Volanesorsen Early Access Program für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

Einschlusskriterien:

• Patienten, die an der offenen APPROACH-Studie teilgenommen haben, müssen die offene Verlängerungsstudie für Volanesorsen über einen dem Studienprotokoll entsprechenden Zeitraum (≥ 1 Jahr) abgeschlossen haben. Patienten in der Open-Label-Studie APPROACH für weniger als ein Jahr benötigen die Genehmigung von Akcea, um am EAP teilnehmen zu können. Patienten, die nicht an der offenen APPROACH-Studie teilgenommen haben, benötigen eine Genehmigung von Akcea für die Aufnahme in EAP.
• Patienten, die nicht an der offenen APPROACH-Studie teilnehmen, müssen eine vom teilnehmenden Arzt festgestellte FCS-Diagnose haben, wie im EAP-Protokoll von Volanesorsen beschrieben. Akcea wird jeden Antrag prüfen, um die Berechtigung festzustellen.
• Männliche Patienten und weibliche Patienten im gebärfähigen Alter müssen weiterhin mit ihren Partnern geeignete Verhütungsmittel anwenden oder auf sexuelle Aktivitäten verzichten

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit neuen Erkrankungen oder Verschlechterung bestehender Erkrankungen, die nach Ansicht des Arztes den Patienten für eine Behandlung mit Volanesorsen ungeeignet machen würden.
• Volanesorsen-naive Patienten mit Thrombozytenwerten zu Studienbeginn ≤ 140.000/mm3
• Patienten, die nicht bereit sind, sich an obligatorische Blutabnahmen zur Thrombozytenüberwachung zu halten
• Patienten, die nach Meinung des medizinischen Teams von Akcea keine geeigneten Kandidaten für eine Volanesorsen-Therapie sind.
• Jede Patientin, die eine Schwangerschaft plant oder schwanger wird.
• Jeder Patient, der aufgrund eines schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses im Zusammenhang mit der Volanesorsen-Therapie aus der offenen APPROACH-Studie ausgeschlossen wurde.