- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02939859
Zastosowanie komórkowej frakcji naczyniowej zrębu w stwardnieniu rozsianym, stanach autoimmunologicznych, zapalnych, neurologicznych (cSVF)
Użycie komórkowej frakcji naczyniowej zrębu (cSVF) dla wybranych stwardnienia rozsianego, stanów autoimmunologicznych, zapalnych i neurologicznych: interwencyjne badanie kliniczne zdarzeń niepożądanych i wyników klinicznych przy użyciu autologicznych komórek macierzystych zrębu.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Stwardnienie rozsiane (SM) to choroba demielinizacyjna, w której dochodzi do uszkodzenia osłon izolacyjnych komórek nerwowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. To uszkodzenie lub zmiany zwyrodnieniowe zakłócają zdolność części układu nerwowego do komunikowania się, powodując szereg objawów, które obejmują zmiany fizyczne i psychiczne.
Objawy są zmienne i często obejmują zmiany wizualne, nieprawidłowości czuciowe i koordynację ruchową. Stwardnienie rozsiane ma kilka postaci, które skutkują nowymi objawami w postaci izolowanych ataków (postacie nawracające) lub stopniowego nasilania się objawów (postacie postępujące).
Chociaż przyczyna nie jest jasna, sugerowano mechanizmy związane z utratą układu odpornościowego lub brakiem wytwarzania komórek wytwarzających mielinę. Niektórzy sugerują predyspozycje genetyczne lub czynnik środowiskowy, ale dokładna przyczyna we wszystkich przypadkach nie została wyjaśniona.
Opracowano leki, ale pozostają one umiarkowanie skuteczne i mają poważne skutki uboczne oraz są źle tolerowane. Alternatywne metody leczenia, w tym fizjoterapia i niektóre terapie macierzyste/podścieliskowe, stały się bardziej powszechne.
Trzy główne cechy SM to: 1). Formacje uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym (zwane płytkami); 2). Zapalenie; 3). Zniszczenie osłonek mielinowych neuronów. Uważa się, że ta demielinizacja stymuluje procesy zapalne w wyniku działania grupy limfocytów znanej z limfocytów T, która wydaje się rozpoznawać własną mielinę pacjenta jako obcą i przystępuje do jej atakowania (znanej jako „autoreaktywne limfocyty”).
Tradycyjnie zaostrzenia są często leczone dożylnymi steroidami w dużych dawkach, które mogą krótkoterminowo zmniejszać objawy, nie usuwając przyczyny. Obecne leki dostępne do leczenia są drogie i obarczone poważnymi skutkami ubocznymi, co sprawia, że ich stosowanie jest bardzo trudne i daje ograniczoną wartość pomiarową.
Wraz z pojawieniem się wygodnych metod zbierania i przetwarzania tkanki tłuszczowej w systemach zamkniętych, możliwości łatwego i bezpiecznego pozyskiwania znacznych ilości komórek macierzystych/zrębowych, trwają badania nad wykorzystaniem autologicznych komórek macierzystych/zrębowych. Badanie to ma na celu ocenę profilu bezpieczeństwa (działania niepożądane i poważne działania niepożądane) zamkniętej strzykawki, mikrokaniuli do pobierania podskórnych złogów tłuszczu. Ta autologiczna grupa komórek uzyskana poprzez izolację i koncentrację komórek z frakcji naczyniowej zrębu (SVF) poprzez trawienie enzymatyczne i rozmieszczona drogami wewnątrznaczyniowymi. Ponieważ komórki te są bardzo małe, uważa się, że są w stanie przedostać się do płynów mózgowych w przypadku defektów bariery krew-mózg (BBB) lub są wystarczająco małe, aby przedostać się do płynów OUN (ośrodkowego układu nerwowego).
Typ studiów
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Hn
-
Roatan, Hn, Honduras
- Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
-
-
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Stany Zjednoczone, 59870
- Regenevita LLC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowane uszkodzenie funkcjonalne ośrodkowego lub obwodowego układu nerwowego prawdopodobnie nie ulegnie poprawie przy obecnym standardzie opieki
- Co najmniej 6 miesięcy od początku procesu chorobowego
- Jeśli pacjent jest w trakcie aktualnej terapii medycznej (lekowej lub chirurgicznej) dla tego schorzenia, stan pacjenta jest stabilny i jest mało prawdopodobne, aby miał znaczące odwrócenie związanych z nim uszkodzeń funkcji neurologicznych w wyniku trwającego leczenia
- W ocenie świadczeniodawców i neurologów istnieje możliwość poprawy dzięki leczeniu AD-cSVF i istnieje minimalne ryzyko potencjalnej szkody wynikającej z zabiegu
- Ukończone 18 lat i zdolne do wyrażenia świadomej zgody
- Medycznie stabilny i potwierdzony przez lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, neurologa lub licencjonowanego lekarza, że można zasadnie oczekiwać, że pacjent zostanie poddany procedurom bez znanego znaczącego ryzyka dla zdrowia
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent musi być zdolny do odpowiedniego badania neurologicznego i oceny w celu udokumentowania patologii oraz musi być zdolny do współpracy z badaniem
- Pacjenci powinni być zdolni i chętni do poddania się kontrolnym badaniom neurologicznym przeprowadzanym przez badaczy lub własnych neurologów
- Pacjent musi być zdolny i kompetentny do wyrażenia świadomej zgody na udział
- W ocenie badaczy pacjent może być narażony na zwiększone lub znaczące ryzyko uszkodzenia ogólnego stanu zdrowia pacjenta lub funkcji neurologicznych w celu pobrania kolekcji AD-cSVF
- Pacjenci, którzy nie są stabilni medycznie lub którzy mogą być narażeni na znaczne ryzyko dla swojego zdrowia poddawani jakimkolwiek procedurom, nie będą kwalifikować się
- Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży w czasie leczenia i powinny powstrzymać się od zajścia w ciążę przez 3 miesiące po leczeniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tłuszcz pobrany z mikrokaniuli
Akwizycja AD-tSVF przez zamkniętą mikrokaniulę strzykawki
|
Użycie mikrokaniuli z zamkniętą strzykawką Pobranie autologicznych komórek macierzystych/zrębu pochodzących z tkanki tłuszczowej
|
|
Eksperymentalny: Centrocyt 1000
Autologiczna frakcja naczyniowa zrębu tkanki tłuszczowej (AD-tSVF) poprzez enzymatyczną izolację/zatężanie w systemie zamkniętym Centricyte 1000 w celu wytworzenia AD-cSVF
|
Wykorzystanie frakcji naczyniowej zrębu tkanki tłuszczowej Centricyte 1000 w układzie zamkniętym do wytworzenia AD-cSVF
|
|
Eksperymentalny: Sterylna normalna sól fizjologiczna
Ponowne zawieszenie peletki autologicznego AD-cSVF w normalnej soli fizjologicznej przez IV
|
Sterylna normalna zawiesina soli fizjologicznej AD-cSVF w 500 cm3 do użytku dożylnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi [Przedział czasowy: Miary wyników oceniane na początku badania i przeglądane w odstępach 6-miesięcznych dla średniego przedziału czasowego wynoszącego 5 lat]
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 5 lat
|
Czynności życia codziennego (ADL)
|
Co 6 miesięcy do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcjonowanie neurologiczne
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 5 lat
|
Oceniano deficyty funkcji neurologicznych stwierdzone przez pacjenta jako upośledzone przed rozpoczęciem leczenia.
Przykłady: funkcje neurologiczne mogą obejmować mowę, równowagę, czynności motoryczne/zmysłowe, słuch, chód, siłę, ból, parestezje
|
Co 6 miesięcy do 5 lat
|
|
Kwestionariusz Jakości Życia
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszu ogólnej jakości życia (GQL) stanu zdrowia (SF-36)
|
1 rok
|
|
Zmęczenie
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 5 lat
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej mierzona za pomocą zmodyfikowanej skali wpływu zmęczenia (MFIS)
|
Co 6 miesięcy do 5 lat
|
|
Problemy poznawcze
Ramy czasowe: Co 1 rok do 5 lat
|
Problemy poznawcze mierzone Kwestionariuszem Postrzeganych Deficytów (PDQ)
|
Co 1 rok do 5 lat
|
|
Uszkodzenia mózgu
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 5 lat
|
Analiza oprogramowania PIXYL od linii podstawowej i po 6 miesiącach MRI z/bez kontrastu Mózg
|
Co 6 miesięcy do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Robert W Alexander, MD, GARM International
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, Cutter GR, Sorensen PS, Thompson AJ, Wolinsky JS, Balcer LJ, Banwell B, Barkhof F, Bebo B Jr, Calabresi PA, Clanet M, Comi G, Fox RJ, Freedman MS, Goodman AD, Inglese M, Kappos L, Kieseier BC, Lincoln JA, Lubetzki C, Miller AE, Montalban X, O'Connor PW, Petkau J, Pozzilli C, Rudick RA, Sormani MP, Stuve O, Waubant E, Polman CH. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. doi: 10.1212/WNL.0000000000000560. Epub 2014 May 28.
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Nakahara J, Maeda M, Aiso S, Suzuki N. Current concepts in multiple sclerosis: autoimmunity versus oligodendrogliopathy. Clin Rev Allergy Immunol. 2012 Feb;42(1):26-34. doi: 10.1007/s12016-011-8287-6.
- Ascherio A, Munger KL. Environmental risk factors for multiple sclerosis. Part I: the role of infection. Ann Neurol. 2007 Apr;61(4):288-99. doi: 10.1002/ana.21117.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Weinshenker BG. Natural history of multiple sclerosis. Ann Neurol. 1994;36 Suppl:S6-11. doi: 10.1002/ana.410360704.
- Dyment DA, Ebers GC, Sadovnick AD. Genetics of multiple sclerosis. Lancet Neurol. 2004 Feb;3(2):104-10. doi: 10.1016/s1474-4422(03)00663-x.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Epidemiology and diagnosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Oct;72(10):M146-51. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup10.m146.
- He D, Xu Z, Dong S, Zhang H, Zhou H, Wang L, Zhang S. Teriflunomide for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD009882. doi: 10.1002/14651858.CD009882.pub2.
- Manouchehrinia A, Constantinescu CS. Cost-effectiveness of disease-modifying therapies in multiple sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2012 Oct;12(5):592-600. doi: 10.1007/s11910-012-0291-6.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Freedman MS. Long-term follow-up of clinical trials of multiple sclerosis therapies. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S26-34. doi: 10.1212/WNL.0b013e318205051d.
- Bates D. Treatment effects of immunomodulatory therapies at different stages of multiple sclerosis in short-term trials. Neurology. 2011 Jan 4;76(1 Suppl 1):S14-25. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182050388.
- Martinelli Boneschi F, Vacchi L, Rovaris M, Capra R, Comi G. Mitoxantrone for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2013 May 31;(5):CD002127. doi: 10.1002/14651858.CD002127.pub3.
- Balak DM, Hengstman GJ, Cakmak A, Thio HB. Cutaneous adverse events associated with disease-modifying treatment in multiple sclerosis: a systematic review. Mult Scler. 2012 Dec;18(12):1705-17. doi: 10.1177/1352458512438239. Epub 2012 Feb 27.
- Comi G. Treatment of multiple sclerosis: role of natalizumab. Neurol Sci. 2009 Oct;30 Suppl 2:S155-8. doi: 10.1007/s10072-009-0147-2.
- Farinotti M, Vacchi L, Simi S, Di Pietrantonj C, Brait L, Filippini G. Dietary interventions for multiple sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12:CD004192. doi: 10.1002/14651858.CD004192.pub3.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Miller AE. Multiple sclerosis: where will we be in 2020? Mt Sinai J Med. 2011 Mar-Apr;78(2):268-79. doi: 10.1002/msj.20242.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RGV-GARM
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .