Volanesorsen Programa de Acesso Antecipado para Pacientes com Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS)

Critério de inclusão:

• Os pacientes que participaram do estudo APPROACH Open Label devem ter concluído a extensão do estudo aberto para volanesorsen por um período de tempo consistente com o protocolo do estudo (≥ 1 ano). Os pacientes do estudo APPROACH open Label por menos de um ano precisam da aprovação da Akcea para participar do EAP. Os pacientes que não participaram do estudo aberto APPROACH requerem aprovação da Akcea para entrar no EAP.
• Os pacientes que não participam do estudo aberto APPROACH devem ter um diagnóstico de FCS conforme determinado pelo médico participante, conforme descrito no protocolo Volanesorsen EAP. A Akcea revisará cada inscrição para determinar a elegibilidade.
• Pacientes do sexo masculino e pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem continuar a usar métodos contraceptivos adequados com seus parceiros ou abster-se de atividade sexual

Critério de exclusão:

• Pacientes com novas condições ou agravamento de condições existentes que, na opinião do médico, tornariam o paciente inadequado para o tratamento com volanesorsen.
• Pacientes virgens de Volanesorsen com valores basais de plaquetas ≤ 140.000/mm3
• Pacientes que não desejam aderir às coletas de sangue obrigatórias para monitoramento de plaquetas
• Pacientes que, na opinião da equipe médica da Akcea, não são candidatos elegíveis para a terapia com volanesorsen.
• Qualquer paciente que planeje ou engravide.
• Qualquer paciente que foi retirado do estudo aberto APPROACH devido a um evento adverso grave relacionado à terapia com volanesorsen.