- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02939859
Použití buněčné stromální vaskulární frakce u roztroušené sklerózy, autoimunitních, zánětlivých, neurologických stavů (cSVF)
Použití buněčné stromální vaskulární frakce (cSVF) pro vybrané roztroušené sklerózy, autoimunitní, zánětlivé a neurologické stavy: Klinická intervenční studie nežádoucích příhod a klinických výsledků s použitím autologních kmenových-stromálních buněk.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Roztroušená skleróza (RS) je demyelinizační onemocnění, které se vyznačuje poškozením izolačních obalů nervových buněk v mozku a míše. Toto poškození nebo degenerativní změny narušují schopnost částí nervového systému komunikovat, což má za následek řadu příznaků a symptomů, které zahrnují fyzické a duševní změny.
Příznaky jsou různé a často zahrnují změny zraku, smyslové nepravidelnosti a motorickou koordinaci. RS má několik forem, které vedou k novým symptomům buď v izolovaných atakách (recidivující formy), nebo postupně narůstající symptomy (progresivní formy).
I když příčina není jasná, byly naznačeny mechanismy spojené se ztrátou imunitního systému nebo selháním produkce buněk produkujících myelin. Někteří naznačují genetickou predispozici nebo environmentální faktor, ale přesná příčina ve všech případech nebyla objasněna.
Léky byly vyvinuty, ale zůstávají mírně účinné a mají velké vedlejší účinky a jsou špatně tolerovány. Alternativní léčby, včetně fyzikální terapie a některých kmenových/stromálních terapií, se staly běžnějšími.
Tři hlavní charakteristiky RS jsou: 1). Formace lézí v centrálním nervovém systému (nazývané plaky); 2). Zánět; 3). Destrukce myelinových pochev neuronů. Předpokládá se, že tato demyelinizace stimuluje zánětlivé procesy v důsledku působení skupiny lymfocytů známé na T-buňce, která, jak se zdá, rozpoznává vlastní myelin pacienta jako cizí a pokračuje v jeho atakování (známé jako „autoreaktivní lymfocyty“).
Tradičně se exacerbace často léčí vysokými dávkami intravenózních steroidů, které mohou krátkodobě zmírnit symptomy a neřešit základní příčinu. Současné léky dostupné pro léčbu jsou drahé a zatížené velkými vedlejšími účinky, což velmi ztěžuje jejich použití a poskytuje omezenou naměřenou hodnotu.
S příchodem pohodlného sběru a zpracování tukové tkáně v uzavřených systémech, schopnosti snadno a bezpečně získat významné kmenové/stromální buňky, probíhají studie využití autologních kmenových/stromálních buněk. Tato studie je zaměřena na vyhodnocení bezpečnostního profilu (nežádoucí reakce a závažné nežádoucí reakce) uzavřené injekční stříkačky, mikrokanyly odebírání subdermálních tukových zásob. Tato autologní buněčná skupina byla získána izolací a koncentrací buněk ve stromální vaskulární frakci (SVF) prostřednictvím enzymatického štěpení a nasazena intravaskulárními cestami. Protože jsou tyto buňky velmi malé, existuje názor, že jsou schopny přecházet do mozkových tekutin při defektech hematoencefalické bariéry (BBB) nebo jsou dostatečně malé na to, aby přešly do tekutin CNS (centrálního nervového systému).
Typ studie
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Hn
-
Roatan, Hn, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
-
-
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Spojené státy, 59870
- Regenevita LLC
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdokumentované funkční poškození centrálního nebo periferního nervového systému se při současné standardní péči pravděpodobně nezlepší
- Nejméně 6 měsíců po nástupu procesu onemocnění
- Pokud je pacient pod současnou léčebnou terapií (lékovou nebo chirurgickou) pro daný stav, je pacient považován za stabilního na této léčbě a je nepravděpodobné, že by došlo k významnému zvrácení souvisejícího poškození neurologických funkcí v důsledku probíhající léčby
- Podle odhadu poskytovatelů a neurologů mají potenciál ke zlepšení s léčbou AD-cSVF a mají minimální riziko potenciálního poškození z postupu
- Je starší 18 let a je schopen poskytnout informovaný souhlas
- Lékařsky stabilní a schválený lékařem primární péče, neurologem nebo licencovaným lékařem, že se u pacienta důvodně očekává, že podstoupí procedury bez známého významného zdravotního rizika
Kritéria vyloučení:
- Pacient musí být schopen adekvátního neurologického vyšetření a vyhodnocení dokumentující patologii a schopnost spolupracovat při vyšetření
- Pacient je velmi schopný a ochotný podstoupit následné neurologické vyšetření u vyšetřovatelů nebo u svých vlastních neurologů
- Pacient musí být schopen a způsobilý poskytnout informovaný souhlas s účastí
- Podle odhadu vyšetřovatelů může být pacient vystaven zvýšenému nebo významnému riziku poškození pacientova celkového zdraví nebo neurologických funkcí pro odběr sběru AD-cSVF
- Pacienti, kteří nejsou zdravotně stabilní nebo kteří mohou být ve významném ohrožení svého zdraví, kteří podstupují jakékoli a všechny procedury, nebudou způsobilí
- Ženy ve fertilním věku nesmějí být v době léčby těhotné a měly by se zdržet otěhotnění po dobu 3 měsíců po léčbě
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mikrokanyla Harvest Adipose
Získání AD-tSVF prostřednictvím uzavřené mikrokanyly injekční stříkačky
|
Použití uzavřené injekční stříkačky Mikrokanyla Odběr autologních kmenových/stromálních buněk získaných z tukové tkáně
|
|
Experimentální: Centricyte 1000
Autologní stromální vaskulární frakce z tukové tkáně (AD-tSVF) prostřednictvím enzymatické izolace/koncentrace prostřednictvím uzavřeného systému Centricyte 1000 za účelem vytvoření AD-cSVF
|
Použití Centricyte 1000 uzavřeného systému trávení tukové tkáně stromální vaskulární frakce k vytvoření AD-cSVF
|
|
Experimentální: Sterilní normální fyziologický roztok
Resuspenze autologní pelety AD-cSVF v nasazení normálního fyziologického roztoku prostřednictvím IV
|
Sterilní normální fyziologická suspenze AD-cSVF v 500 ccm IV použití
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami [Časový rámec: Měření výsledků hodnocené na začátku a revidované v 6měsíčních intervalech pro průměrný časový rámec 5 let]
Časové okno: 6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
Aktivity každodenního života (ADL)
|
6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Neurologické funkce
Časové okno: 6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
Deficity neurologické funkce identifikované pacientem jako poškozené před léčbou.
Příklady: neurologické funkce mohou zahrnovat řeč, rovnováhu, motorické/smyslové akce, sluch, chůzi, sílu, bolest, parestézie
|
6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
|
Dotazník kvality života
Časové okno: 1 rok
|
Změna oproti výchozímu stavu v celkovém dotazníku o celkové kvalitě života (GQL) (SF-36)
|
1 rok
|
|
Únava
Časové okno: 6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
Změna od základní linie měřená modifikovanou stupnicí únavového nárazu (MFIS)
|
6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
|
Kognitivní problémy
Časové okno: 1 rok intervaly po dobu až 5 let
|
Kognitivní problémy měřené dotazníkem o vnímaných deficitech (PDQ)
|
1 rok intervaly po dobu až 5 let
|
|
Mozkové léze
Časové okno: 6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
Analýza softwaru PIXYL od výchozího stavu a po 6 měsících MRI s kontrastem nebo bez kontrastního mozku
|
6měsíční intervaly po dobu až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Robert W Alexander, MD, GARM International
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Nakahara J, Maeda M, Aiso S, Suzuki N. Current concepts in multiple sclerosis: autoimmunity versus oligodendrogliopathy. Clin Rev Allergy Immunol. 2012 Feb;42(1):26-34. doi: 10.1007/s12016-011-8287-6.
- Ascherio A, Munger KL. Environmental risk factors for multiple sclerosis. Part I: the role of infection. Ann Neurol. 2007 Apr;61(4):288-99. doi: 10.1002/ana.21117.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Weinshenker BG. Natural history of multiple sclerosis. Ann Neurol. 1994;36 Suppl:S6-11. doi: 10.1002/ana.410360704.
- Dyment DA, Ebers GC, Sadovnick AD. Genetics of multiple sclerosis. Lancet Neurol. 2004 Feb;3(2):104-10. doi: 10.1016/s1474-4422(03)00663-x.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Epidemiology and diagnosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Oct;72(10):M146-51. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup10.m146.
- He D, Xu Z, Dong S, Zhang H, Zhou H, Wang L, Zhang S. Teriflunomide for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD009882. doi: 10.1002/14651858.CD009882.pub2.
- Manouchehrinia A, Constantinescu CS. Cost-effectiveness of disease-modifying therapies in multiple sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2012 Oct;12(5):592-600. doi: 10.1007/s11910-012-0291-6.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Freedman MS. Long-term follow-up of clinical trials of multiple sclerosis therapies. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S26-34. doi: 10.1212/WNL.0b013e318205051d.
- Bates D. Treatment effects of immunomodulatory therapies at different stages of multiple sclerosis in short-term trials. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S14-25. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182050388.
- Martinelli Boneschi F, Vacchi L, Rovaris M, Capra R, Comi G. Mitoxantrone for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2013 May 31;(5):CD002127. doi: 10.1002/14651858.CD002127.pub3.
- Balak DM, Hengstman GJ, Cakmak A, Thio HB. Cutaneous adverse events associated with disease-modifying treatment in multiple sclerosis: a systematic review. Mult Scler. 2012 Dec;18(12):1705-17. doi: 10.1177/1352458512438239. Epub 2012 Feb 27.
- Comi G. Treatment of multiple sclerosis: role of natalizumab. Neurol Sci. 2009 Oct;30 Suppl 2:S155-8. doi: 10.1007/s10072-009-0147-2.
- Farinotti M, Vacchi L, Simi S, Di Pietrantonj C, Brait L, Filippini G. Dietary interventions for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD004192. doi: 10.1002/14651858.CD004192.pub3.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Miller AE. Multiple sclerosis: where will we be in 2020? Mt Sinai J Med. 2011 Mar-Apr;78(2):268-79. doi: 10.1002/msj.20242.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGV-GARM
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .