- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02939859
Brug af cellulær stromal vaskulær fraktion ved multipel sklerose, autoimmune, inflammatoriske, neurologiske tilstande (cSVF)
Brug af cellulær stromal vaskulær fraktion (cSVF) til udvalgt multipel sklerose, autoimmune, inflammatoriske og neurologiske tilstande: Klinisk interventionsundersøgelse af bivirkninger og kliniske resultater ved brug af autologe stam-stromaceller.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Multipel sklerose (MS) er en demyeliniseringssygdom, som har skader på isolerende dæksler af nerveceller i hjernen og rygmarven. Denne skade eller degenerative forandringer forstyrrer dele af nervesystemets evne til at kommunikere, hvilket resulterer i en række tegn og symptomer, som omfatter fysiske og mentale ændringer.
Symptomerne er variable og omfatter ofte visuelle ændringer, sensoriske uregelmæssigheder og motorisk koordination. MS har flere former, som resulterer i nye symptomer i enten isolerede anfald (tilbagevendende former) eller gradvist stigende symptomer (progressive former).
Selvom årsagen ikke er klar, er mekanismer blevet foreslået sammenhæng med tab af immunsystemet eller manglende produktion af myelin-producerende celler. Nogle antyder en genetisk disposition eller miljøfaktor, men den nøjagtige årsagssammenhæng er i alle tilfælde ikke blevet belyst.
Medicin er blevet udviklet, men forbliver beskedent effektivt og har store bivirkninger og tolereres dårligt. Alternative behandlinger, herunder fysioterapi og nogle stam-/stromale terapier er blevet mere almindelige.
Tre hovedkarakteristika ved MS er: 1). Læsionsformationer i centralnervesystemet (kaldet Plaques); 2). Betændelse; 3). Ødelæggelse af myelinskeder af neuroner. Denne demyelinisering menes at stimulere de inflammatoriske processer på grund af virkningen af en lymfocytgruppe kendt ved T-cellen, som ser ud til at genkende patientens eget myelin som fremmed og fortsætter med at angribe det (kendt som "autoreaktive lymfocytter").
Traditionelt behandles eksacerbationer ofte med høje doser intravenøse steroider, som kan være en kortvarig reduktion af symptomer, uden at tage fat på den underliggende årsag. Nuværende medikamenter, der er tilgængelige til behandling, er dyre og fyldt med store bivirkninger, hvilket gør deres brug meget vanskelig og producerer begrænset målt værdi.
Med fremkomsten af bekvem fedthøst og -bearbejdning i lukkede systemer, evnen til nemt og sikkert at erhverve betydelige stam-/stromale celler, er undersøgelser i gang for at udnytte autologe stam-/stromaceller. Denne undersøgelse er rettet mod evaluering af sikkerhedsprofilen (bivirkninger og alvorlige bivirkninger) af den lukkede sprøjte, mikrokanyle-indsamling af subdermale fedtdepoter. Denne autologe cellegruppe opnået med isolering og koncentration af celler i den stromale vaskulære fraktion (SVF) via enzymatisk fordøjelse og indsat via intravaskulære ruter. Da disse celler er meget små, er der en tro på, at de er i stand til at passere ind i hjernevæskerne ved defekter i blod-hjernebarrieren (BBB) eller er små nok til at passere ind i væskerne i CNS (centralnervesystemet).
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Forenede Stater, 59870
- Regenevita LLC
-
-
-
-
Hn
-
Roatan, Hn, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Dokumenteret funktionel skade på det centrale eller perifere nervesystem vil sandsynligvis ikke forbedres med den nuværende standard for pleje
- Mindst 6 måneder efter sygdomsforløbets begyndelse
- Hvis patienten er under aktuel medicinsk behandling (lægemiddel eller kirurgisk) for tilstanden, anses patienten for at være stabil på den behandling, og det er usandsynligt, at den vil have væsentlig reversering af tilknyttede neurologiske funktioner skader som følge af igangværende behandlinger
- Efter vurdering af udbydere og neurologer har potentialet for forbedring med AD-cSVF-behandling og har minimal risiko for potentiel skade fra proceduren
- Over 18 år og i stand til at give informeret samtykke
- Medicinsk stabil og godkendt af primærlæge, neurolog eller autoriseret praktiserende læge, at patienten med rimelighed forventes at forventes at gennemgå procedurer uden kendt væsentlig risiko for helbredet
Ekskluderingskriterier:
- Patienten skal være i stand til en tilstrækkelig neurologisk undersøgelse og evaluering for at dokumentere patologien og evnen til at samarbejde med undersøgelsen
- Patienter er meget i stand til og villige til at gennemgå opfølgende neurologiske undersøgelser med efterforskere eller deres egne neurologer
- Patienten skal være i stand og kompetent til at give informeret samtykke til deltagelse
- Efter vurdering af efterforskere kan patienten have øget eller betydelig risiko for skade på patientens generelle helbred eller neurologiske funktioner til indsamling af AD-cSVF-opsamling
- Patienter, der ikke er medicinsk stabile, eller som kan være i betydelig risiko for deres helbred, som gennemgår alle procedurer, vil ikke være berettigede
- Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide på behandlingstidspunktet og bør afholde sig fra at blive gravide i 3 måneder efter behandlingen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Mikrokanyle Harvest Adipose
Erhvervelse AD-tSVF via lukket sprøjte mikrokanyle
|
Brug af lukket sprøjte Microcannula Harvest autologe fedtafledte stam-/stromaceller
|
|
Eksperimentel: Centricyte 1000
Autolog Adipose-Derived Tissue Stromal Vascular Fraction (AD-tSVF) via enzymatisk isolering/koncentration via Centricyte 1000 Closed System for at skabe AD-cSVF
|
Brug af Centricyte 1000 lukket system fordøjelse fedtvæv stromal vaskulær fraktion til at skabe en AD-cSVF
|
|
Eksperimentel: Steril normal saltvand
Re-suspension af autolog AD-cSVF-pellet i normal saltvandsinstallation via IV
|
Steril normal saltvandsopslæmning AD-cSVF i 500 cc IV brug
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser [Tidsramme: Resultatmål evalueret ved baseline og gennemgået med 6 måneders intervaller for en gennemsnitlig tidsramme på 5 år]
Tidsramme: 6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Aktiviteter i dagligdagen (ADL)
|
6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Neurologisk funktion
Tidsramme: 6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Defekter i neurologisk funktion identificeret af patienten som svækket før behandlingen vurderet.
Eksempler: neurologisk funktion kan omfatte tale, balance, motoriske/sensoriske handlinger, hørelse, gang, styrke, smerte, paræstesier
|
6 måneders intervaller i op til 5 år
|
|
Spørgeskema om livskvalitet
Tidsramme: 1 år
|
Ændring fra baseline i overordnet General Quality of Life (GQL) Sundhedsstatus spørgeskema (SF-36)
|
1 år
|
|
Træthed
Tidsramme: 6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Ændring fra baseline målt ved modificeret træthedspåvirkningsskala (MFIS)
|
6 måneders intervaller i op til 5 år
|
|
Kognitive problemer
Tidsramme: 1 års mellemrum i op til 5 år
|
Kognitive problemer målt ved Perceived Deficits Questionnaire (PDQ)
|
1 års mellemrum i op til 5 år
|
|
Hjernelæsioner
Tidsramme: 6 måneders intervaller i op til 5 år
|
PIXYL Software Analyse fra Baseline og ved 6 måneders MRI med/uden kontrast Hjerne
|
6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Robert W Alexander, MD, GARM International
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Nakahara J, Maeda M, Aiso S, Suzuki N. Current concepts in multiple sclerosis: autoimmunity versus oligodendrogliopathy. Clin Rev Allergy Immunol. 2012 Feb;42(1):26-34. doi: 10.1007/s12016-011-8287-6.
- Ascherio A, Munger KL. Environmental risk factors for multiple sclerosis. Part I: the role of infection. Ann Neurol. 2007 Apr;61(4):288-99. doi: 10.1002/ana.21117.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Weinshenker BG. Natural history of multiple sclerosis. Ann Neurol. 1994;36 Suppl:S6-11. doi: 10.1002/ana.410360704.
- Dyment DA, Ebers GC, Sadovnick AD. Genetics of multiple sclerosis. Lancet Neurol. 2004 Feb;3(2):104-10. doi: 10.1016/s1474-4422(03)00663-x.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Epidemiology and diagnosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Oct;72(10):M146-51. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup10.m146.
- He D, Xu Z, Dong S, Zhang H, Zhou H, Wang L, Zhang S. Teriflunomide for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD009882. doi: 10.1002/14651858.CD009882.pub2.
- Manouchehrinia A, Constantinescu CS. Cost-effectiveness of disease-modifying therapies in multiple sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2012 Oct;12(5):592-600. doi: 10.1007/s11910-012-0291-6.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Freedman MS. Long-term follow-up of clinical trials of multiple sclerosis therapies. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S26-34. doi: 10.1212/WNL.0b013e318205051d.
- Bates D. Treatment effects of immunomodulatory therapies at different stages of multiple sclerosis in short-term trials. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S14-25. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182050388.
- Martinelli Boneschi F, Vacchi L, Rovaris M, Capra R, Comi G. Mitoxantrone for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2013 May 31;(5):CD002127. doi: 10.1002/14651858.CD002127.pub3.
- Balak DM, Hengstman GJ, Cakmak A, Thio HB. Cutaneous adverse events associated with disease-modifying treatment in multiple sclerosis: a systematic review. Mult Scler. 2012 Dec;18(12):1705-17. doi: 10.1177/1352458512438239. Epub 2012 Feb 27.
- Comi G. Treatment of multiple sclerosis: role of natalizumab. Neurol Sci. 2009 Oct;30 Suppl 2:S155-8. doi: 10.1007/s10072-009-0147-2.
- Farinotti M, Vacchi L, Simi S, Di Pietrantonj C, Brait L, Filippini G. Dietary interventions for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD004192. doi: 10.1002/14651858.CD004192.pub3.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Miller AE. Multiple sclerosis: where will we be in 2020? Mt Sinai J Med. 2011 Mar-Apr;78(2):268-79. doi: 10.1002/msj.20242.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RGV-GARM
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .