Kliininen tutkimus cannabidiolista lapsilla ja nuorilla, joilla on Fragile X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)
keskiviikko 15. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskus-, teho- ja turvallisuustutkimus ZYN002:sta, joka annetaan transdermaalisena geelinä lapsille ja nuorille, joilla on Fragile X -oireyhtymä
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ZYN002:n, kirkkaan kannabidioligeelin, tehoa ja turvallisuutta, jota voidaan levittää iholle (kutsutaan transdermaaliseksi geeliksi) kahdesti päivässä hauraan X-oireyhtymän (FXS) käyttäytymisoireiden hoitoon.
Tukikelpoiset osallistujat osallistuvat sitten enintään 14 viikon hoitojaksoon, jossa kaikki osallistujat saavat lumelääkettä tai aktiivista tutkimuslääkettä.
Potilaat, joiden ikä on 3 - < 18 vuotta, voivat osallistua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ZYN002:n, farmaseuttisesti valmistetun kannabidiolin, joka on formuloitu transdermaaliseksi geeliksi, tehoa ja turvallisuutta lasten ja nuorten hoidossa, joilla on FXS. Noin 204 mies- ja naispotilaalle, iältään 3–< 18 vuotta, tehdään seulontaprosessi. Osallistumiskelpoiset osallistujat satunnaistetaan 1:1 joko koelääkkeeseen tai lumelääkkeeseen ja he käyvät läpi 14 viikon hoitojakson. Satunnaistaminen ositetaan sukupuolen, painoluokan ja maantieteellisen alueen mukaan. Kaikki osallistujat voivat saada lumelääkettä kokeen aikana. Osallistujat, jotka käyttävät kouristuslääkkeitä, voivat käydä vielä 1-2 viikon sokkohoitoa tutkimuslääkehoidon vähentämiseksi. Tehtävä suoritetaan tietokoneella luodulla järjestelmällä, eikä koelääkäri tai osallistuja tai heidän omaishoitajansa tiedä, mitä hoitoa heille annetaan. Hoidon annos riippuu osallistujien painosta. Jos osallistujat painavat alle tai yhtä suuria kuin 35 kg, he saavat 2 pussia geeliä kahdesti päivässä (1 pussi noin 12 tunnin välein) ja jos he painavat yli 35 kg, he saavat 4 pussia geeliä päivässä ( 2 pussia noin 12 tunnin välein). Vanhemmat/hoitajat saavat ohjeet geelin oikeasta käytöstä. Geeliä levitetään puhtaalle, kuivalle, ehjälle käsivarsien/hartioiden iholle.
Verinäytteet otetaan ZYN002:n turvallisuusanalyysiä varten. Riippumaton analyyttinen laboratorio suorittaa myös CGG-toisto- ja metylaatiotilan analyyseja. Lisäksi vanhempia/hoitajia pyydetään täyttämään joitain kyselyitä. Mukana on muita kyselylomakkeita ja asteikkoja, jotka koelääkäri täyttää paikan päällä.
Viimeisen annoksen jälkeen potilaita seurataan viikoittain 4 viikon ajan puhelimitse ennen tutkimuksesta kotiuttamista.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
212
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Children's Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3161
- Genetics Clinics Australia
-
-
-
-
-
Wellington, Uusi Seelanti, 6021
- Wellington Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Fragile X Center of Atlantic Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27510
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
- Central States Research
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Greenwood Genetic Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98198
- University of Washington Center for Human Development and Disability
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset lapset ja nuoret, jotka ovat 3–18-vuotiaita seulonnan aikana.
- FXS-diagnoosi FMR1-täyden mutaation molekyylidokumentaation avulla.
- Fyysisen tutkimuksen, 12-kytkentäisen EKG:n ja kliinisen laboratoriotestin tulosten perusteella arvioitiin olevan hyvä.
- Tutkijan on arvioitava, että potilaalla on kohtalainen tai vakava FXS-infektio.
- Potilaiden, jotka käyttävät psykotrooppisia lääkkeitä, tulisi olla vakaalla, enintään kahdella tällaisella lääkkeellä vähintään neljän viikon ajan ennen seulontaa, ja heidän tulee noudattaa tätä hoito-ohjelmaa koko tutkimuksen ajan.
- Jos potilaat saavat ei-lääketieteellisiä, käyttäytymiseen ja/tai ruokavalioon liittyviä toimenpiteitä, heidän on oltava vakaat ja he ovat tehneet niin kolmen kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Potilaille ja vanhemmille/hoitajille on tiedotettava riittävästi tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ja heille on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen seulontaa.
- Tutkijan mielestä potilaat ja vanhemmat/hoitajat ovat luotettavia ja halukkaita ja kykeneviä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelytapoja.
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai kokonaisbilirubiinitaso on suurempi tai yhtä suuri kuin 2 kertaa normaalin yläraja tai alkalisen fosfataasin taso, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3 kertaa normaalin yläraja.
- Vahvan CYP3A4:n estäjän/indusoijan tai CYP3A4:n herkän substraatin käyttö.
- Minosykliinin käyttö 30 päivää ennen seulontaa tai koko tutkimuksen ajan.
- Minkä tahansa bentsodiatsepiinin käyttö seulonnassa tai koko tutkimuksen ajan.
- THC:tä tai CBD:tä sisältävän tuotteen käyttö kolmen kuukauden sisällä seulontakäynnistä tai tutkimuksen aikana.
- Muutos farmakologisessa tai ei-farmakologisessa toimenpiteessä tutkimuksen aikana.
- Mikä tahansa ihosairaus tai -sairaus, mukaan lukien ekseema, psoriaasi, melanooma, akne, kosketusihottuma, arpeutuminen, epätäydellisyydet, leesiot, tatuoinnit tai värimuutokset, jotka voivat vaikuttaa hoitoon, levityskohdan arviointiin tai koelääkkeen imeytymiseen.
- Potilas käyttää seuraavia ASM:itä: klobatsaami, fenobarbitaali, etosuksimidi, felbamaatti tai vigabatriini.
- Potilaalla on pitkälle edennyt, vaikea tai epävakaa sairaus, joka voi häiritä tutkimustulosten arviointia.
- Potilaalla on akuutti tai etenevä neurologinen sairaus, psykoosi, skitsofrenia tai mikä tahansa muu psykiatrinen häiriö tai vakavia mielenterveyshäiriöitä (muita kuin FXS), jotka todennäköisesti edellyttävät muutoksia lääkehoitoon tai häiritsevät tutkimuksen tavoitteita tai kykyä noudattaa protokollan vaatimuksia.
- Potilaalla on epäilty tai vahvistettu sydän- ja verisuonisairaus, pitkälle edennyt arterioskleroosi, sydämen rakenteellinen poikkeavuus, kardiomyopatia, vakavia sydämen rytmihäiriöitä, sepelvaltimotauti, sydämen johtumisongelmia, harjoitukseen liittyviä sydäntapahtumia, mukaan lukien pyörtyminen ja esipyörtyminen, torsades de pointesin riskitekijät (ks. sydämen vajaatoiminta, hypokalemia, pitkä QT-oireyhtymä suvussa) tai muita vakavia sydänongelmia.
- Huumeiden väärinkäytön hoitohistoria tai todisteet huumeiden väärinkäytöstä viimeisen vuoden aikana.
- Potilas vastaa "kyllä" kysymykseen 4 tai 5 C-SSRS:ssä (lapset) seulonnan aikana tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ZYN002 - Cannabidiol transdermaalinen geeli
ZYN002 toimitetaan transdermaalisena geelinä. Alle 35 kg painavat potilaat satunnaistetaan saamaan joko 125 mg kannabidioli Q12H:ta tai lumelääkettä. Yli 35 kg painavat potilaat satunnaistetaan saamaan 250 mg kannabidioli Q12H:ta tai lumelääkettä. |
Farmaseuttisesti valmistettu.
Kannabidioli on muotoiltu kirkkaaksi geeliksi (transdermaalinen annostelu)
|
|
Placebo Comparator: Placebo transdermaalinen geeli
Yhteensopiva ZYN002-plasebo toimitetaan transdermaalisena geelinä.
|
Plasebo muotoiltu kirkkaaksi geeliksi (transdermaalinen annostelu)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista - Yhteisön herkkä X-tekijärakenne (ABC-C FXS) sosiaalisen välttämisen alaskaala - täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Aberrant Behavior Checklist-Community on tavallinen vanhemman/hoitajan raportoima käyttäytymistulosmitta käytettäväksi kehitysvammaisten kliinisissä tutkimuksissa.
Ala-asteikon pistemäärä on 0–12, ja korkeampi arvo tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista - Yhteisön herkkä X-tekijärakenne (ABC-C FXS) sosiaalisen välttämisen alaaste - Ad Hoc -analyysi
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Aberrant Behavior Checklist-Community on tavallinen vanhemman/hoitajan raportoima käyttäytymistulosmitta käytettäväksi kehitysvammaisten kliinisissä tutkimuksissa.
Ala-asteikon pistemäärä on 0–12, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista - Yhteisön herkkä X-tekijärakenne (ABC-C FXS) Ärtyvyysalaskaala - Täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Aberrant Behavior Checklist-Community on tavallinen vanhemman/hoitajan raportoima käyttäytymistulosmitta käytettäväksi kehitysvammaisten kliinisissä tutkimuksissa.
Ala-asteikon pistemäärän vaihteluväli on 0–54, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-yhteisö, hauras X-tekijärakenne (ABC-C FXS) sosiaalisesti reagoimaton/letarginen alaskaala – täydellinen analyysisarja
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Aberrant Behavior Checklist-Community on tavallinen vanhemman/hoitajan raportoima käyttäytymistulosmitta käytettäväksi kehitysvammaisten kliinisissä tutkimuksissa.
Ala-asteikon pistemäärän vaihteluväli on 0–39, ja korkeampi keskiarvo tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (viikko 12)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on parannuksia – Kliiniset maailmanlaajuiset näyttökerrat – paraneminen (CGI-I) – Täysi analyysisarja
Aikaikkuna: CGI-I:n muutos hoidon lopussa (viikko 12)
|
Clinical Global Impressions- Improvement Global Improvement -kohde on 7-pisteinen Likert-asteikko, joka on suunniteltu mittaamaan käyttäytymisen oireenmukaista muutosta tiettynä ajankohtana verrattuna lähtötilanteeseen.
CGI-I on standardi maailmanlaajuinen mitta hoidon mahdollisista muutoksista lumelääkekontrolloiduissa kehitysvammaisten lääkehoitokokeissa.
Pisteiden vaihteluväli 1-erittäin parantunut arvoon 7-erittäin paljon huonompi.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli parannusta (minimillisesti, paljon, erittäin paljon), arvioitiin.
|
CGI-I:n muutos hoidon lopussa (viikko 12)
|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista - Yhteisön herkkä X-tekijärakenne (ABC-C FXS) ärtyneisyysalaaste - Ad Hoc -analyysi
Aikaikkuna: Muutos ABC-C:n lähtötasosta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Aberrant Behavior Checklist-Community on tavallinen vanhemman/hoitajan raportoima käyttäytymistulosmitta käytettäväksi kehitysvammaisten kliinisissä tutkimuksissa.
Ala-asteikon pistemäärän vaihteluväli on 0–54, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Muutos ABC-C:n lähtötasosta hoidon loppuun (viikko 12)
|
|
Poikkeavan käytöksen tarkistuslista - Yhteisön herkkä X-tekijärakenne (ABC-C FXS) Sosiaalisesti reagoimaton / letarginen alaskaala - Ad Hoc -analyysi
Aikaikkuna: Muutos ABC-C:n lähtötasosta hoidon loppuun (viikko 12)
|
Aberrant Behavior Checklist-Community on tavallinen vanhemman/hoitajan raportoima käyttäytymistulosmitta käytettäväksi kehitysvammaisten kliinisissä tutkimuksissa.
Ala-asteikon pistemäärä on 0–39, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Muutos ABC-C:n lähtötasosta hoidon loppuun (viikko 12)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on parannus - Kliiniset maailmanlaajuiset näyttökerrat - parantuminen (CGI-I) - Ad Hoc -analyysi
Aikaikkuna: CGI-I:n muutos hoidon lopussa (viikko 12)
|
Clinical Global Impressions- Improvement Global Improvement -kohde on 7-pisteinen Likert-asteikko, joka on suunniteltu mittaamaan käyttäytymisen oireenmukaista muutosta tiettynä ajankohtana verrattuna lähtötilanteeseen.
CGI-I on standardi maailmanlaajuinen mitta hoidon mahdollisista muutoksista lumelääkekontrolloiduissa kehitysvammaisten lääkehoitokokeissa.
Pisteiden vaihteluväli 1-erittäin parantunut arvoon 7-erittäin paljon huonompi.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli parannusta (minimillisesti, paljon, erittäin paljon), arvioitiin.
|
CGI-I:n muutos hoidon lopussa (viikko 12)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 14. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 14. kesäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. elokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 3. elokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Fragile X -syndrooma
- Antikonvulsantit
- Kannabidioli
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZYN2-CL-016
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .