청소년 및 청년, 15-25세 환자에서 횡문근육종의 임상생물학적 연구/특성화 (RMS-AJA-1701)
AYA에서 횡문근육종의 임상생물학적 연구/특성화(청소년 및 청년, 15-25세 환자)
Rhabdomyosarcoma(RMS)는 소아, 청소년 및 젊은 성인(AYA, 15-25세 인구)에서 가장 흔한 연조직 육종을 나타내며, 이 인구에서 전체 연조직 육종의 약 절반을 차지합니다. 반대로, RMS는 성인의 연조직 육종 중 매우 작은 비율(3%)을 나타내며, 이는 성인의 모든 고형 암의 1% 미만입니다.
지금까지 소아 인구에서 수행된 이전 연구에서는 종양 위치, 진단 시 종양 침윤성, 종양 크기, 조직학적 하위 집합 및 치료 계획과 같은 몇 가지 예후 인자를 지적했습니다. 진단 시 나이는 독립적인 예후 인자로 남아 있습니다.
RMS 관리는 본질적으로 유럽 소아 연조직 육종 연구 그룹(EpSSG)의 프레임워크 내에서 프로토콜 RMS 2005를 기반으로 하는 소아 인구에 대해 유럽에서 합의됩니다. AYA의 치료는 이질적이며 EpSSG 지침에 따라 소아과에서 이루어지거나 ESMO(유럽 종양학 협회)에 따라 "성인 단위"로 알려진 종양학과에서 이루어집니다. 횡문근 육종.
프랑스 국립 암 연구소(INCa)가 지원하는 AYA 인구의 암에 대한 관심 증가와 소아과 의사와 성인 종양 전문의 간의 네트워크 증가에도 불구하고 AYA의 RMS에 대한 합의는 아직 발표되지 않았습니다. 따라서 AYA의 RMS 관리는 치료 단위의 유형에 따라 고르지 않거나 불평등합니다.
여기에서 Oscar Lambret Center의 지원으로 AYA에서 횡문근 육종의 임상 생물학적 예후 인자를 평가하고 식별하는 것을 목표로 합니다. 궁극적으로 우리는 이 인구에 표준화된 치료를 제공하기를 희망합니다. 의료 파일에서 수집된 데이터는 수신자가 연구 후원자인 기밀 데이터베이스에서 익명으로 처리됩니다.
보조 연구는 모호한 경우에 대한 분자 생물학에서 분류하기 어려운 RMS 하위 유형(방추형 또는 다형성 하위 집합)의 분자 프로필을 특성화하는 것을 목표로 합니다.
본 연구는 다양한 임상적, 생물학적 요인을 평가하여 AYA에서 RMS의 예후에 영향을 줄 수 있는 매개변수를 과학적 관점에서 이해하는 것을 목표로 한다.
생물학적으로 AYA에서 RMS의 분자 프로파일링은 이 연령 그룹에서 이 종양의 특성화를 개선할 수 있습니다.
임상 수준에서 수집된 데이터의 완전성은 AYA의 RMS에 대한 더 나은 설명으로 이어질 것입니다. 인구 하위 집합에 따라 치료 조정을 제공하여 치료 관리를 조화시키기를 바랍니다.
마지막으로, 이러한 결과는 현재 건설 중인 유럽 프로토콜의 틀 내에서 AYA의 치료 관리를 조정하는 데 도움이 될 수 있으며 어린이와 성인 모두를 포함할 것입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
횡문근육종(RMS)은 소아, 청소년 및 젊은 성인(AYA, 15-25세) 인구에서 발생률이 4.5-6.9/1,000,000으로 추정되는 드문 종양입니다. RMS는 소아 및 청소년에서 가장 빈번한 연조직 육종을 의미하며, 이 인구에서 전체 연조직 육종의 약 절반을 차지합니다. 반대로, RMS는 성인의 연조직 육종의 매우 작은 비율(3%)을 나타내며 성인의 고형 암의 1% 미만입니다. 지금까지 소아 인구에서 수행된 이전 연구에서는 종양 위치, 진단 시 종양 침윤성, 종양 크기, 조직학적 하위 집합 및 치료 계획과 같은 몇 가지 예후 인자를 지적했습니다. 진단 시 나이는 독립적인 예후 인자로 남아 있습니다. AYA에서 더 흔한 MYOD1 유전자 발현 프로필도 예후를 손상시키는 것으로 보입니다.
RMS 관리는 본질적으로 유럽 소아 연조직 육종 연구 그룹(EpSSG)의 프레임워크 내에서 프로토콜 RMS 2005를 기반으로 하는 소아 인구에 대해 유럽에서 합의됩니다. AYA의 치료는 이질적이며 EpSSG 지침에 따라 소아과에서 이루어지거나 ESMO(유럽 종양학 협회)에 따라 "성인 단위"로 알려진 종양학과에서 이루어집니다. 횡문근 육종.
프랑스 국립 암 연구소(INCa)가 지원하는 AYA 인구의 암에 대한 관심 증가와 소아과 의사와 성인 종양 전문의 간의 네트워크 증가에도 불구하고 AYA의 RMS에 대한 합의는 아직 발표되지 않았습니다. 따라서 AYA의 RMS 관리는 치료 단위의 유형에 따라 고르지 않거나 불평등합니다.
주요 연구
- RMS가 있는 AYA 환자의 PFS(Progression Free Survival) 측면에서 소아에서 예후로 알려진 임상적 요인 및 생물학적 요인(비폐포 종양의 MYOD1 돌연변이, FOXO1)의 예후 가치를 평가합니다.
- AYA에서 RMS의 임상적, 조직학적 및 생물학적 특성을 설명합니다.
- 부서 유형(소아과, AYA 또는 성인)에 따라 치료 전략을 설명하려면 다음을 수행하십시오.
- 치료 전략의 PFS에 대한 영향을 평가하기 위해
- RMS로 AYA의 전체 생존(OS)을 추정하려면
- 1차 치료 중 완전관해를 달성한 환자의 재발 후 OS 곡선을 추정하기 위해
탐구 연구 다음과 같은 하위 유형을 가진 RMS의 분자 프로파일링: 방추형 세포(방추형 세포가 있는 배아 RMS 대 방추형 세포 또는 경화가 있는 성인 RMS) 또는 RNAseq에 의한 다형성(역형성이 있는 배아 RMS 대 성인 다형성 RMS) 및 모호한 경우에 대한 CGH .
방법론 서로 다른 데이터베이스의 임상 데이터는 표준화된 형식을 사용하여 병합됩니다.
슬라이드의 병리학적 검토와 경계선 사례 및 특이한 하위 유형의 분자 특성 분석이 계획되어 있습니다. MYOD1 돌연변이 및 분자 프로파일은 배아 RMS에 대해 조사될 것입니다.
환자 및 치료 특성은 연속 변수에 대한 중앙값, 범위, 평균 및 표준 편차와 범주형 변수에 대한 각 양식의 빈도 및 백분율로 설명됩니다.
PFS는 진단부터 모든 원인으로 인한 재발, 진행 또는 사망까지 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정됩니다. 진행되지 않고 살아있는 환자는 마지막 뉴스 날짜에 검열됩니다.
OS는 진단부터 모든 원인으로 인한 사망까지 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 추정됩니다.
재발 후 OS는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 첫 번째 재발 날짜부터 원인에 상관없이 사망할 때까지 추정됩니다. 살아있는 환자는 마지막 뉴스 날짜에 검열됩니다.
무진행생존(PFS)의 예후 인자는 비례 위험 가정을 확인한 후 Cox 모델을 사용하여 분석합니다. 다음 요소가 평가됩니다.
- 연령: 지속 또는 15-18세 대 18-25세
- 종양 크기: ≤ 5cm 대 > 5cm
- EPSSG 분류에 따른 원발성 종양 부위: 양호(궤도, 머리 및 비수막경부, 고환주위, 질, 자궁) 대 비우호적(두부 및 수막주위, 방광-전립선, 사지, 기타)
- 원발성 종양에 대한 IRS 병기
- 진단시 림프절 및 전이성 침범
- 조직학(폐포 대 배아 대 다형성 대 기타)
- PAX3-FOXO1 및 PAX7-FOXO1 융합 유전자 상태, MYOD1 돌연변이 PFS에 대한 치료 개입의 영향은 이전 단계에서 확인된 예후 인자에 대해 계층화되거나 조정된 Cox 모델을 사용하여 평가됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- BORDEAUX Bergonié
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Bordeaux, 프랑스
- Bordeaux CHU
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Brest, 프랑스, 29609
- Brest CHU
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Lille, 프랑스, 59020
- LILLE Centre Oscar Lambret/ CHRU de Lille
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Lyon, 프랑스, 69373
- LYON- Bérard
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Marseille, 프랑스, 13385
- MARSEILLE La Timone
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Montpellier Chu
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Montpellier, 프랑스, 34298
- MONTPELLIER ICM Val d'Aurelle
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Nancy, 프랑스, 54035
- Chu de Nancy
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Nantes, 프랑스, 44093
- Nantes CHU
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Nantes, 프랑스
- NANTES Institut de Cancérologie de l'Ouest
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Nice, 프랑스, 06003
- Nice CHU
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Nice, 프랑스, 06189
- NICE Centre Antoine Lacassagne
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Paris, 프랑스, 75005
- PARIS Curie
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Poitiers, 프랑스, 86000
- Poitiers Chu
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- Strasbourg Chru
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Toulouse, 프랑스, 31059
- TOULOUSE Institut Claudius Regaud
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Tours, 프랑스, 37044
- TOURS CHU-Bretonneau/Hôp G de Clocheville
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54519
- NANCY Institut de Cancérologie de Lorraine
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Villejuif, 프랑스
- Villejuif IGR
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
- 진단 당시 만 15세 이상 25세 이하의 환자
- EpSSG RMS 2005 시험에 등록된 환자 또는 RRePS/NerSarc/
설명
포함 기준:
- 진단 당시 만 15세 이상 25세 이하의 환자
- EpSSG RMS 2005 시험 또는 RRePS/NerSarc/Conticabase 데이터베이스에 등록된 환자
- 2006년부터 2014년까지
- 조직학적으로 입증된 횡문근육종
- 국소화 또는 전이성
- 조직학적 검토 및 분자 생물학 이용 가능
- 수술 이외의 이전 치료 없음
- 이전 암 없음
- 알려진 심각한 만성 질환의 부재
- 환자 및/또는 부모 정보 및 데이터 수집에 반대하지 않음
제외 기준:
- 만 25세 이상 또는 만 15세 미만
- 기타 조직학
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무진행 생존
기간: 진단 후 3년
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RMS가 있는 AYA 환자의 무진행 생존율을 아동의 예후로 알려진 임상적 요인 및 생물학적 요인(비폐포 종양의 MYOD1 돌연변이, FOXO1)에 따라 추정합니다.
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진단 후 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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AYA에서 RMS의 임상 매개변수
기간: 9개월
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서로 다른 데이터베이스의 임상 데이터는 AYA에서 RMS의 임상 매개변수를 설명하기 위해 표준화된 형식을 사용하여 병합됩니다.
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9개월
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AYA에서 RMS의 생물학적 매개변수
기간: 9개월
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생물학적 특성(FOXO1, MYOD1 - 적절한 경우 -, CGH-어레이 프로필)을 사용하여 AYA의 RMS에 대한 설명
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9개월
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치료 전략
기간: 9개월
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다양한 유형의 환자(소아, AYA 또는 성인)에 따른 치료 전략 설명:
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9개월
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전체 생존(OS)
기간: 진단 후 3년
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OS는 진단에서 사망 또는 환자와의 마지막 접촉까지의 시간으로 정의됩니다.
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진단 후 3년
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RMS-AJA-1701
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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