨
2016년 9월 1일
추가 정보
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