Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BADANIE KLINICZNE KANABIDIOLU U DZIECI I MŁODZIEŻY Z łamliwym chromosomem X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

15 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa ZYN002 podawanego jako żel przezskórny dzieciom i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X

To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo ZYN002, przezroczystego żelu z kannabidiolem, który można nakładać na skórę (tzw. aplikacja przezskórna) dwa razy dziennie w leczeniu objawów behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X (FXS). Kwalifikujący się uczestnicy wezmą następnie udział w maksymalnie 14-tygodniowym okresie leczenia, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymają placebo lub aktywny badany lek. Do udziału kwalifikują się pacjenci w wieku od 3 do <18 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZYN002, farmaceutycznie wytwarzanego kannabidiolu, sformułowanego jako żel przezskórny, do leczenia dzieci i młodzieży z FXS. Około 204 pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 3 do <18 lat zostanie poddanych badaniu przesiewowemu. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej lek próbny lub placebo i przejdą 14-tygodniowy okres leczenia. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według płci, kategorii wagowej i regionu geograficznego. Wszyscy uczestnicy mogą otrzymać placebo podczas badania. Uczestnicy, którzy przyjmują leki przeciwpadaczkowe, mogą przejść dodatkowe 1-2 tygodnie leczenia zaślepionego, aby ograniczyć leczenie badanym lekiem. Zadanie zostanie wykonane przez system generowany komputerowo i ani lekarz prowadzący badanie, ani uczestnik, ani ich opiekunowie nie będą wiedzieć, jakie leczenie jest im podawane. Dawka zabiegu będzie zależała od wagi uczestników. Jeśli uczestnicy ważą mniej niż 35 kg, otrzymają 2 saszetki żelu dwa razy dziennie (1 saszetka mniej więcej co 12 godzin), a jeśli ważą więcej niż 35 kg, otrzymają 4 saszetki żelu dziennie ( 2 saszetki mniej więcej co 12 godzin). Rodzice/opiekunowie zostaną poinstruowani o prawidłowym stosowaniu żelu. Żel zostanie nałożony na czystą, suchą, nieuszkodzoną skórę ramion/barków.

Zostaną pobrane próbki krwi do analizy bezpieczeństwa ZYN002. Niezależne laboratorium analityczne wykona również analizy powtórzeń CGG i statusu metylacji. Dodatkowo rodzice/opiekunowie zostaną poproszeni o wypełnienie kilku kwestionariuszy. Będą inne kwestionariusze i skale, które zostaną wypełnione na miejscu przez lekarza prowadzącego badanie.

Po przyjęciu ostatniej dawki pacjenci będą co tydzień obserwowani telefonicznie przez 4 tygodnie, przed wypisaniem z badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

212

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nowa Zelandia
      • Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Wellington Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci i młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 3 do mniej niż 18 lat w czasie badania przesiewowego.
  • Diagnoza FXS poprzez dokumentację molekularną pełnej mutacji FMR1.
  • Oceniony jako dobry na podstawie badania fizykalnego, 12-odprowadzeniowego EKG i wyników badań laboratoryjnych.
  • Badacz musi ocenić, czy pacjenci są umiarkowanie lub poważnie dotknięci FXS.
  • Pacjenci przyjmujący leki psychotropowe powinni być na stałym schemacie nie więcej niż dwóch takich leków przez co najmniej cztery tygodnie poprzedzające badanie przesiewowe i muszą utrzymywać ten schemat przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli pacjenci otrzymują interwencje niefarmakologiczne, behawioralne i/lub dietetyczne, muszą być stabilni i robić to przez trzy miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci i rodzice/opiekunowie muszą zostać odpowiednio poinformowani o charakterze i ryzyku związanym z badaniem oraz muszą otrzymać pisemną świadomą zgodę przed badaniem przesiewowym.
  • W opinii badacza pacjenci i rodzice/opiekunowie są wiarygodni oraz chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży, karmiące lub planujące ciążę.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub stężenie bilirubiny całkowitej większe lub równe 2-krotności górnej granicy normy lub poziomy fosfatazy zasadowej większe lub równe 3-krotności górnej granicy normy.
  • Stosowanie silnego inhibitora/induktora CYP3A4 lub wrażliwego substratu CYP3A4.
  • Stosowanie minocykliny przez 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
  • Stosowanie jakiejkolwiek benzodiazepiny podczas badania przesiewowego lub w trakcie badania.
  • Stosowanie produktu zawierającego THC lub CBD w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej lub w trakcie badania.
  • Zmiana interwencji farmakologicznej lub niefarmakologicznej w trakcie badania.
  • Jakakolwiek choroba lub stan skóry, w tym egzema, łuszczyca, czerniak, trądzik, kontaktowe zapalenie skóry, blizny, niedoskonałości, zmiany chorobowe, tatuaże lub przebarwienia, które mogą mieć wpływ na zastosowanie leczenia, ocenę miejsca nałożenia lub wchłanianie badanego leku.
  • Pacjent stosuje następujące ASM: klobazam, fenobarbital, etosuksymid, felbamat lub wigabatrynę.
  • Pacjenci cierpią na zaawansowaną, ciężką lub niestabilną chorobę, która może wpływać na ocenę wyników badania.
  • Pacjent cierpi na ostrą lub postępującą chorobę neurologiczną, psychozę, schizofrenię lub jakiekolwiek inne zaburzenie psychiczne lub poważne zaburzenia psychiczne (inne niż FXS), które mogą wymagać zmian w farmakoterapii lub zakłócać cele badania lub zdolność do przestrzegania wymagań protokołu.
  • U pacjenta występuje podejrzenie lub potwierdzona choroba układu krążenia, zaawansowana miażdżyca tętnic, strukturalna nieprawidłowość serca, kardiomiopatia, poważne zaburzenia rytmu serca, choroba niedokrwienna serca, zaburzenia przewodzenia w sercu, zdarzenia sercowe związane z wysiłkiem fizycznym, w tym omdlenia i stany przedomdleniowe, czynniki ryzyka częstoskurczu komorowego typu torsades de pointes (np. niewydolność serca, hipokaliemia, zespół długiego odstępu QT w rodzinie) lub inne poważne problemy z sercem.
  • Historia leczenia lub dowody na nadużywanie narkotyków w ciągu ostatniego roku.
  • Pacjent odpowiada „tak” na pytanie 4 lub 5 w kwestionariuszu C-SSRS (dzieci) podczas badania przesiewowego lub w dowolnym momencie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZYN002 - Kannabidiol żel transdermalny

ZYN002 dostarczany jako żel przezskórny. Pacjenci o masie ciała mniejszej lub równej 35 kg zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 125 mg kannabidiolu Q12H lub placebo.

Pacjenci ważący więcej niż 35 kg zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 250 mg kannabidiolu Q12H lub placebo.
Lek: ZYN002 - Żel transdermalny z kanabidiolem
Wyprodukowane farmaceutycznie. Kannabidiol w postaci przezroczystego żelu (dostarczanie przezskórne)
Komparator placebo: Żel transdermalny placebo
Dopasowane placebo ZYN002 dostarczane jako żel przezskórny.
Inny: Żel transdermalny placebo
Placebo w postaci przezroczystego żelu (dostarczanie przezskórne)
Inne nazwy:
  • Pasujące placebo
  • Komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — struktura czynnika X czynnika kruchości w społeczności (ABC-C FXS) Podskala unikania społecznego — pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Aberrant Behavior Checklist-Community jest standardową miarą wyników behawioralnych zgłaszaną przez rodziców/opiekunów, stosowaną w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej. Przedział punktowy dla podskali wynosi od 0 do 12, a wyższa wartość wskazuje na gorszy wynik.
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — struktura czynnika X czynnika kruchości w społeczności (ABC-C FXS) Podskala unikania społecznego — analiza ad hoc
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Aberrant Behavior Checklist-Community jest standardową miarą wyników behawioralnych zgłaszaną przez rodziców/opiekunów, stosowaną w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej. Przedział punktowy dla podskali wynosi od 0 do 12, przy czym wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — społeczna struktura czynnika X (ABC-C FXS) Podskala drażliwości — pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Aberrant Behavior Checklist-Community jest standardową miarą wyników behawioralnych zgłaszaną przez rodziców/opiekunów, stosowaną w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej. Przedział punktowy dla podskali mieści się w przedziale od 0 do 54, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — społeczność, krucha struktura czynnika X (ABC-C FXS) podskala społecznie niereagująca/ospała — pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Aberrant Behavior Checklist-Community jest standardową miarą wyników behawioralnych zgłaszaną przez rodziców/opiekunów, stosowaną w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej. Zakres punktacji dla podskali wynosi od 0 do 39, a wyższa średnia wskazuje na gorszy wynik.
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (tydzień 12)
Liczba uczestników z jakąkolwiek poprawą — Globalne wrażenia kliniczne — Poprawa (CGI-I) — Pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Zmiana CGI-I pod koniec leczenia (tydzień 12)
Pozycja Globalne wrażenia kliniczne — poprawa globalnej poprawy to 7-punktowa skala Likerta zaprojektowana do pomiaru zmiany objawów behawioralnych w określonym czasie w porównaniu z wartością wyjściową. CGI-I jest standardową globalną miarą potencjalnej zmiany leczenia w kontrolowanych placebo badaniach farmakoterapii w zaburzeniach rozwojowych. Skala ocen mieści się w zakresie od 1 – bardzo dużo do 7 – bardzo dużo gorzej. Oceniono odsetek pacjentów z jakąkolwiek poprawą (minimalnie, znacznie, bardzo dużo).
Zmiana CGI-I pod koniec leczenia (tydzień 12)
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania — struktura czynnika X czynnika kruchości w społeczności (ABC-C FXS) Podskala drażliwości — analiza ad hoc
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej w ABC-C do końca leczenia (tydzień 12)
Aberrant Behavior Checklist-Community jest standardową miarą wyników behawioralnych zgłaszaną przez rodziców/opiekunów, stosowaną w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej. Przedział punktowy dla podskali mieści się w przedziale od 0 do 54, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Zmiana od wartości początkowej w ABC-C do końca leczenia (tydzień 12)
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań — struktura kruchego czynnika X w społeczności (ABC-C FXS) Podskala społecznie niereagująca/ospała — analiza ad hoc
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej w ABC-C do końca leczenia (tydzień 12)
Aberrant Behavior Checklist-Community jest standardową miarą wyników behawioralnych zgłaszaną przez rodziców/opiekunów, stosowaną w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej. Przedział punktowy dla podskali wynosi od 0 do 39, przy czym wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Zmiana od wartości początkowej w ABC-C do końca leczenia (tydzień 12)
Liczba uczestników z jakąkolwiek poprawą — globalne wrażenia kliniczne — poprawa (CGI-I) — analiza ad hoc
Ramy czasowe: Zmiana CGI-I pod koniec leczenia (tydzień 12)
Pozycja Globalne wrażenia kliniczne — poprawa globalnej poprawy to 7-punktowa skala Likerta zaprojektowana do pomiaru zmiany objawów behawioralnych w określonym czasie w porównaniu z wartością wyjściową. CGI-I jest standardową globalną miarą potencjalnej zmiany leczenia w kontrolowanych placebo badaniach farmakoterapii w zaburzeniach rozwojowych. Skala ocen mieści się w zakresie od 1 – bardzo dużo do 7 – bardzo dużo gorzej. Oceniono odsetek pacjentów z jakąkolwiek poprawą (minimalnie, znacznie, bardzo dużo).
Zmiana CGI-I pod koniec leczenia (tydzień 12)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZYN2-CL-016

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj