Estudio clínico de canabidiol en niños y adolescentes con X frágil (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

Criterios de inclusión:

• Niños y adolescentes, hombres o mujeres, de 3 a menos de 18 años, en el momento de la Selección.
• Diagnóstico de FXS a través de la documentación molecular de la mutación completa de FMR1.
• Se considera que goza de buena salud según el examen físico, el ECG de 12 derivaciones y los resultados de las pruebas de laboratorio clínico.
• El investigador debe evaluar a los pacientes como afectados de moderados a graves debido al SXF.
• Los pacientes que toman medicamentos psicotrópicos deben estar en un régimen estable de no más de dos de estos medicamentos durante al menos cuatro semanas antes de la selección y deben mantener ese régimen durante todo el estudio.
• Si los pacientes reciben intervenciones no farmacológicas, conductuales y/o dietéticas, deben estar estables y haberlo estado haciendo durante los tres meses anteriores a la selección.
• Los pacientes y los padres/cuidadores deben estar adecuadamente informados de la naturaleza y los riesgos del estudio y deben recibir su consentimiento informado por escrito antes de la selección.
• En opinión del Investigador, los pacientes y los padres/cuidadores son confiables y están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.

Criterio de exclusión:

• Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando un embarazo.
• Niveles de alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) o bilirrubina total mayores o iguales a 2 veces el límite superior de la normalidad o niveles de fosfatasa alcalina mayores o iguales a 3 veces el límite superior de la normalidad.
• Uso de un inhibidor/inductor potente de CYP3A4 o sustrato sensible de CYP3A4.
• Uso de minociclina durante 30 días antes de la selección o durante todo el estudio.
• Uso de cualquier benzodiazepina en la selección o durante todo el estudio.
• Uso de productos que contienen THC o CBD dentro de los tres meses anteriores a la visita de selección o durante el estudio.
• Cambio en la intervención farmacológica o no farmacológica durante el curso del estudio.
• Cualquier enfermedad o condición de la piel, incluidos eczema, psoriasis, melanoma, acné, dermatitis de contacto, cicatrices, imperfecciones, lesiones, tatuajes o decoloración que pueda afectar la aplicación del tratamiento, las evaluaciones del sitio de aplicación o la absorción del fármaco de prueba.
• El paciente está usando los siguientes ASM: clobazam, fenobarbital, etosuximida, felbamato o vigabatrina.
• Los pacientes tienen una enfermedad avanzada, grave o inestable que puede interferir con las evaluaciones de resultados del estudio.
• El paciente tiene una enfermedad neurológica aguda o progresiva, psicosis, esquizofrenia o cualquier otro trastorno psiquiátrico o anomalías mentales graves (que no sean FXS) que probablemente requieran cambios en la terapia con medicamentos o interfieran con los objetivos del estudio o la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo.
• El paciente tiene enfermedad cardiovascular sospechada o confirmada, arteriosclerosis avanzada, anomalía cardíaca estructural, miocardiopatía, anomalías graves del ritmo cardíaco, enfermedad de las arterias coronarias, problemas de conducción cardíaca, eventos cardíacos relacionados con el ejercicio, incluidos síncope y presíncope, factores de riesgo de Torsades de pointes (p. insuficiencia cardíaca, hipopotasemia, antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado) u otros problemas cardíacos graves.
• Historial de tratamiento o evidencia de abuso de drogas en el último año.
• El paciente responde "sí" a la pregunta 4 o 5 de la C-SSRS (niños) durante la selección o en cualquier momento del estudio.