Programme d'accès précoce Volanesorsen pour les patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Critère d'intégration:

• Les patients qui ont participé à l'essai en ouvert APPROACH doivent avoir terminé l'essai d'extension en ouvert pour volanesorsen pendant une durée conforme au protocole de l'étude (≥ 1 an). Les patients participant à l'essai en ouvert APPROACH depuis moins d'un an doivent obtenir l'approbation d'Akcea pour participer à l'EAP. Les patients qui n'ont pas participé à l'essai ouvert APPROACH doivent obtenir l'approbation d'Akcea pour entrer dans l'EAP.
• Les patients ne participant pas à l'essai en ouvert APPROACH doivent avoir un diagnostic de FCS tel que déterminé par le médecin participant, comme indiqué dans le protocole Volanesorsen EAP. Akcea examinera chaque demande pour déterminer son admissibilité.
• Les patients de sexe masculin et les patientes en âge de procréer doivent continuer à utiliser une contraception appropriée avec leurs partenaires ou s'abstenir de toute activité sexuelle

Critère d'exclusion:

• Les patients qui ont de nouvelles conditions ou une aggravation des conditions existantes qui, de l'avis du médecin, rendraient le patient inapte au traitement par volanesorsen.
• Patients naïfs de Volanesorsen avec des valeurs plaquettaires initiales ≤ 140 000/mm3
• Patients ne souhaitant pas adhérer aux prélèvements sanguins obligatoires pour la surveillance des plaquettes
• Les patients qui, de l'avis de l'équipe médicale d'Akcea, ne sont pas des candidats éligibles à la thérapie volanesorsen.
• Toute patiente qui envisage ou devient enceinte.
• Tout patient qui a été retiré de l'étude en ouvert APPROACH en raison d'un événement indésirable grave lié au traitement par volanesorsen.