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Klinische Studie zu Cannabidiol bei Kindern und Jugendlichen mit Fragile X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

15. Juni 2022 aktualisiert von: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von ZYN002, das Kindern und Jugendlichen mit Fragilem-X-Syndrom als transdermales Gel verabreicht wurde

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von ZYN002 bewerten, einem klaren Cannabidiol-Gel, das zweimal täglich auf die Haut aufgetragen werden kann (als transdermale Anwendung bezeichnet) zur Behandlung von Verhaltenssymptomen des Fragile-X-Syndroms (FXS). Geeignete Teilnehmer nehmen dann an einer bis zu 14-wöchigen Behandlungsphase teil, in der alle Teilnehmer ein Placebo oder ein aktives Studienmedikament erhalten. Teilnahmeberechtigt sind Patienten im Alter von 3 bis < 18 Jahren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZYN002, einem pharmazeutisch hergestellten Cannabidiol, formuliert als transdermales Gel, zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit FXS. Etwa 204 männliche und weibliche Patienten im Alter von 3 bis < 18 Jahren werden einem Screeningverfahren unterzogen. Geeignete Teilnehmer werden 1:1 randomisiert entweder dem Studienmedikament oder dem Placebo zugeteilt und durchlaufen eine 14-wöchige Behandlungsphase. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach Geschlecht, Gewichtsklasse und geografischer Region. Alle Teilnehmer können während der Studie ein Placebo erhalten. Teilnehmer, die Medikamente gegen Krampfanfälle einnehmen, können sich weiteren 1-2 Wochen einer verblindeten Behandlung unterziehen, um die Behandlung mit dem Studienmedikament auszuschleichen. Die Zuordnung erfolgt durch ein computergeneriertes System, und weder der Studienarzt noch der Teilnehmer oder seine Betreuer wissen, welche Behandlung ihnen verabreicht wird. Die Dosis der Behandlung hängt vom Gewicht der Teilnehmer ab. Wenn die Teilnehmer weniger als oder gleich 35 kg wiegen, erhalten sie zweimal täglich 2 Beutel Gel (1 Beutel etwa alle 12 Stunden) und wenn sie mehr als 35 kg wiegen, erhalten sie 4 Beutel Gel pro Tag ( 2 Beutel ungefähr alle 12 Stunden). Eltern/Betreuer werden in die richtige Anwendung des Gels eingewiesen. Das Gel wird auf die saubere, trockene und intakte Haut der Oberarme/Schultern aufgetragen.

Blutproben werden für die Sicherheitsanalyse von ZYN002 entnommen. Ein unabhängiges Analyselabor wird auch CGG-Wiederholungs- und Methylierungsstatusanalysen durchführen. Zusätzlich werden die Eltern/Betreuer gebeten, einige Fragebögen auszufüllen. Es wird weitere Fragebögen und Skalen geben, die vom Prüfarzt vor Ort ausgefüllt werden.

Nach der letzten Dosis werden die Patienten 4 Wochen lang wöchentlich telefonisch nachbeobachtet, bevor sie aus der Studie entlassen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

212

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Neuseeland
      • Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Kinder und Jugendliche im Alter von 3 bis unter 18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Diagnose von FXS durch molekulare Dokumentation der FMR1-Vollmutation.
  • Basierend auf körperlicher Untersuchung, 12-Kanal-EKG und klinischen Labortestergebnissen als bei guter Gesundheit beurteilt.
  • Die Patienten müssen vom Prüfarzt als mäßig bis schwer durch FXS beeinträchtigt eingestuft werden.
  • Patienten, die psychotrope Medikamente einnehmen, sollten mindestens vier Wochen vor dem Screening ein stabiles Regime von nicht mehr als zwei solcher Medikamente einnehmen und müssen dieses Regime während der gesamten Studie beibehalten.
  • Wenn Patienten nicht-pharmakologische, verhaltensbezogene und/oder diätetische Interventionen erhalten, müssen sie stabil sein und dies seit drei Monaten vor dem Screening getan haben.
  • Patienten und Eltern/Betreuer müssen angemessen über Art und Risiken der Studie informiert werden und vor dem Screening eine schriftliche Einverständniserklärung erhalten.
  • Nach Meinung des Prüfarztes sind Patienten und Eltern/Betreuer zuverlässig und willens und in der Lage, alle Anforderungen und Verfahren des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubin-Spiegel größer als oder gleich dem 2-fachen der oberen Normgrenze oder alkalische Phosphatase-Spiegel größer oder gleich dem 3-fachen der oberen Normgrenze.
  • Verwendung eines starken Inhibitors/Induktors von CYP3A4 oder eines sensitiven Substrats von CYP3A4.
  • Verwendung von Minocyclin für 30 Tage vor dem Screening oder während der gesamten Studie.
  • Verwendung von Benzodiazepinen beim Screening oder während der gesamten Studie.
  • Verwendung eines THC- oder CBD-haltigen Produkts innerhalb von drei Monaten nach dem Screening-Besuch oder während der Studie.
  • Änderung der pharmakologischen oder nicht-pharmakologischen Intervention im Verlauf der Studie.
  • Alle Hautkrankheiten oder -zustände, einschließlich Ekzeme, Psoriasis, Melanome, Akne, Kontaktdermatitis, Narbenbildung, Unvollkommenheiten, Läsionen, Tätowierungen oder Verfärbungen, die die Anwendung der Behandlung, die Beurteilung der Applikationsstelle oder die Absorption des Studienmedikaments beeinträchtigen können.
  • Der Patient verwendet die folgenden ASMs: Clobazam, Phenobarbital, Ethosuximid, Felbamat oder Vigabatrin.
  • Patienten haben eine fortgeschrittene, schwere oder instabile Erkrankung, die die Auswertung der Studienergebnisse beeinträchtigen kann.
  • Der Patient hat eine akute oder fortschreitende neurologische Erkrankung, Psychose, Schizophrenie oder eine andere psychiatrische Störung oder schwere psychische Anomalien (außer FXS), die wahrscheinlich Änderungen in der medikamentösen Therapie erfordern oder die Studienziele oder die Fähigkeit zur Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen.
  • Der Patient hat eine vermutete oder bestätigte kardiovaskuläre Erkrankung, fortgeschrittene Arteriosklerose, strukturelle Herzanomalie, Kardiomyopathie, schwere Herzrhythmusstörungen, koronare Herzkrankheit, Herzleitungsprobleme, belastungsbedingte kardiale Ereignisse einschließlich Synkope und Präsynkope, Risikofaktoren für Torsades de pointes (z. Herzinsuffizienz, Hypokaliämie, Long-QT-Syndrom in der Familienanamnese) oder andere schwerwiegende Herzprobleme.
  • Vorgeschichte der Behandlung oder Hinweise auf Drogenmissbrauch innerhalb des letzten Jahres.
  • Der Patient antwortet mit „Ja“ auf Frage 4 oder 5 auf dem C-SSRS (Kinder) während des Screenings oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ZYN002 - Transdermales Cannabidiol-Gel

ZYN002 wird als transdermales Gel geliefert. Patienten mit einem Gewicht von weniger als oder gleich 35 kg werden randomisiert, um entweder 125 mg Cannabidiol Q12H oder Placebo zu erhalten.

Patienten, die mehr als 35 kg wiegen, werden randomisiert, um 250 mg Cannabidiol Q12H oder Placebo zu erhalten.
Arzneimittel: ZYN002 - Transdermales Cannabidiol-Gel
Pharmazeutisch hergestellt. Cannabidiol formuliert als klares Gel (transdermale Verabreichung)
Placebo-Komparator: Transdermales Placebo-Gel
Passendes ZYN002-Placebo als transdermales Gel.
Sonstiges: Transdermales Placebo-Gel
Placebo formuliert als klares Gel (transdermale Verabreichung)
Andere Namen:
  • Passendes Placebo
  • Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten – Community Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Subskala Soziale Vermeidung – Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Die Aberrant Behaviour Checklist-Community ist eine standardmäßige Messung der von Eltern/Betreuern gemeldeten Verhaltensergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen. Der Bereich für die Punktzahl für die Subskala reicht von 0 bis 12, und ein höherer Wert zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Checkliste für abweichendes Verhalten – Subskala „Soziale Vermeidung“ der Community Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) – Ad-hoc-Analyse
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Die Aberrant Behaviour Checklist-Community ist eine standardmäßige Messung der von Eltern/Betreuern gemeldeten Verhaltensergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen. Der Bereich für die Punktzahl für die Subskala reicht von 0 bis 12, und eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten – Community Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Irritability Subscale – Full Analysis Set
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Die Aberrant Behaviour Checklist-Community ist eine standardmäßige Messung der von Eltern/Betreuern gemeldeten Verhaltensergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen. Der Bereich für die Punktzahl für die Subskala liegt zwischen 0 und 54, und eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Checkliste für abweichendes Verhalten – Community, fragile X-Faktor-Struktur (ABC-C FXS) Subskala für sozial nicht reagierende/lethargische Personen – vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Die Aberrant Behaviour Checklist-Community ist eine standardmäßige Messung der von Eltern/Betreuern gemeldeten Verhaltensergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen. Der Wertebereich für die Subskala reicht von 0 bis 39, und ein höherer Mittelwert weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserungen – Clinical Global Impressions – Verbesserung (CGI-I) – Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Veränderung von CGI-I am Ende der Behandlung (Woche 12)
Das globale Verbesserungselement Clinical Global Impressions – Improvement ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die entwickelt wurde, um symptomatische Verhaltensänderungen zu einem bestimmten Zeitpunkt im Vergleich zum Ausgangswert zu messen. CGI-I ist ein weltweites Standardmaß für potenzielle Veränderungen bei der Behandlung in placebokontrollierten Pharmakotherapiestudien bei Entwicklungsstörungen. Die Werte reichen von 1 – sehr viel verbessert bis 7 – sehr viel schlechter. Der Prozentsatz der Patienten mit irgendeiner Verbesserung (minimal, stark, sehr stark verbessert) wurde bewertet.
Veränderung von CGI-I am Ende der Behandlung (Woche 12)
Checkliste für abweichendes Verhalten – Community Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Reizbarkeits-Subskala – Ad-hoc-Analyse
Zeitfenster: Änderung von ABC-C vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Die Aberrant Behaviour Checklist-Community ist eine standardmäßige Messung der von Eltern/Betreuern gemeldeten Verhaltensergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen. Der Bereich für die Punktzahl für die Subskala liegt zwischen 0 und 54, und eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Änderung von ABC-C vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Checkliste für abweichendes Verhalten – Community Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Subskala „Socially Responsive/Lethargic“ – Ad-hoc-Analyse
Zeitfenster: Änderung von ABC-C vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Die Aberrant Behaviour Checklist-Community ist eine standardmäßige Messung der von Eltern/Betreuern gemeldeten Verhaltensergebnisse zur Verwendung in klinischen Studien zu Entwicklungsstörungen. Der Bereich für die Punktzahl für die Subskala reicht von 0 bis 39, und eine höhere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Änderung von ABC-C vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (Woche 12)
Anzahl der Teilnehmer mit irgendeiner Verbesserung – Clinical Global Impressions – Verbesserung (CGI-I) – Ad-hoc-Analyse
Zeitfenster: Veränderung von CGI-I am Ende der Behandlung (Woche 12)
Das globale Verbesserungselement Clinical Global Impressions – Improvement ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die entwickelt wurde, um symptomatische Verhaltensänderungen zu einem bestimmten Zeitpunkt im Vergleich zum Ausgangswert zu messen. CGI-I ist ein weltweites Standardmaß für potenzielle Veränderungen bei der Behandlung in placebokontrollierten Pharmakotherapiestudien bei Entwicklungsstörungen. Die Werte reichen von 1 – sehr viel verbessert bis 7 – sehr viel schlechter. Der Prozentsatz der Patienten mit irgendeiner Verbesserung (minimal, stark, sehr stark verbessert) wurde bewertet.
Veränderung von CGI-I am Ende der Behandlung (Woche 12)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZYN2-CL-016

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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