Programma di accesso anticipato Volanesorsen per pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

Criterio di inclusione:

• I pazienti che hanno partecipato allo studio APPROACH in aperto devono aver completato lo studio di estensione in aperto per volanesorsen per un periodo di tempo coerente con il protocollo dello studio (≥ 1 anno). I pazienti nello studio in aperto APPROACH da meno di un anno richiedono l'approvazione di Akcea per partecipare all'EAP. I pazienti che non hanno partecipato allo studio in aperto APPROACH richiedono l'approvazione di Akcea per l'ingresso in EAP.
• I pazienti che non partecipano allo studio in aperto APPROACH devono avere una diagnosi di FCS determinata dal medico partecipante, come indicato nel protocollo Volanesorsen EAP. Akcea esaminerà ogni domanda per determinarne l'idoneità.
• I pazienti di sesso maschile e femminile in età fertile devono continuare a utilizzare un metodo contraccettivo appropriato con i loro partner o astenersi dall'attività sessuale

Criteri di esclusione:

• Pazienti che presentano nuove condizioni o peggioramento di condizioni esistenti che, a parere del medico, renderebbero il paziente non idoneo al trattamento con volanesorsen.
• Pazienti naïve al Volanesorsen con valori piastrinici al basale ≤ 140.000/mm3
• Pazienti non disposti ad aderire ai prelievi di sangue obbligatori per il monitoraggio delle piastrine
• Pazienti che, secondo l'equipe medica di Akcea, non sono candidati idonei alla terapia con volanesorsen.
• Qualsiasi paziente che pianifica o rimane incinta.
• Qualsiasi paziente che è stato ritirato dallo studio in aperto APPROACH a causa di un evento avverso grave correlato alla terapia con volanesorsen.