Program včasného přístupu Volanesorsen pro pacienty s familiárním syndromem chylomikronemie (FCS)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti, kteří se zúčastnili otevřené studie APPROACH, musí dokončit otevřenou prodlouženou studii volanesorsenu po dobu v souladu s protokolem studie (≥ 1 rok). Pacienti v otevřené studii APPROACH po dobu kratší než jeden rok vyžadují k účasti v EAP souhlas od společnosti Akcea. Pacienti, kteří se neúčastnili otevřené studie APPROACH, vyžadují pro vstup do EAP souhlas od společnosti Akcea.
• Pacienti, kteří se neúčastní otevřené studie APPROACH, musí mít diagnózu FCS stanovenou zúčastněným lékařem, jak je uvedeno v protokolu Volanesorsen EAP. Akcea přezkoumá každou žádost, aby určila způsobilost.
• Pacienti mužského pohlaví a pacientky ve fertilním věku musí se svými partnery i nadále používat vhodnou antikoncepci nebo se zdržet sexuální aktivity

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří mají jakékoli nové stavy nebo zhoršení stávajících stavů, které by podle názoru lékaře činily pacienta nevhodným pro léčbu volanesorsenem.
• Volanesorsen naivní pacienti s výchozími hodnotami krevních destiček ≤ 140 000/mm3
• Pacienti, kteří nejsou ochotni dodržovat povinné odběry krve pro monitorování krevních destiček
• Pacienti, kteří podle názoru lékařského týmu Akcea nejsou způsobilými kandidáty na terapii volanesorsenem.
• Každá pacientka, která plánuje nebo otěhotní.
• Každý pacient, který byl vyřazen z otevřené studie APPROACH kvůli závažné nežádoucí příhodě související s léčbou volanesorsenem.