대체 치료 옵션이 없는 낫적혈구병 환자를 위한 Voxelotor 이용 확대
2023년 7월 14일 업데이트: Pfizer
대체 치료 옵션이 없는 낫적혈구병 환자를 위한 공개 라벨 확장 액세스 프로토콜
이 오픈 라벨, 다기관 확장 액세스 프로그램(EAP)의 목적은 시판 승인 전에 voxelotor에 대한 조기 액세스를 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 프로그램의 목적은 대체 치료 옵션을 소진하고 voxelotor의 적극적 모집 임상 시험에 부적격한 겸상 적혈구 질환 환자에게 voxelotor에 대한 조기 액세스를 제공하는 것입니다.
이 EAP는 voxelotor가 상용화되거나 스폰서가 voxelotor EAP를 중단할 때까지 계속될 수 있습니다. 중단은 개별 참여자나 의사 또는 Sponsor Medical Monitor가 치료를 중단하기로 결정하는 경우 더 일찍 발생할 수 있습니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 개별 환자
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35211
- Alabama Oncology
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Mobile, Alabama, 미국, 36693
- University of South Alabama
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- University Medical Center New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The John Hopkins Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New York
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Jamaica, New York, 미국, 11432
- Queens Hospital Center
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Department of Pediatrics
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- VCU Health
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 스크리닝 동안 실험실 테스트에 의해 확인된 모든 유전자형의 겸상적혈구병의 문서화된 진단
- voxelotor의 임상 연구를 적극적으로 모집하는 데 부적격하거나 참여할 수 없음
- 스크리닝 중 헤모글로빈(Hb) ≤ 10.5g/dL
- 치료 조사자의 판단에 따른 대체 치료 옵션 없음
- 여성 및 가임 가능성이 있는 참가자는 연구 시작부터 voxelotor 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하고, 남성인 경우 연구 시작부터 30일까지 장벽 피임 방법을 사용하는 데 동의하는 참가자 voxelotor의 마지막 복용 후
- 환자는 문서화된 정보에 입각한 동의서(각 참가자가 정보에 입각한 동의서[ICF]를 검토하고 서명해야 함) 또는 18세 미만의 참가자의 경우 서명된 부모/법적 보호자 동의서 및 참가자 동의서를 제공했습니다.
제외 기준
- 수유중이거나 임신중인 여성
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >4 × ULN을 특징으로 하는 간 기능 장애
치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있는 환자:
- 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염 환자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 합니다.
- 알려진 활동성 A, B 또는 C형 간염이 있거나 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려진 환자
- 신장 투석
- 치료 조사자의 의견에 따라 3개월을 초과하여 생존할 가능성이 없는 SCD의 비-SCD 병태 또는 합병증
- 위 또는 소장과 관련된 대수술과 같이 약물 흡수에 영향을 미치는 모든 상태(사전 담낭 절제술은 허용됨)
- 30일 또는 피험자 동의일로부터 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 연구용 에이전트(또는 의료기기)의 다른 임상시험에 참여했거나 현재 연구용 에이전트(또는 의료기기)의 다른 임상시험에 참여하고 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 안전한 참여를 배제하거나 준수를 방해하거나 정보에 입각한 동의를 배제할 수 있는 의학적, 심리적 또는 행동 상태
Sponsor Medical Monitor는 모든 환자에 대한 유일한 최종 등록 결정을 내립니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 7일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GBT440-037
- C5341044 (기타 식별자: Alias Study Number)
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