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Fragile X（CONNECT-FX）を有する小児および青年におけるカンナビジオールの臨床研究 (CONNECT-FX)

2022年6月15日 更新者：Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

脆弱X症候群の小児および青年に経皮ゲルとして投与されたZYN002の無作為化二重盲検プラセボ対照多施設有効性および安全性研究

この試験では、脆弱X症候群（FXS）の行動症状の治療のために1日2回皮膚に塗布（経皮塗布と呼ばれる）できる透明なカンナビジオールゲルであるZYN002の有効性と安全性を評価します。 適格な参加者は、最大14週間の治療期間に参加し、すべての参加者がプラセボまたはアクティブな治験薬を受け取ります。 3 歳から 18 歳未満の患者は、参加資格があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験であり、FXS を使用する小児および青年の治療のために、経皮ゲルとして処方された薬学的に製造されたカンナビジオールである ZYN002 の有効性と安全性を評価します。 3歳から18歳未満の約204人の男女患者がスクリーニングプロセスを受ける。 適格な参加者は、治験薬またはプラセボのいずれかに 1:1 で無作為に割り付けられ、14 週間の治療期間を経ます。 無作為化は、性別、体重カテゴリ、および地理的地域によって階層化されます。 すべての参加者は、試験中にプラセボを受け取ることができます。 抗てんかん薬を服用している参加者は、追加の 1 ～ 2 週間の盲検治療を受けて、治験薬治療を漸減させることができます。 割り当てはコンピューターで生成されたシステムによって行われ、治験担当医師、参加者、またはその介護者は、どの治療が行われているのかを知ることはありません。 治療の用量は、参加者の体重によって異なります。 参加者の体重が 35 kg 以下の場合は、1 日 2 回 (約 12 時間ごとに 1 サシェ)、体重が 35 kg を超える場合は、1 日あたり 4 サシェのゲルを受け取ります (約 12 時間ごとに 2 包）。 保護者/介護者は、ゲルの適切な塗布について説明されます。 ゲルは、上腕/肩の清潔で乾燥した無傷の皮膚に塗布されます。

ZYN002の安全性分析のために血液サンプルが採取されます。 独立した分析研究所は、CGG リピートおよびメチル化状態の分析も行います。 さらに、保護者/介護者は、いくつかのアンケートに記入するよう求められます。 治験担当医が現場で記入する他のアンケートとスケールがあります。

最終投与後、研究から退院する前に、患者を電話で4週間毎週追跡します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

212

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3161
        • Genetics Clinics Australia
  • ニュージーランド
      • Wellington、ニュージーランド、6021
        • Wellington Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • スクリーニング時に3歳から18歳未満の男性または女性の子供および青年。
  • FMR1完全変異の分子記録によるFXSの診断。
  • 身体検査、12誘導心電図および臨床検査結果に基づいて健康であると判断された.
  • 患者は、治験責任医師によって、FXS による中等度から重度の影響を受けていると評価されなければなりません。
  • 向精神薬を服用している患者は、スクリーニング前の少なくとも4週間、そのような薬を2つ以下の安定したレジメンで服用する必要があり、研究を通してそのレジメンを維持する必要があります。
  • 患者が非薬理学的、行動的、および/または食事的介入を受けている場合、患者は安定していなければならず、スクリーニング前の 3 か月間そうしていなければなりません。
  • 患者と保護者/介護者は、スクリーニングの前に、研究の性質とリスクについて十分に知らされ、書面によるインフォームドコンセントを与えられなければなりません。
  • 治験責任医師の意見では、患者と親/介護者は信頼でき、喜んでプロトコルのすべての要件と手順を順守することができます。

除外基準:

  • 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、または総ビリルビンレベルが正常上限の2倍以上、またはアルカリホスファターゼレベルが正常上限の3倍以上。
  • CYP3A4の強力な阻害剤/誘導剤またはCYP3A4の感受性基質の使用。
  • -スクリーニング前の30日間または研究中のミノサイクリンの使用。
  • -スクリーニング時または研究中のベンゾジアゼピンの使用。
  • -スクリーニング訪問から3か月以内または研究中のTHCまたはCBD含有製品の使用。
  • -研究の過程での薬理学的または非薬理学的介入の変化。
  • 湿疹、乾癬、黒色腫、にきび、接触性皮膚炎、瘢痕、欠陥、病変、入れ墨、または変色を含む皮膚疾患または状態は、治療の適用、適用部位の評価、または治験薬の吸収に影響を与える可能性があります。
  • -患者は次のASMを使用しています：クロバザム、フェノバルビタール、エトスクシミド、フェルバメートまたはビガバトリン。
  • -患者は、進行性、重度、または不安定な疾患を患っており、研究結果の評価を妨げる可能性があります。
  • -患者は、急性または進行性の神経疾患、精神病、統合失調症、またはその他の精神障害、または重度の精神異常（FXSを除く）を患っており、薬物療法の変更が必要になる可能性があるか、研究の目的またはプロトコルの要件を順守する能力を妨げる可能性があります。
  • -患者は、心血管疾患、進行した動脈硬化、構造的な心臓の異常、心筋症、深刻な心拍リズムの異常、冠状動脈疾患、心臓の伝導障害、失神および失神前症を含む運動関連の心臓イベント、Torsades de pointes（例： 心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴など）またはその他の深刻な心臓の問題。
  • 過去1年間の薬物乱用の治療歴または証拠。
  • 患者は、スクリーニング中または研究中の任意の時点で、C-SSRS (小児) の質問 4 または 5 に「はい」と答えます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ZYN002 - カンナビジオール経皮ジェル

ZYN002 は経皮吸収ゲルとして供給されます。 体重が 35 kg 以下の患者は、125 mg のカンナビジオール Q12H またはプラセボのいずれかを受け取るように無作為に割り付けられます。

体重が 35 kg を超える患者は、250 mg のカンナビジオール Q12H またはプラセボを無作為に投与されます。
薬：ZYN002 - カンナビジオール経皮ジェル
製薬的に製造されています。 透明ゲルとして処方されたカンナビジオール（経皮送達）
プラセボコンパレーター：プラセボ経皮ゲル
経皮ゲルとして供給される ZYN002 プラセボと一致します。
他の：プラセボ経皮ジェル
透明ゲルとして処方されたプラセボ（経皮送達）
他の名前：
  • 一致するプラセボ
  • プラセボコンパレーター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常行動チェックリスト - コミュニティ脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) 社会的回避サブスケール - 完全な分析セット
時間枠：ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
Aberrant Behavior Checklist-Community は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動結果測定です。 サブスケールのスコアの範囲は 0 ～ 12 で、値が高いほど結果が悪いことを示します。
ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
異常行動チェックリスト - コミュニティ脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) 社会的回避サブスケール - アドホック分析
時間枠：ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
Aberrant Behavior Checklist-Community は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動結果測定です。 サブスケールのスコアの範囲は 0 ～ 12 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します。
ベースラインから治療終了までの変化（12週目）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常行動チェックリスト - コミュニティ脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) 過敏性サブスケール - 完全な分析セット
時間枠：ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
Aberrant Behavior Checklist-Community は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動結果測定です。 サブスケールのスコアの範囲は 0 ～ 54 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します。
ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
異常行動チェックリスト - コミュニティ、脆弱な X ファクター構造 (ABC-C FXS) 社会的に無反応/無気力サブスケール - 完全な分析セット
時間枠：ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
Aberrant Behavior Checklist-Community は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動結果測定です。 サブスケールのスコアの範囲は 0 ～ 39 で、平均値が高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースラインから治療終了までの変化（12週目）
何らかの改善が見られた参加者の数 - 臨床全体の印象 - 改善 (CGI-I) - 完全な分析セット
時間枠：治療終了時のCGI-Iの変化（12週目）
臨床全体の印象 - 改善の全体的な改善項目は、ベースラインと比較して特定の時点での行動の症状の変化を測定するように設計された 7 ポイントのリッカート スケールです。 CGI-I は、発達障害のプラセボ対照薬物療法試験における治療による潜在的な変化の標準的な世界的尺度です。 スコアの範囲は、1 ～非常に改善されたものから 7 ～非常に悪いものまでです。 何らかの改善 (最小限、かなり、非常に改善) が見られた患者の割合を評価しました。
治療終了時のCGI-Iの変化（12週目）
異常行動チェックリスト - コミュニティ脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) 過敏性サブスケール - アドホック分析
時間枠：ABC-Cのベースラインから治療終了までの変化（12週目）
Aberrant Behavior Checklist-Community は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動結果測定です。 サブスケールのスコアの範囲は 0 ～ 54 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します。
ABC-Cのベースラインから治療終了までの変化（12週目）
異常行動チェックリスト - コミュニティ脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) 社会的に無反応/無気力サブスケール - アドホック分析
時間枠：ABC-Cのベースラインから治療終了までの変化（12週目）
Aberrant Behavior Checklist-Community は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動結果測定です。 サブスケールのスコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します。
ABC-Cのベースラインから治療終了までの変化（12週目）
何らかの改善が見られた参加者の数 - 臨床全体の印象 - 改善 (CGI-I) - アドホック分析
時間枠：治療終了時のCGI-Iの変化（12週目）
臨床全体の印象 - 改善の全体的な改善項目は、ベースラインと比較して特定の時点での行動の症状の変化を測定するように設計された 7 ポイントのリッカート スケールです。 CGI-I は、発達障害のプラセボ対照薬物療法試験における治療による潜在的な変化の標準的な世界的尺度です。 スコアの範囲は、1 ～非常に改善されたものから 7 ～非常に悪いものまでです。 何らかの改善 (最小限、かなり、非常に改善) が見られた患者の割合を評価しました。
治療終了時のCGI-Iの変化（12週目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月12日

一次修了 (実際)

2020年6月14日

研究の完了 (実際)

2020年6月14日

試験登録日

最初に提出

2018年7月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月2日

最初の投稿 (実際)

2018年8月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年7月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年6月15日

最終確認日

2020年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ZYN2-CL-016

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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