家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）患者のためのVolanesorsenアーリーアクセスプログラム

包含基準:

• APPROACH Open Label 試験に参加した患者は、研究プロトコルと一致する期間 (1 年以上)、volanesorsen の非盲検延長試験を​​完了している必要があります。 APPROACH 非盲検試験に 1 年未満参加している患者は、EAP に参加するために Akcea からの承認が必要です。 APPROACH 非盲検試験に参加しなかった患者は、EAP に参加するために Akcea からの承認が必要です。
• APPROACH 非盲検試験に参加していない患者は、Volanesorsen EAP プロトコルに概説されているように、参加している医師によって決定された FCS の診断を受けている必要があります。 Akcea は各アプリケーションを審査して適格性を判断します。
• 妊娠の可能性のある男性患者および女性患者は、パートナーとの適切な避妊を継続するか、性行為を控える必要があります

除外基準:

• -ボラネソルセンによる治療に適さないと医師が判断した新しい状態または既存の状態の悪化を有する患者。
• ベースラインの血小板値が 140,000/mm3 以下の Volanesorsen 未治療患者
• -血小板モニタリングのための必須の採血を順守したくない患者
• Akcea の医療チームの意見では、volanesorsen 療法の適格な候補者ではありません。
• 妊娠を計画している、または妊娠する患者。
• -volanesorsen療法に関連する重大な有害事象により、APPROACH非盲検試験から取り下げられた患者。