GVHD 예방을 위한 말초 혈액 줄기 세포 및 이식 후 Cyclophosphamide를 사용한 중증 재생불량성 빈혈, 저형성 MDS 및 PNH에 대한 Haplo-identical 이식

• 포함 기준 - 수신자:
• RBC 또는 혈소판 수혈 의존성 및/또는 호중구 감소증(절대 호중구 수가 1000개 세포/microL 이하 또는 과립구 수혈을 받는 환자의 경우 절대 호중구 수 과립구 수혈을 시작하기 전에 1000 cells/uL 이하).

또는

--MDS로 변형된 중증 재생불량성 빈혈의 병력. 다음 기준을 충족하는 것: a) INT-1 이상의 국제 예후 점수 체계(IPSS) 위험 범주, b) 스크리닝 형태학적 분석에서 <5% 골수모세포 및 <30% 골수 세포충실도.

또는

-- eculizumab/ravulizumab 치료에 반응하지 않거나 a) 생명을 위협하는 혈전증 및/또는 b) 수혈 의존성과 관련된 혈구 감소증 및/또는 c)와 관련된 eculizumab 치료에 접근할 수 없는 환자에서 발생하는 PNH 반복적이고 쇠약하게 만드는 용혈성 위기.

• 중증 재생불량성 빈혈, 저형성 MDS 또는 표준 면역억제 요법에 반응하지 않거나 불내성이 있는 관련 골수 부전 증후군이 있는 PNH가 있는 피험자.
• 적어도 하나의 HLA-일배체 동일성(즉, > 5/10 및 8/10 HLA 일치 이하) 관련 기증자(HLAA,

B, C, DR 및 DQ 유전자좌) 줄기세포 이식 기증 가능자(6-75세).

• 환자는 haplo-donor에 의해 표현된 불일치 HLA 대립유전자에 대해 검출 가능한 HLA 항체를 가지고 있지 않습니다.
• 4-55세 포함.
• 연구의 조사 특성을 이해하고 정보에 입각한 동의를 제공하는 능력. 절차는 부모 또는 법적 보호자로부터 정식 동의를 얻어 4-17세 피험자에게 설명됩니다.

제외 기준 - 수령인(다음 중 하나):

• HLA 동일 또는 9/10 HLA 일치(HLA A, B, C, DR 및 DQ 유전자좌)의 가용성 - 줄기 세포 기증자 역할을 합니다.
• 환자는 10/10 HLA 일치 비관련 줄기 세포 이식의 후보로 간주됩니다(기증자의 가용성 및 이러한 이식에 필요한 자원).
• 환자는 NHLBI 프로토콜 17-H-0091에 따라 체외 확장 제대혈 장치를 사용하여 이식할 수 있습니다.
• ECOG 수행 상태 2 이상.
• 주요 예상 질병 또는 이식 생존과 양립할 수 없는 장기 부전.
• 현재 임신 ​​중이거나 1년 동안 가임 가능성이 있는 경우 경구 피임약을 복용하거나 피임의 차단 ​​방법을 사용하거나 임신을 자제하기 위해 금욕을 실천하지 않으려는 경우.
• HIV 양성.
• Fanconi 빈혈의 진단(염색체 파손 연구에 의함).
• Hgb 또는 폐 용적에 대해 보정된 DLCO를 사용하여 일산화탄소(DLCO)의 확산 용량 <40%(10세 미만의 환자는 검사를 올바르게 수행하는 데 어려움이 있어 DLCO를 평가할 수 없는 경우 이 기준에서 제외될 수 있음) .
• 좌심실 박출률 <40%(ECHO 평가)
• 트랜스아미나제 > 정상 상한치의 5배.
• 직접 빌리루빈 >3 mg/dl.
• 크레아티닌 청소율 < 50 cc/min/BSAm2(체표면적으로 조정된 24시간 소변 수집 기준).
• 혈청 크레아티닌 > 2.5 mg/dl
• 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 활동성 감염의 존재.
• 5년 이내에 재발 또는 진행하기 쉬운 악성 질환의 병력.

포함 기준 - 기증자:

추가로 연구를 위해 헌혈할 의향이 있는 임상 평가에 따라 적합하고 자격이 있으며 기부할 의향이 있는 기증자. 기증자는 임상 기증에 대한 적격성 및 적합성을 결정하기 위해 기존 표준 NIH 정책 및 절차에 따라 평가됩니다. 이 연구에 대한 참여는 모든 기증자에게 제공되지만 기증자가 줄기 세포 기증을 해야 하는 것은 아니므로 모든 기증자가 이 연구에 등록하지 않을 수도 있습니다.

제외 기준 - 관련 기증자:

없음