Fragile X(CONNECT-FX)가 있는 소아 및 청소년의 칸나비디올 임상 연구 (CONNECT-FX)
2022년 6월 15일 업데이트: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.
취약 X 증후군이 있는 아동 및 청소년에게 경피 젤로 투여된 ZYN002의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 다중 센터, 효능 및 안전성 연구
이 시험은 취약 X 증후군(FXS)의 행동 증상 치료를 위해 하루에 두 번 피부에 바를 수 있는 투명한 칸나비디올 젤인 ZYN002의 효능과 안전성을 평가합니다.
그런 다음 적격 참가자는 최대 14주의 치료 기간에 참여하게 되며 모든 참가자는 위약 또는 활성 연구 약물을 받게 됩니다.
3세에서 18세 미만의 환자가 참여할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구로, FXS를 앓고 있는 어린이와 청소년을 치료하기 위해 경피 젤로 제형화된 약학적으로 제조된 칸나비디올인 ZYN002의 효능과 안전성을 평가합니다. 3세에서 18세 미만의 약 204명의 남녀 환자가 선별 과정을 거칩니다. 적격 참가자는 시험 약물 또는 위약에 1:1로 무작위 배정되며 14주 치료 기간을 거치게 됩니다. 무작위 배정은 성별, 체중 범주 및 지역별로 계층화됩니다. 모든 참가자는 시험 기간 동안 위약을 받을 수 있습니다. 항경련제를 복용 중인 참가자는 연구 약물 치료를 줄이기 위해 추가로 1~2주의 눈가림 치료를 받을 수 있습니다. 할당은 컴퓨터 생성 시스템에 의해 수행되며 시험 의사, 참가자 또는 간병인은 어떤 치료가 제공되는지 알 수 없습니다. 치료 용량은 참가자의 체중에 따라 달라집니다. 참가자의 체중이 35kg 이하인 경우 하루에 두 번 젤 2포(약 12시간마다 1포)를 받고, 35kg을 초과하면 하루에 젤 4포를 받습니다( 약 12시간마다 2포). 부모/간병인은 젤의 적절한 적용에 대해 지시를 받을 것입니다. 젤은 상완/어깨의 깨끗하고 건조하며 손상되지 않은 피부에 바릅니다.
ZYN002의 안전성 분석을 위해 혈액 샘플을 채취합니다. 독립적인 분석 실험실은 또한 CGG 반복 및 메틸화 상태 분석을 수행합니다. 또한 부모/보호자는 일부 설문지를 작성해야 합니다. 임상시험 의사가 현장에서 작성하게 될 다른 설문지와 척도가 있을 것입니다.
최종 투약 후 환자는 연구에서 퇴원하기 전에 전화로 4주 동안 매주 추적됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
212
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Wellington, 뉴질랜드, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Fragile X Center of Atlantic Health System
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27510
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
- Central States Research
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenwood Genetic Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98198
- University of Washington Center for Human Development and Disability
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Children's Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, 호주, 3161
- Genetics Clinics Australia
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 검진 당시 만 3세 이상 18세 미만의 남녀 아동 및 청소년.
- FMR1 완전 돌연변이의 분자 문서화를 통한 FXS 진단.
- 신체 검사, 12-유도 심전도 및 임상 검사 결과에 따라 건강하다고 판단됩니다.
- 환자는 FXS로 인해 중등도 내지 중증 영향을 받는 것으로 조사관에 의해 평가되어야 합니다.
- 향정신성 약물(들)을 복용하는 환자는 스크리닝 전 적어도 4주 동안 이러한 약물을 2개 이하의 안정적인 요법에 두어야 하며 연구 내내 해당 요법을 유지해야 합니다.
- 환자가 비약물적, 행동적 및/또는 식이 중재를 받는 경우, 환자는 안정적이어야 하며 스크리닝 전 3개월 동안 안정적이어야 합니다.
- 환자와 부모/간병인은 연구의 성격과 위험에 대해 충분히 알려야 하며 스크리닝 전에 사전 서면 동의를 받아야 합니다.
- 연구자의 의견으로는 환자와 부모/간병인은 신뢰할 수 있고 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성.
- ALT(Alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 또는 정상 상한치의 2배 이상인 총 빌리루빈 수치 또는 정상 상한치의 3배 이상인 알칼리 포스파타제 수치.
- CYP3A4의 강력한 억제제/유도제 또는 CYP3A4의 민감한 기질의 사용.
- 스크리닝 전 또는 연구 전반에 걸쳐 30일 동안 미노사이클린의 사용.
- 스크리닝 시 또는 연구 전반에 걸쳐 임의의 벤조디아제핀 사용.
- 스크리닝 방문 3개월 이내 또는 연구 기간 동안 THC 또는 CBD 함유 제품 사용.
- 연구 과정 동안 약리학적 또는 비약물적 개입의 변화.
- 습진, 건선, 흑색종, 여드름, 접촉성 피부염, 흉터, 결점, 병변, 문신 또는 시험 약물의 치료 적용, 적용 부위 평가 또는 흡수에 영향을 미칠 수 있는 변색을 포함한 모든 피부 질환 또는 상태.
- 환자는 다음 ASM을 사용하고 있습니다: clobazam, phenobarbital, ethosuximide, felbamate 또는 vigabatrin.
- 환자는 연구 결과 평가를 방해할 수 있는 진행성, 중증 또는 불안정한 질병을 가지고 있습니다.
- 환자는 급성 또는 진행성 신경계 질환, 정신병, 정신분열증 또는 기타 정신 장애 또는 심각한 정신 이상(FXS 제외)이 있어 약물 요법의 변경이 필요하거나 연구 목표 또는 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력을 방해할 수 있습니다.
- 환자가 심혈관 질환, 진행성 동맥경화증, 구조적 심장 이상, 심근병증, 심각한 심장 박동 이상, 관상 동맥 질환, 심장 전도 문제, 실신 및 전실신을 포함한 운동 관련 심장 사건, Torsades de pointes의 위험 요인(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력) 또는 기타 심각한 심장 문제.
- 지난 1년 동안 약물 남용에 대한 치료 이력 또는 증거 남용.
- 환자는 스크리닝 중 또는 연구 중 언제든지 C-SSRS(어린이)의 질문 4 또는 5에 "예"라고 응답합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ZYN002 - 칸나비디올 경피 젤
경피 젤로 공급되는 ZYN002. 체중이 35kg 이하인 환자는 125mg cannabidiol Q12H 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 체중이 35kg을 초과하는 환자는 무작위로 250mg cannabidiol Q12H 또는 위약을 투여받게 됩니다. |
제약 제조.
투명한 겔 형태의 칸나비디올(경피 전달)
|
|
위약 비교기: 위약 경피 젤
일치하는 ZYN002 플라시보가 경피 젤로 제공됩니다.
|
투명한 젤로 제형화된 위약(경피 전달)
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티 취약 X 요인 구조(ABC-C FXS) 사회적 회피 하위 척도 - 전체 분석 세트
기간: 기준선에서 치료 종료까지의 변경(12주차)
|
비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/보호자가 보고한 행동 결과 측정입니다.
하위 척도의 점수 범위는 0에서 12까지이며 값이 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
|
기준선에서 치료 종료까지의 변경(12주차)
|
|
비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티 취약 X 요인 구조(ABC-C FXS) 사회적 회피 하위 척도 - 임시 분석
기간: 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/보호자가 보고한 행동 결과 측정입니다.
하위 척도의 점수 범위는 0에서 12까지이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 의미합니다.
|
기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티 취약 X 요인 구조(ABC-C FXS) 과민성 하위 척도 - 전체 분석 세트
기간: 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/보호자가 보고한 행동 결과 측정입니다.
하위 척도의 점수 범위는 0에서 54 사이이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않습니다.
|
기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
|
비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티, 취약한 X 요인 구조(ABC-C FXS) 사회적으로 무반응/기면 하위 척도 - 전체 분석 세트
기간: 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/보호자가 보고한 행동 결과 측정입니다.
하위 척도의 점수 범위는 0에서 39까지이며 평균이 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
|
기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
|
개선된 참가자 수 - 임상적 글로벌 인상 - 개선(CGI-I) - 전체 분석 세트
기간: 치료 종료 시 CGI-I의 변화(12주차)
|
임상적 전반적 인상- 개선 전반적 개선 항목은 기준선과 비교하여 특정 시간에 행동 증상 변화를 측정하도록 설계된 7점 리커트 척도입니다.
CGI-I는 발달 장애에 대한 위약 대조 약물 요법 시험에서 치료에 따른 잠재적 변화의 표준 글로벌 척도입니다.
점수 범위는 1(매우 많이 향상됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지입니다.
개선(최소한, 많이, 매우 많이 개선됨)이 있는 환자의 비율을 평가했습니다.
|
치료 종료 시 CGI-I의 변화(12주차)
|
|
비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티 취약 X 요인 구조(ABC-C FXS) 과민성 하위 척도 - 임시 분석
기간: ABC-C 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/보호자가 보고한 행동 결과 측정입니다.
하위 척도의 점수 범위는 0에서 54 사이이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않습니다.
|
ABC-C 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
|
비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티 취약 X 요인 구조(ABC-C FXS) 사회적으로 반응이 없거나 무기력한 하위 척도 - 임시 분석
기간: ABC-C 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
비정상적인 행동 체크리스트-커뮤니티는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/보호자가 보고한 행동 결과 측정입니다.
하위 척도의 점수 범위는 0에서 39까지이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 의미합니다.
|
ABC-C 기준선에서 치료 종료까지의 변화(12주차)
|
|
개선된 참가자 수 - 임상적 글로벌 인상 - 개선(CGI-I) - 임시 분석
기간: 치료 종료 시 CGI-I의 변화(12주차)
|
임상적 전반적 인상- 개선 전반적 개선 항목은 기준선과 비교하여 특정 시간에 행동 증상 변화를 측정하도록 설계된 7점 리커트 척도입니다.
CGI-I는 발달 장애에 대한 위약 대조 약물 요법 시험에서 치료에 따른 잠재적 변화의 표준 글로벌 척도입니다.
점수 범위는 1(매우 많이 향상됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지입니다.
개선(최소한, 많이, 매우 많이 개선됨)이 있는 환자의 비율을 평가했습니다.
|
치료 종료 시 CGI-I의 변화(12주차)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 12일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 14일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 2일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 15일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .