Programa de acceso temprano de Volanesorsen para pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

Criterios de inclusión:

• Los pacientes que participaron en el ensayo abierto APPROACH deben haber completado el ensayo de extensión abierto para volanesorsén durante un período de tiempo consistente con el protocolo del estudio (≥ 1 año). Los pacientes en el ensayo de etiqueta abierta APPROACH durante menos de un año requieren la aprobación de Akcea para participar en el EAP. Los pacientes que no participaron en el ensayo abierto APPROACH requieren la aprobación de Akcea para ingresar al EAP.
• Los pacientes que no participan en el ensayo abierto APPROACH deben tener un diagnóstico de FCS determinado por el médico participante, como se describe en el protocolo EAP de Volanesorsen. Akcea revisará cada solicitud para determinar la elegibilidad.
• Los pacientes masculinos y femeninos en edad fértil deben continuar usando métodos anticonceptivos apropiados con sus parejas o abstenerse de la actividad sexual.

Criterio de exclusión:

• Pacientes que tengan cualquier condición nueva o empeoramiento de condiciones existentes que, en opinión del Médico, harían que el paciente no fuera apto para el tratamiento con volanesorsén.
• Pacientes naïve con volanesorsén con valores basales de plaquetas ≤ 140.000/mm3
• Pacientes que no están dispuestos a cumplir con las extracciones de sangre obligatorias para el control de plaquetas
• Pacientes que a juicio del equipo médico de Akcea, no sean candidatos a terapia con volanesorsén.
• Cualquier paciente que planee o quede embarazada.
• Cualquier paciente que se haya retirado del estudio abierto APPROACH debido a un evento adverso grave relacionado con la terapia con volanesorsén.