Volanesorsen Early Access -ohjelma potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaiden, jotka osallistuivat APPROACH Open Label -tutkimukseen, on täytynyt suorittaa avoin jatkotutkimus volaansorsenille tutkimusprotokollan mukaisen ajan (≥ 1 vuosi). Potilaat, jotka osallistuvat APPROACH-avoin Label-tutkimukseen alle vuoden ajan, tarvitsevat Akcean hyväksynnän osallistuakseen EAP-ohjelmaan. Potilaat, jotka eivät osallistuneet avoimeen APPROACH-tutkimukseen, tarvitsevat Akcean hyväksynnän päästäkseen EAP:hen.
• Potilailla, jotka eivät osallistu avoimeen APPROACH-tutkimukseen, on oltava osallistuvan lääkärin määrittämä FCS-diagnoosi Volanesorsenin EAP-protokollan mukaisesti. Akcea tarkistaa jokaisen hakemuksen kelpoisuuden määrittämiseksi.
• Miespotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on edelleen käytettävä asianmukaista ehkäisyä kumppaniensa kanssa tai pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on uusia sairauksia tai olemassa olevien tilojen pahenemista, jotka lääkärin näkemyksen mukaan tekisivät potilaan sopimattomaksi volanesorsen-hoitoon.
• Aiemmin Volanesorsen-hoitoa saaneet potilaat, joiden verihiutaleiden lähtöarvot olivat ≤ 140 000/mm3
• Potilaat, jotka eivät halua noudattaa pakollisia verikokeita verihiutaleiden seurantaa varten
• Potilaat, jotka Akcean lääketieteellisen tiimin mukaan eivät ole kelvollisia volanesorsen-hoitoon.
• Jokainen potilas, joka suunnittelee raskautta tai tulee raskaaksi.
• Kaikki potilaat, jotka poistettiin avoimesta APPROACH-tutkimuksesta volanesorseenihoitoon liittyvän vakavan haittatapahtuman vuoksi.