- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02939859
다발성 경화증, 자가면역, 염증, 신경학적 상태에서 세포기질 혈관 분획의 사용 (cSVF)
특정 다발성 경화증, 자가면역, 염증 및 신경학적 상태에 대한 세포기질혈관분획(cSVF)의 사용: 자가 줄기-기질 세포를 사용한 부작용 및 임상 결과에 대한 임상 중재 연구.
연구 개요
상세 설명
다발성 경화증(MS)은 뇌와 척수에 있는 신경 세포의 단열 덮개가 손상되는 탈수초 질환입니다. 이러한 손상 또는 퇴행성 변화는 신경계 부분의 의사소통 능력을 방해하여 신체적, 정신적 변화를 포함하는 다양한 징후와 증상을 초래합니다.
증상은 다양하며 종종 시각적 변화, 감각 이상, 운동 협응을 포함합니다. MS는 고립된 발작(재발성 형태) 또는 점차적으로 증가하는 증상(진행성 형태)에서 새로운 증상을 초래하는 여러 형태를 가지고 있습니다.
원인은 명확하지 않지만, 기전은 면역 체계의 상실 또는 미엘린 생성 세포 생산 실패와 관련이 있는 것으로 제안되었습니다. 일부는 유전적 소인이나 환경적 요인을 시사하지만, 모든 경우의 정확한 인과관계는 밝혀지지 않았습니다.
약물이 개발되었지만 여전히 효과가 미미하고 주요 부작용이 있으며 내약성이 떨어집니다. 물리 치료 및 일부 줄기/기질 치료를 포함한 대체 치료가 더욱 보편화되었습니다.
MS의 세 가지 주요 특징은 다음과 같습니다. 1). 중추 신경계의 병변 형성(플라크라고 함); 2). 염증; 삼). 뉴런의 말이집 파괴. 이 탈수초는 환자 자신의 미엘린을 이물질로 인식하고 공격을 진행하는 것으로 보이는 T 세포에서 알려진 림프구 그룹("자가 반응성 림프구"로 알려짐)의 작용으로 인해 염증 과정을 자극하는 것으로 생각됩니다.
전통적으로 악화는 근본적인 원인을 다루지 않고 증상을 단기간 감소시킬 수 있는 고용량 정맥 스테로이드로 치료하는 경우가 많습니다. 치료에 사용할 수 있는 현재 약물은 비싸고 주요 부작용이 있어 사용이 매우 어렵고 측정값이 제한적입니다.
폐쇄형 시스템에서 편리한 지방 수확 및 처리, 줄기/기질 세포의 상당 부분을 쉽고 안전하게 획득할 수 있는 능력의 출현으로 자가 줄기/기질 세포를 활용하는 연구가 진행되고 있습니다. 이 연구는 폐쇄형 주사기, 피하 지방 침착물의 마이크로캐뉼러 채취의 안전성 프로파일(부작용 및 중증 부작용)을 평가하는 것을 목적으로 합니다. 이 자가 세포군은 효소 소화를 통해 간질 혈관 분획(SVF) 내의 세포를 분리 및 농축하여 얻었고 혈관 내 경로를 통해 배치되었습니다. 이 세포는 매우 작기 때문에 혈액 뇌 장벽(BBB)의 결함으로 뇌액으로 통과할 수 있거나 CNS(중추 신경계)의 유체로 통과할 만큼 충분히 작다는 믿음이 있습니다.
연구 유형
단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중추 또는 말초 신경계에 대한 문서화된 기능적 손상이 현재 표준 치료로는 개선되지 않을 것임
- 발병 후 최소 6개월
- 상태에 대한 현재 약물 치료(약물 또는 수술)를 받고 있는 경우, 환자는 해당 치료가 안정적이고 진행 중인 치료의 결과로 관련 신경 기능 손상이 크게 역전될 가능성이 없는 것으로 간주합니다.
- 제공자와 신경과 전문의의 평가에 따르면 AD-cSVF 치료로 개선 가능성이 있으며 절차로 인한 잠재적 위험이 최소화됩니다.
- 18세 이상이며 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
- 의학적으로 안정적이고 주치의, 신경과 전문의 또는 면허가 있는 개업의에 의해 환자가 건강에 대한 심각한 위험 없이 시술을 받을 것으로 예상된다고 합리적으로 예상되는 것으로 확인됨
제외 기준:
- 환자는 병리를 문서화하기 위한 적절한 신경학적 검사 및 평가와 검사에 협조할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
- 환자는 수사관 또는 자신의 신경과 전문의와 함께 후속 신경학적 검사를 받을 수 있고 기꺼이 받을 수 있습니다.
- 환자는 참여에 대한 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 조사자의 추정에 따르면, 환자는 AD-cSVF 수집을 위해 환자의 일반 건강 또는 신경학적 기능에 해를 끼칠 위험이 증가하거나 상당한 위험에 처할 수 있습니다.
- 의학적으로 안정적이지 않거나 모든 절차를 거치는 동안 건강에 심각한 위험이 있을 수 있는 환자는 자격이 없습니다.
- 가임기 여성은 치료 당시 임신 중이 아니어야 하며, 치료 후 3개월 동안은 임신을 삼가야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Microcannula 수확 지방
닫힌 주사기 마이크로캐뉼러를 통한 획득 AD-tSVF
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닫힌 주사기 Microcannula 수확 자가 지방 유래 줄기/기질 세포의 사용
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실험적: 센트리사이트 1000
AD-cSVF를 생성하기 위해 Centricyte 1000 폐쇄 시스템을 통한 효소 분리/농축을 통한 자가 지방 유래 조직 간질 혈관 분획(AD-tSVF)
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AD-cSVF를 생성하기 위한 Centricyte 1000 폐쇄 시스템 소화 지방 조직 간질 혈관 부분의 사용
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실험적: 멸균 생리 식염수
IV를 통한 일반 식염수 배치에서 자가 AD-cSVF 펠렛의 재부유
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멸균 생리 식염수 현탁액 AD-cSVF 500cc IV 사용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 있는 참가자 수 [기간: 기준선에서 평가되고 평균 5년 기간 동안 6개월 간격으로 검토된 결과 측정]
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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일상 생활 활동(ADL)
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6개월 간격으로 최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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신경학적 기능
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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치료 평가 전에 손상된 것으로 환자가 식별한 신경학적 기능의 결손.
예: 신경학적 기능에는 언어, 균형, 운동/감각 활동, 청력, 보행, 근력, 통증, 감각 이상 등이 포함될 수 있습니다.
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6개월 간격으로 최대 5년
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삶의 질 설문지
기간: 일년
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전반적인 삶의 질(GQL) 건강 상태 설문지(SF-36)의 기준선에서 변경
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일년
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피로
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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수정된 피로 충격 척도(MFIS)로 측정한 기준선으로부터의 변화
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6개월 간격으로 최대 5년
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인지 문제
기간: 1년 간격으로 최대 5년
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PDQ(Perceived Deficits Questionnaire)로 측정한 인지 문제
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1년 간격으로 최대 5년
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뇌 병변
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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조영제 뇌가 있거나 없는 기준선 및 6개월 MRI에서 PIXYL 소프트웨어 분석
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6개월 간격으로 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Robert W Alexander, MD, GARM International
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
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