Studie van twee intrathecale doses autologe mesenchymale stamcellen voor amyotrofische laterale sclerose
27 september 2016 bijgewerkt door: Gerson Chadi, University of Sao Paulo General Hospital
De studie heeft als doel om in de eerste plaats de veiligheid te evalueren van twee injecties met autologe mesenchymale stamcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose.
Secundaire uitkomsten van werkzaamheid zullen ook worden geëvalueerd
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie is een open-label, niet-gemaskeerde, ongecontroleerde fase I- en II-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van twee injecties met autologe mesenchymale stamcellen (MSC) bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).
Patiënten zullen worden geworven via een webgebaseerd registratiesysteem dat openstaat voor alle Braziliaanse ALS-patiënten.
De patiënten zullen worden ingeschreven na persoonlijke screening in het Medical School Clinics Hospital van de Universiteit van Sao Paulo en nadat aan de inclusiecriteria is voldaan.
Er zullen 9 nationale oproepen voor registratie zijn, elk met een tussenpoos van twee maanden.
De ingeschreven patiënten zullen gedurende 3 maanden worden gevolgd vóór beenmergaspiratie (BMA).
Patiënten krijgen 2 intrathecale MSC-injecties, 1 en 2 maanden na BMA.
De patiënten worden gedurende 6 maanden na de ingrepen gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
28
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Fabrício Castro Borba, MD
- Telefoonnummer: 551130617460
- E-mail: contato@projetoelabrasil.com.br
Studie Contact Back-up
- Naam: Jéssica Ruivo Maximino, PhD
- Telefoonnummer: 551130617460
- E-mail: contato@projetoelabrasil.com.br
Studie Locaties
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brazilië, 05403000
- Werving
- University of Sao Paulo School of Medicine Clinics Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd tussen 18 en 70
- Mogelijke, waarschijnlijke of definitieve ALS volgens El Escorial Revised Criteria (Brooks, 2000)
- ALSFRS-r ≥30 bij inschrijving
- Geforceerde vitale capaciteit ≥65% van de standaard lengte en gewicht
- Geen zwangerschapsovereenkomst
- Regionale bereikbaarheid van de onderzoekssite
- Mogelijkheid om overeengekomen consensus weg te geven
- Patiënten worden gevolgd bij academische instellingen in hun woonplaats
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere cellulaire therapie
- Onvermogen om stil te liggen tijdens beenmergpunctie of intrathecale MSC-injecties
- Persoonlijke geschiedenis van auto-immuunziekten, myeloproliferatieve of myelodysplastische ziekten, leukemie, lymfoom, bestraling van het hele lichaam, heupfractuur, ernstige scoliose of onvermogen om een van de in het onderzoek voorgestelde procedures te ondergaan
- Elke andere ziekte die het onderzoek kan verstoren
- Alle andere neurologische aandoeningen
- Aspartaat- of alanine-aminotransferasen verhoogd >3x normaliteitsbovengrens
- Serumcreatinine >2x normale bovengrens
- Hepatitis B en C, HIV, HTLV I en II en syfilis
- Gebruik van immunosuppressiva binnen 6 weken na de screening van het onderzoek
- Zwangerschap of borstvoeding
- Verworven of geërfde immunodeficiëntie
- Deelname aan andere klinische onderzoeken
- Niet-invasieve beademing, tracheostomie of diafragmastimulatie
- Middelenmisbruik binnen een jaar en andere onstabiele psychische aandoeningen volgens het oordeel van de onderzoeker
- Gastrostomie of andere alternatieve voedingsmiddelen
- Ongepaste in-vitro MSC-expansie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MSC-injectie
Patiënten worden gedurende 3 maanden gevolgd vóór beenmergaspiratie (BMA).
Patiënten krijgen 2 intrathecale MSC-injecties, 1 en 2 maanden na BMA.
De patiënten worden gedurende 6 maanden na de ingrepen gevolgd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Klinische en laboratoriummonitoring van mogelijke reacties op intrathecale MSC-toediening
|
10 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in amyotrofische laterale sclerose Functionele beoordelingsschaal herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Specifieke schaal voor het beoordelen van de ziekteprogressie van ALS
|
10 maanden
|
|
Verandering in handdynamometrie
Tijdsspanne: 10 maanden
|
10 maanden
|
|
|
Verandering in elektrische impedantiemyografie
Tijdsspanne: 10 maanden
|
10 maanden
|
|
|
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: 10 maanden
|
10 maanden
|
|
|
Verandering in isometrische sterkte
Tijdsspanne: 10 maanden
|
10 maanden
|
|
|
Veranderingen in morfometrische parameters van MRI van encefalon en ruggenmerg
Tijdsspanne: 10 maanden
|
10 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Gerson Chadi, MD, PhD, Full Professor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2016
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 februari 2019
Studie voltooiing (Verwacht)
1 augustus 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 september 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 september 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
28 september 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
28 september 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 september 2016
Laatst geverifieerd
1 september 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- 401922/2014-6
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .