Volanesorsen Early Access Program for patienter med familiært Chylomicronemia Syndrome (FCS)

Inklusionskriterier:

• Patienter, der deltog i APPROACH Open Label-studiet, skal have gennemført det åbne forlængelsesforsøg for volanesorsen i et tidsrum i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen (≥ 1 år). Patienter i APPROACH open Label-forsøg i mindre end et år kræver godkendelse fra Akcea for at deltage i EAP. Patienter, der ikke deltog i det åbne APPROACH-forsøg, kræver godkendelse fra Akcea for at komme ind i EAP.
• Patienter, der ikke deltager i det åbne APPROACH-forsøg, skal have en diagnose af FCS som bestemt af den deltagende læge, som beskrevet i Volanesorsen EAP-protokollen. Akcea vil gennemgå hver ansøgning for at bestemme berettigelse.
• Mandlige patienter og kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal fortsætte med at bruge passende prævention sammen med deres partnere eller afholde sig fra seksuel aktivitet

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der har nye tilstande eller forværring af eksisterende tilstande, som efter Lægens vurdering vil gøre patienten uegnet til behandling med volanesorsen.
• Volanesorsen naive patienter med baseline trombocytværdier ≤ 140.000/mm3
• Patienter, der ikke er villige til at overholde obligatoriske blodprøver til blodpladeovervågning
• Patienter, som efter Akceas lægeteams opfattelse ikke er kvalificerede kandidater til volanesorsen-terapi.
• Enhver patient, der planlægger at eller bliver gravid.
• Enhver patient, der blev trukket tilbage fra APPROACH's åbne undersøgelse på grund af en alvorlig bivirkning relateret til volanesorsen-behandling.