Klinická studie kANabidiolu u dětí a dospívajících s Fragile X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

Kritéria pro zařazení:

• Děti a dospívající muži nebo ženy ve věku od 3 do méně než 18 let v době screeningu.
• Diagnostika FXS prostřednictvím molekulární dokumentace plné mutace FMR1.
• Na základě fyzického vyšetření, 12svodového EKG a výsledků klinických laboratorních testů byl posouzen jako dobrý.
• Pacienti musí být vyšetřovatelem posouzeni jako středně až silně postižení v důsledku FXS.
• Pacienti užívající psychotropní léky by měli mít stabilní režim ne více než dva takové léky po dobu alespoň čtyř týdnů před screeningem a tento režim musí dodržovat po celou dobu studie.
• Pokud pacienti dostávají nefarmakologické, behaviorální a/nebo dietní intervence, musí být stabilní a musí tak činit tři měsíce před screeningem.
• Pacienti a rodiče/pečovatelé musí být přiměřeně informováni o povaze a rizicích studie a musí jim být před screeningem poskytnut písemný informovaný souhlas.
• Podle názoru zkoušejícího jsou pacienti a rodiče/pečovatelé spolehliví a ochotní a schopni splnit všechny požadavky a postupy protokolu.

Kritéria vyloučení:

• Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství.
• Hladiny alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo celkového bilirubinu vyšší nebo rovné dvojnásobku horní hranice normálních hodnot nebo hladiny alkalické fosfatázy vyšší nebo rovné 3násobku horní hranice normálu.
• Použití silného inhibitoru/induktoru CYP3A4 nebo citlivého substrátu CYP3A4.
• Použití minocyklinu po dobu 30 dnů před screeningem nebo v průběhu studie.
• Použití jakéhokoli benzodiazepinu při screeningu nebo v průběhu studie.
• Použití produktu obsahujícího THC nebo CBD do tří měsíců od screeningové návštěvy nebo během studie.
• Změna ve farmakologické nebo nefarmakologické intervenci v průběhu studie.
• Jakékoli kožní onemocnění nebo stav včetně ekzému, psoriázy, melanomu, akné, kontaktní dermatitidy, jizev, nedokonalostí, lézí, tetování nebo změny barvy, které mohou ovlivnit aplikaci léčby, hodnocení místa aplikace nebo absorpci zkušebního léku.
• Pacient užívá následující ASM: klobazam, fenobarbital, etosuximid, felbamát nebo vigabatrin.
• Pacienti mají pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění, které může narušovat hodnocení výsledků studie.
• Pacient trpí akutním nebo progresivním neurologickým onemocněním, psychózou, schizofrenií nebo jakoukoli jinou psychiatrickou poruchou nebo závažnými mentálními abnormalitami (jinými než FXS), které pravděpodobně vyžadují změny v lékové terapii nebo narušují cíle studie nebo schopnost dodržovat požadavky protokolu.
• Pacient má podezření nebo potvrzené kardiovaskulární onemocnění, pokročilou arteriosklerózu, strukturální srdeční abnormality, kardiomyopatii, závažné abnormality srdečního rytmu, onemocnění koronárních tepen, problémy s převodem srdce, srdeční příhody související s cvičením včetně synkopy a presynkopy, rizikové faktory pro Torsades de pointes (např. srdeční selhání, hypokalémie, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu) nebo jiné závažné srdeční problémy.
• Anamnéza léčby nebo důkazy o zneužívání drog za poslední rok.
• Pacient odpoví „ano“ na otázku 4 nebo 5 o C-SSRS (Children) během screeningu nebo kdykoli během studie.