- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02939859
Uso de la fracción vascular del estroma celular en la esclerosis múltiple, condiciones autoinmunes, inflamatorias y neurológicas (cSVF)
Uso de la fracción vascular del estroma celular (cSVF) para condiciones seleccionadas de esclerosis múltiple, autoinmunes, inflamatorias y neurológicas: estudio clínico de intervención de eventos adversos y resultados clínicos utilizando células estromales madre autólogas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad de desmielinización que presenta daño a las cubiertas aislantes de las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Este daño o cambios degenerativos interrumpe la capacidad de comunicación de partes del sistema nervioso, lo que da como resultado una variedad de signos y síntomas que incluyen cambios físicos y mentales.
Los síntomas son variables y con frecuencia incluyen cambios visuales, irregularidades sensoriales y coordinación motora. La EM tiene varias formas que dan como resultado nuevos síntomas en ataques aislados (formas recurrentes) o síntomas que aumentan gradualmente (formas progresivas).
Si bien la causa no está clara, se ha sugerido que los mecanismos se asocian con la pérdida del sistema inmunitario o la falta de producción de células productoras de mielina. Algunos sugieren una predisposición genética o un factor ambiental, pero no se ha dilucidado la causa exacta en todos los casos.
Se han desarrollado medicamentos, pero siguen siendo moderadamente efectivos y tienen efectos secundarios importantes y se toleran mal. Los tratamientos alternativos, incluida la fisioterapia y algunas terapias de tallo/estroma, se han vuelto más comunes.
Tres características principales de la EM son: 1). Formaciones de lesiones en el sistema nervioso central (llamadas placas); 2). Inflamación; 3). Destrucción de las vainas de mielina de las neuronas. Se cree que esta desmielinización estimula los procesos inflamatorios debido a la acción de un grupo de linfocitos conocido como célula T que parece reconocer la propia mielina del paciente como extraña y procede a atacarla (conocidos como "linfocitos autorreactivos").
Tradicionalmente, las exacerbaciones a menudo se tratan con dosis altas de esteroides intravenosos que pueden reducir los síntomas a corto plazo, sin abordar la causa subyacente. Los medicamentos actuales disponibles para el tratamiento son costosos y están cargados de efectos secundarios importantes, lo que dificulta mucho su uso y produce un valor medido limitado.
Con el advenimiento de la recolección y el procesamiento adiposo convenientes en sistemas cerrados, la capacidad de adquirir de manera fácil y segura una gran cantidad de células madre/estromales, se están realizando estudios para utilizar células madre/estromales autólogas. Este estudio tiene como objetivo la evaluación del perfil de seguridad (reacciones adversas y reacciones adversas graves) de la recolección de depósitos de grasa subdérmica con jeringa cerrada y microcánula. Este grupo de células autólogas se obtuvo con aislamiento y concentración de células dentro de la fracción vascular del estroma (SVF) a través de digestión enzimática y se desplegó a través de rutas intravasculares. Como estas células son muy pequeñas, se cree que pueden pasar a los fluidos cerebrales en defectos de la barrera hematoencefálica (BBB) o que son lo suficientemente pequeñas como para pasar a los fluidos del SNC (sistema nervioso central).
Tipo de estudio
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Montana
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Stevensville, Montana, Estados Unidos, 59870
- Regenevita LLC
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Hn
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Roatan, Hn, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Daño funcional documentado al sistema nervioso central o periférico que probablemente no mejore con el estándar actual de cuidado
- Al menos 6 meses después del inicio del proceso de la enfermedad.
- Si bajo la terapia médica actual (farmacológica o quirúrgica) para la afección, el paciente se considera estable con ese tratamiento y es poco probable que tenga una reversión significativa del daño de las funciones neurológicas asociadas como resultado de los tratamientos en curso.
- Según la estimación de los proveedores y los neurólogos, tienen el potencial de mejora con el tratamiento de AD-cSVF y tienen un riesgo mínimo de daño potencial por el procedimiento.
- Mayor de 18 años y capaz de dar su consentimiento informado
- Médicamente estable y aprobado por un médico de atención primaria, neurólogo o médico con licencia que se considera que se espera razonablemente que el paciente se someta a procedimientos sin un riesgo significativo conocido para la salud.
Criterio de exclusión:
- El paciente debe ser capaz de un examen y evaluación neurológicos adecuados para documentar la patología y la capacidad de cooperar con el examen.
- El paciente debe ser capaz y estar dispuesto a someterse a exámenes neurológicos de seguimiento con investigadores o sus propios neurólogos.
- El paciente debe ser capaz y competente para dar su consentimiento informado para la participación.
- Según la estimación de los investigadores, el paciente puede tener un riesgo mayor o significativo de daño a la salud general del paciente o a las funciones neurológicas para la recolección de AD-cSVF.
- Los pacientes que no sean médicamente estables o que puedan estar en riesgo significativo para su salud y que se sometan a cualquiera o todos los procedimientos no serán elegibles.
- Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas en el momento del tratamiento y deben abstenerse de quedar embarazadas durante los 3 meses posteriores al tratamiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Microcánula de recolección de tejido adiposo
Adquisición AD-tSVF mediante microcánula de jeringa cerrada
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Uso de microcánula de jeringa cerrada Recolección de células madre/estromales autólogas derivadas de tejido adiposo
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Experimental: Centricito 1000
Fracción vascular del estroma de tejido derivado de tejido adiposo autólogo (AD-tSVF) mediante aislamiento/concentración enzimáticos a través del sistema cerrado Centricyte 1000 para crear AD-cSVF
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Uso de la fracción vascular del estroma de tejido adiposo de digestión de sistema cerrado Centricyte 1000 para crear un AD-cSVF
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Experimental: Solución salina normal estéril
Resuspensión del sedimento AD-cSVF autólogo en solución salina normal por vía IV
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Suspensión salina normal estéril AD-cSVF en uso IV de 500 cc
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos [Marco de tiempo: Medidas de resultado evaluadas al inicio y revisadas a intervalos de 6 meses para un marco de tiempo promedio de 5 años]
Periodo de tiempo: Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Actividades de la vida diaria (AVD)
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Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Funcionamiento neurológico
Periodo de tiempo: Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Deficiencias de la función neurológica identificadas por el paciente como alteradas antes del tratamiento evaluado.
Ejemplos: la función neurológica puede incluir habla, equilibrio, acciones motoras/sensoriales, audición, marcha, fuerza, dolor, parestesias
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Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Cuestionario de Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 1 año
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Cambio desde el inicio en el cuestionario de estado de salud general de calidad de vida general (GQL) (SF-36)
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1 año
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Fatiga
Periodo de tiempo: Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Cambio desde la línea de base medido por escala de impacto de fatiga modificada (MFIS)
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Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Problemas cognitivos
Periodo de tiempo: Intervalos de 1 año hasta 5 años
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Problemas cognitivos medidos por el Cuestionario de Déficits Percibidos (PDQ)
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Intervalos de 1 año hasta 5 años
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Lesiones Cerebrales
Periodo de tiempo: Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Análisis del software PIXYL desde el inicio y a los 6 meses de resonancia magnética con/sin contraste Cerebro
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Intervalos de 6 meses hasta por 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert W Alexander, MD, GARM International
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (Estimar)
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Otros números de identificación del estudio
- RGV-GARM
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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