- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02939859
Uso della frazione vascolare stromale cellulare nella sclerosi multipla, condizioni autoimmuni, infiammatorie e neurologiche (cSVF)
Uso della frazione vascolare stromale cellulare (cSVF) per condizioni selezionate di sclerosi multipla, autoimmuni, infiammatorie e neurologiche: studio interventistico clinico di eventi avversi e risultati clinici utilizzando cellule staminali stromali autologhe.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La sclerosi multipla (SM) è una malattia da demielinizzazione che presenta danni alle coperture isolanti delle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. Questo danno o cambiamenti degenerativi interrompono la capacità di comunicazione di parti del sistema nervoso, determinando una gamma di segni e sintomi che includono cambiamenti fisici e mentali.
I sintomi sono variabili e spesso includono cambiamenti visivi, irregolarità sensoriali e coordinazione motoria. La SM ha diverse forme che provocano nuovi sintomi in attacchi isolati (forme recidivanti) o sintomi in graduale aumento (forme progressive).
Sebbene la causa non sia chiara, sono stati suggeriti meccanismi di associazione con la perdita del sistema immunitario o l'incapacità di produrre cellule produttrici di mielina. Alcuni suggeriscono una predisposizione genetica o un fattore ambientale, ma la causa esatta in tutti i casi non è stata chiarita.
I farmaci sono stati sviluppati, ma rimangono modestamente efficaci e possiedono importanti effetti collaterali e sono scarsamente tollerati. I trattamenti alternativi, tra cui la fisioterapia e alcune terapie staminali/stromali, sono diventati più comuni.
Tre caratteristiche principali della SM sono: 1). Formazioni di lesioni nel sistema nervoso centrale (chiamate placche); 2). Infiammazione; 3). Distruzione delle guaine mieliniche dei neuroni. Si pensa che questa demielinizzazione stimoli i processi infiammatori dovuti all'azione di un gruppo di linfociti noto a cellule T che sembra riconoscere la mielina del paziente come estranea e procede ad attaccarla (noti come "linfociti autoreattivi").
Tradizionalmente, le riacutizzazioni sono spesso trattate con steroidi per via endovenosa ad alte dosi che possono ridurre i sintomi a breve termine, senza affrontare la causa sottostante. Gli attuali farmaci disponibili per il trattamento sono costosi e carichi di importanti effetti collaterali, rendendone l'uso molto difficile e producendo un valore misurato limitato.
Con l'avvento di una comoda raccolta e lavorazione adiposa in sistemi chiusi, la capacità di acquisire facilmente e in sicurezza una quantità significativa di cellule staminali/stromali, sono in corso studi per utilizzare cellule staminali/stromali autologhe. Questo studio è finalizzato alla valutazione del profilo di sicurezza (reazioni avverse e reazioni avverse gravi) della siringa chiusa, raccolta microcannula di depositi di grasso sottocutaneo. Questo gruppo di cellule autologhe ottenuto con l'isolamento e la concentrazione di cellule all'interno della frazione vascolare stromale (SVF) tramite digestione enzimatica e distribuito tramite vie intravascolari. Poiché queste cellule sono molto piccole, si ritiene che siano in grado di passare nei fluidi cerebrali nei difetti della barriera emato-encefalica (BBB) o che siano abbastanza piccole da passare nei fluidi del SNC (sistema nervoso centrale).
Tipo di studio
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Hn
-
Roatan, Hn, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
-
-
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Stati Uniti, 59870
- Regenevita LLC
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- È improbabile che il danno funzionale documentato al sistema nervoso centrale o periferico migliori con l'attuale standard di cura
- Almeno 6 mesi dopo l'insorgenza del processo patologico
- Se in corso di terapia medica (farmaceutica o chirurgica) per la condizione, il paziente è considerato stabile con quel trattamento ed è improbabile che abbia un'inversione significativa del danno delle funzioni neurologiche associate a seguito di trattamenti in corso
- Secondo le stime di fornitori e neurologi, hanno il potenziale per migliorare con il trattamento AD-cSVF e presentano un rischio minimo di potenziale danno derivante dalla procedura
- Maggiore di 18 anni e in grado di fornire il consenso informato
- Stabile dal punto di vista medico e autorizzato dal medico di base, dal neurologo o dal medico autorizzato, si ritiene che il paziente possa ragionevolmente essere sottoposto a procedure senza un rischio significativo noto per la salute
Criteri di esclusione:
- Il paziente deve essere in grado di eseguire un esame e una valutazione neurologici adeguati per documentare la patologia e la capacità di collaborare con l'esame
- Il paziente deve essere in grado e disposto a sottoporsi a esami neurologici di follow-up con investigatori o propri neurologi
- Il paziente deve essere capace e competente per fornire il consenso informato alla partecipazione
- Secondo le stime degli investigatori, il paziente può essere a rischio aumentato o significativo di danni alla salute generale del paziente o alle funzioni neurologiche per la raccolta della raccolta di AD-cSVF
- I pazienti non stabili dal punto di vista medico o che potrebbero essere a rischio significativo per la loro salute sottoposti a qualsiasi procedura non saranno idonei
- Le donne in età fertile non devono essere in stato di gravidanza al momento del trattamento e devono astenersi dal rimanere incinte per i 3 mesi successivi al trattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Microcannula raccolta adiposa
Acquisizione AD-tSVF tramite microcannula a siringa chiusa
|
Uso di microcannula a siringa chiusa Raccolta di cellule staminali/stromali autologhe di derivazione adiposa
|
Sperimentale: Centricita 1000
Frazione vascolare stromale del tessuto adiposo autologo (AD-tSVF) tramite isolamento/concentrazione enzimatica tramite il sistema chiuso Centricyte 1000 per creare AD-cSVF
|
Uso della frazione vascolare stromale del tessuto adiposo di digestione a sistema chiuso Centricyte 1000 per creare un AD-cSVF
|
Sperimentale: Soluzione salina normale sterile
Ri-sospensione del pellet autologo AD-cSVF nella distribuzione di soluzione salina normale tramite IV
|
Sospensione salina normale sterile AD-cSVF in uso IV da 500 cc
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi [Lasso di tempo: misure di esito valutate al basale e riviste a intervalli di 6 mesi per un periodo di tempo medio di 5 anni]
Lasso di tempo: Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Attività della vita quotidiana (ADL)
|
Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Funzionamento neurologico
Lasso di tempo: Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Deficit della funzione neurologica identificati dal paziente come compromessi prima del trattamento valutati.
Esempi: la funzione neurologica può includere la parola, l'equilibrio, le azioni motorie/sensoriali, l'udito, l'andatura, la forza, il dolore, le parestesie
|
Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 1 anno
|
Variazione rispetto al basale nel questionario sullo stato di salute generale sulla qualità generale della vita (GQL) (SF-36)
|
1 anno
|
Fatica
Lasso di tempo: Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Variazione rispetto alla linea di base misurata dalla scala di impatto della fatica modificata (MFIS)
|
Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Problemi cognitivi
Lasso di tempo: Intervalli di 1 anno fino a 5 anni
|
Problemi cognitivi misurati dal questionario sui deficit percepiti (PDQ)
|
Intervalli di 1 anno fino a 5 anni
|
Lesioni cerebrali
Lasso di tempo: Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
PIXYL Software Analysis dal basale e alla risonanza magnetica a 6 mesi con/senza contrasto Cervello
|
Intervalli di 6 mesi fino a 5 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Robert W Alexander, MD, GARM International
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
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