가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자를 위한 Volanesorsen 조기 액세스 프로그램
2021년 9월 10일 업데이트: Akcea Therapeutics
Volanesorsen(ISIS 304801) 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자를 위한 조기 액세스 프로그램
이 프로그램의 목적은 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자 최대 100명에게 volanesorsen에 대한 접근성을 확대하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 프로그램은 치료 옵션이 제한적이거나 없는 적격 FCS 환자에게 volanesorsen에 대한 접근성을 확대하기 위한 것입니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 개별 환자
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- APPROACH 오픈 라벨 시험에 참여한 환자는 연구 프로토콜과 일치하는 기간(≥ 1년) 동안 volanesorsen에 대한 오픈 라벨 연장 시험을 완료해야 합니다. 1년 미만 동안 APPROACH 공개 라벨 시험에 참가한 환자는 EAP에 참여하려면 Akcea의 승인을 받아야 합니다. APPROACH 공개 라벨 시험에 참여하지 않은 환자는 EAP에 가입하려면 Akcea의 승인을 받아야 합니다.
- APPROACH 오픈 라벨 시험에 참여하지 않는 환자는 Volanesorsen EAP 프로토콜에 설명된 대로 참여 의사가 결정한 FCS 진단을 받아야 합니다. Akcea는 자격 여부를 결정하기 위해 각 신청서를 검토합니다.
- 남성 환자 및 가임 여성 환자는 파트너와 함께 적절한 피임법을 계속 사용하거나 성행위를 삼가야 합니다.
제외 기준:
- 의사의 의견에 따라 환자가 volanesorsen 치료에 부적합하다고 판단되는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화가 있는 환자.
- 베이스라인 혈소판 수치가 ≤ 140,000/mm3인 Volanesorsen 나이브 환자
- 혈소판 모니터링을 위한 필수 채혈을 준수하지 않는 환자
- Akcea의 의료 팀의 의견에 따르면 환자는 volanesorsen 치료 대상이 아닙니다.
- 임신을 계획 중이거나 임신하게 된 모든 환자.
- volanesorsen 요법과 관련된 심각한 부작용으로 인해 APPROACH 오픈 라벨 연구에서 제외된 모든 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 21일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 304801
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .