家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的 Volanesorsen 早期访问计划

纳入标准：

• 参加 APPROACH 开放标签试验的患者必须完成与研究方案一致的时间长度（≥ 1 年）的 volanesorsen 开放标签扩展试验。 参加 APPROACH 开放标签试验不到一年的患者需要获得 Akcea 的批准才能参加 EAP。 未参加 APPROACH 开放标签试验的患者需要获得 Akcea 的批准才能进入 EAP。
• 未参与 APPROACH 开放标签试验的患者必须根据参与医师的诊断诊断为 FCS，如 Volanesorsen EAP 协议中所述。 Akcea 将审查每个申请以确定资格。
• 男性患者和有生育能力的女性患者必须继续与其伴侣一起采取适当的避孕措施，或避免性活动

排除标准：

• 患有任何新病症或现有病症恶化的患者，医生认为这些病症会使患者不适合使用 volanesorsen 进行治疗。
• 基线血小板值≤ 140,000/mm3 的 Volanesorsen 初治患者
• 不愿意坚持强制抽血进行血小板监测的患者
• Akcea 医疗团队认为不适合接受 volanesorsen 治疗的患者。
• 任何计划怀孕或怀孕的患者。
• 由于与 volanesorsen 治疗相关的严重不良事件而退出 APPROACH 开放标签研究的任何患者。