- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02939859
Sellulaarisen stromaalisen verisuonifraktion käyttö multippeliskleroosissa, autoimmuunisairaudessa, tulehduksellisissa ja neurologisissa tiloissa (cSVF)
Sellulaarisen stromaalisen vaskulaarisen fraktion (cSVF) käyttö valikoituihin multippeliskleroosiin, autoimmuuni-, tulehdus- ja neurologisiin tiloihin: kliininen interventiotutkimus haittatapahtumista ja kliinisistä tuloksista käyttämällä autologisia kantasoluja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Multippeliskleroosi (MS) on demyelinisaatiosairaus, jossa hermosolujen eristävät kuoret vaurioituvat aivoissa ja selkäytimessä. Tämä vaurio tai rappeuttavat muutokset häiritsevät hermoston osien kykyä kommunikoida, mikä johtaa erilaisiin merkkeihin ja oireisiin, joihin kuuluu fyysisiä ja henkisiä muutoksia.
Oireet ovat vaihtelevia ja sisältävät usein visuaalisia muutoksia, sensorisia epäsäännöllisyyksiä ja motorista koordinaatiota. MS:llä on useita muotoja, jotka johtavat uusiin oireisiin joko yksittäisinä kohtauksina (relapsoituvat muodot) tai asteittain lisääntyvinä oireita (progressiiviset muodot).
Vaikka syy ei ole selvä, mekanismeja on ehdotettu liittyvän immuunijärjestelmän menettämiseen tai myeliiniä tuottavien solujen tuotannon epäonnistumiseen. Jotkut ehdottavat geneettistä taipumusta tai ympäristötekijää, mutta tarkkaa syy-yhteyttä ei ole kaikissa tapauksissa selvitetty.
Lääkkeitä on kehitetty, mutta ne ovat edelleen vaatimattoman tehokkaita ja niillä on merkittäviä sivuvaikutuksia ja huonosti siedettyjä. Vaihtoehtoiset hoidot, mukaan lukien fysioterapia ja jotkin varsi-/stromaterapiat, ovat yleistyneet.
MS:n kolme pääpiirrettä ovat: 1). Leesiomuodostelmat keskushermostossa (kutsutaan plakeiksi); 2). Tulehdus; 3). Hermosolujen myeliinivaivojen tuhoutuminen. Tämän demyelinaation uskotaan stimuloivan tulehdusprosesseja, jotka johtuvat T-solussa tunnetun lymfosyyttiryhmän toiminnasta, joka näyttää tunnistavan potilaan oman myeliinin vieraaksi ja hyökkäävän sitä vastaan (tunnetaan "autoreaktiivisina lymfosyyteinä").
Perinteisesti pahenemisvaiheita hoidetaan usein suuriannoksisilla suonensisäisillä steroideilla, jotka voivat lieventää oireita lyhyellä aikavälillä, mutta eivät puutu taustalla olevaan syy-yhteyteen. Nykyiset hoitoon saatavilla olevat lääkkeet ovat kalliita ja täynnä merkittäviä sivuvaikutuksia, mikä tekee niiden käytöstä erittäin vaikeaa ja tuottavat rajallisia mittausarvoja.
Kätevän rasvan talteenoton ja käsittelyn myötä suljetuissa järjestelmissä, kyvyn saada helposti ja turvallisesti merkittäviä kanta-/stroomasoluja, tutkimukset ovat käynnissä autologisten kanta-/stroomasolujen hyödyntämiseksi. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suljetun ruiskun turvallisuusprofiilia (haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset), ihonalaisten rasvakerrostumien kerääminen mikrokanyylilla. Tämä autologinen soluryhmä saatiin eristämällä ja konsentroimalla soluja stromaalisessa vaskulaarisessa fraktiossa (SVF) entsymaattisella digestiolla ja käytetty intravaskulaarisia reittejä pitkin. Koska nämä solut ovat hyvin pieniä, uskotaan, että ne voivat kulkeutua aivonesteisiin veri-aivoesteen (BBB) vioissa tai riittävän pieniä kulkeutuakseen keskushermoston (keskushermoston) nesteisiin.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Hn
-
Roatan, Hn, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
-
-
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Yhdysvallat, 59870
- Regenevita LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoidut keskus- tai ääreishermoston toiminnalliset vauriot eivät todennäköisesti parane nykyisellä hoitotasolla
- Vähintään 6 kuukautta taudin alkamisesta
- Jos tilan nykyisessä lääkehoidossa (lääke tai kirurginen) potilas katsotaan vakaaksi kyseisessä hoidossa eikä hänellä todennäköisesti ole merkittäviä neurologisten toimintojen vaurioita meneillään olevien hoitojen seurauksena.
- Palveluntarjoajien ja neurologien arvion mukaan AD-cSVF-hoidolla on parannuspotentiaalia, ja heillä on minimaalinen riski toimenpiteestä mahdollisesti aiheutuvista haitoista
- Yli 18-vuotias ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- Lääketieteellisesti vakaa ja perusterveydenhuollon lääkärin, neurologin tai laillistetun lääkärin hyväksymä, että potilaan voidaan kohtuudella olettaa joutuvan toimenpiteisiin ilman tunnettua merkittävää riskiä terveydelle
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan on kyettävä riittävään neurologiseen tutkimukseen ja arviointiin patologian dokumentoimiseksi ja kyky tehdä yhteistyötä tutkimuksen kanssa
- Potilas pystyy ja halukas käymään neurologisissa jatkotutkimuksissa tutkijoiden tai omien neurologien kanssa
- Potilaan on kyettävä ja pätevä antamaan tietoinen suostumus osallistumiseen
- Tutkijoiden arvion mukaan potilaalla voi olla lisääntynyt tai merkittävä riski potilaan yleiselle terveydelle tai neurologisille toiminnoille AD-cSVF-kokoelman keräämistä varten.
- Potilaat, jotka eivät ole lääketieteellisesti vakaat tai jotka saattavat olla merkittävässä vaarassa terveydelleen joutuessaan joihinkin toimenpiteisiin, eivät ole tukikelpoisia
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset eivät saa olla raskaana hoidon aikana, ja heidän on pidättäydyttävä tulemasta raskaaksi 3 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Microcannula Harvest Adipose
AD-tSVF:n hankinta suljetun ruiskun mikrokanyylin kautta
|
Suljetun ruiskun käyttö mikrokanyylin keräysautologisten rasvakudosperäisten kanta-/stromasolujen käyttö
|
|
Kokeellinen: Centricyte 1000
Autologinen rasvakudoksesta peräisin oleva stromaalinen vaskulaarinen fraktio (AD-tSVF) entsymaattisella eristyksellä/konsentroimalla Centricyte 1000 Closed System -järjestelmän avulla AD-cSVF:n luomiseksi
|
Centricyte 1000:n suljetun järjestelmän sulatusrasvakudoksen stromaalisen vaskulaarisen fraktion käyttö AD-cSVF:n luomiseen
|
|
Kokeellinen: Steriili normaali suolaliuos
Autologisen AD-cSVF-pelletin uudelleensuspendointi normaalissa suolaliuoksessa IV:n kautta
|
Steriili normaali suolaliuossuspensio AD-cSVF 500 cc IV-käytössä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla oli haittatapahtumia [Aikakehys: Tulosmittaukset arvioitiin lähtötilanteessa ja tarkistettiin kuuden kuukauden välein keskimäärin 5 vuoden ajanjaksolla]
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL)
|
6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurologinen toiminta
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Neurologisen toiminnan puutteet, jotka potilas havaitsi heikentyneeksi ennen hoitoa, arvioitiin.
Esimerkkejä: neurologiset toiminnot voivat sisältää puhetta, tasapainoa, motorisia/sensorisia toimintoja, kuuloa, kävelyä, voimaa, kipua, parestesioita
|
6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
|
Elämänlaatukyselylomake
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Muutos lähtötasosta yleisen elämänlaadun (GQL) terveydentilakyselyssä (SF-36)
|
1 vuosi
|
|
Väsymys
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Muutos perusviivasta mitattuna modifioidulla väsymisvaikutusasteikolla (MFIS)
|
6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
|
Kognitiiviset ongelmat
Aikaikkuna: 1 vuoden välein jopa 5 vuodeksi
|
Kognitiiviset ongelmat mitattuna havaittujen alijäämien kyselylomakkeella (PDQ)
|
1 vuoden välein jopa 5 vuodeksi
|
|
Aivovauriot
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
PIXYL-ohjelmistoanalyysi lähtötilanteesta ja 6 kuukauden MRI:llä varjoaineen kanssa/ilman Aivot
|
6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Robert W Alexander, MD, GARM International
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Nakahara J, Maeda M, Aiso S, Suzuki N. Current concepts in multiple sclerosis: autoimmunity versus oligodendrogliopathy. Clin Rev Allergy Immunol. 2012 Feb;42(1):26-34. doi: 10.1007/s12016-011-8287-6.
- Ascherio A, Munger KL. Environmental risk factors for multiple sclerosis. Part I: the role of infection. Ann Neurol. 2007 Apr;61(4):288-99. doi: 10.1002/ana.21117.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Weinshenker BG. Natural history of multiple sclerosis. Ann Neurol. 1994;36 Suppl:S6-11. doi: 10.1002/ana.410360704.
- Dyment DA, Ebers GC, Sadovnick AD. Genetics of multiple sclerosis. Lancet Neurol. 2004 Feb;3(2):104-10. doi: 10.1016/s1474-4422(03)00663-x.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Epidemiology and diagnosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Oct;72(10):M146-51. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup10.m146.
- He D, Xu Z, Dong S, Zhang H, Zhou H, Wang L, Zhang S. Teriflunomide for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD009882. doi: 10.1002/14651858.CD009882.pub2.
- Manouchehrinia A, Constantinescu CS. Cost-effectiveness of disease-modifying therapies in multiple sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2012 Oct;12(5):592-600. doi: 10.1007/s11910-012-0291-6.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Freedman MS. Long-term follow-up of clinical trials of multiple sclerosis therapies. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S26-34. doi: 10.1212/WNL.0b013e318205051d.
- Bates D. Treatment effects of immunomodulatory therapies at different stages of multiple sclerosis in short-term trials. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S14-25. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182050388.
- Martinelli Boneschi F, Vacchi L, Rovaris M, Capra R, Comi G. Mitoxantrone for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2013 May 31;(5):CD002127. doi: 10.1002/14651858.CD002127.pub3.
- Balak DM, Hengstman GJ, Cakmak A, Thio HB. Cutaneous adverse events associated with disease-modifying treatment in multiple sclerosis: a systematic review. Mult Scler. 2012 Dec;18(12):1705-17. doi: 10.1177/1352458512438239. Epub 2012 Feb 27.
- Comi G. Treatment of multiple sclerosis: role of natalizumab. Neurol Sci. 2009 Oct;30 Suppl 2:S155-8. doi: 10.1007/s10072-009-0147-2.
- Farinotti M, Vacchi L, Simi S, Di Pietrantonj C, Brait L, Filippini G. Dietary interventions for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD004192. doi: 10.1002/14651858.CD004192.pub3.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Miller AE. Multiple sclerosis: where will we be in 2020? Mt Sinai J Med. 2011 Mar-Apr;78(2):268-79. doi: 10.1002/msj.20242.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RGV-GARM
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .