Program wczesnego dostępu Volanesorsen dla pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci, którzy uczestniczyli w otwartym badaniu APPROACH, musieli ukończyć otwarte rozszerzenie badania wolanesorsenu przez okres czasu zgodny z protokołem badania (≥ 1 rok). Pacjenci biorący udział w otwartej próbie APPROACH przez okres krótszy niż rok wymagają zgody firmy Akcea na udział w EAP. Pacjenci, którzy nie uczestniczyli w otwartym badaniu APPROACH, wymagają zgody Akcea na włączenie do EAP.
• Pacjenci nieuczestniczący w otwartym badaniu APPROACH muszą mieć zdiagnozowane FCS określone przez uczestniczącego lekarza, zgodnie z protokołem Volanesorsen EAP. Akcea dokona przeglądu każdego wniosku w celu określenia uprawnień.
• Pacjenci płci męskiej i pacjentki w wieku rozrodczym muszą nadal stosować odpowiednią antykoncepcję ze swoimi partnerami lub powstrzymać się od aktywności seksualnej

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, u których występują jakiekolwiek nowe schorzenia lub pogorszenie istniejących, które w opinii lekarza czynią pacjenta niekwalifikującym się do leczenia wolanesorsenem.
• Pacjenci nieleczeni wcześniej wolanesorsenem z wyjściową liczbą płytek krwi ≤ 140 000/mm3
• Pacjenci niechętni do przestrzegania obowiązkowych pobrań krwi w celu monitorowania płytek krwi
• Pacjenci, którzy w opinii zespołu medycznego Akcea nie kwalifikują się do terapii wolanesorsenem.
• Każda pacjentka, która planuje ciążę lub zajdzie w ciążę.
• Każdy pacjent, który został wycofany z otwartego badania APPROACH z powodu poważnego zdarzenia niepożądanego związanego z terapią wolanesorsenem.