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STUDIO CLINICO DEL CANNABIDIOLO NEI BAMBINI E ADOLESCENTI CON X FRAGILE (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

15 giugno 2022 aggiornato da: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e sulla sicurezza di ZYN002 somministrato come gel transdermico a bambini e adolescenti con sindrome dell'X fragile

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di ZYN002, un gel trasparente di cannabidiolo che può essere applicato sulla pelle (chiamata applicazione transdermica) due volte al giorno per il trattamento dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile (FXS). I partecipanti idonei parteciperanno quindi a un periodo di trattamento fino a 14 settimane, in cui tutti i partecipanti riceveranno placebo o farmaco attivo in studio. I pazienti di età compresa tra 3 e < 18 anni potranno partecipare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZYN002, un cannabidiolo prodotto farmaceuticamente, formulato come gel transdermico, per il trattamento di bambini e adolescenti con FXS. Circa 204 pazienti maschi e femmine, di età compresa tra 3 e < 18 anni, saranno sottoposti a un processo di screening. I partecipanti idonei saranno randomizzati 1:1 al farmaco di prova o al placebo e saranno sottoposti a un periodo di trattamento di 14 settimane. La randomizzazione sarà stratificata per sesso, categoria di peso e regione geografica. Tutti i partecipanti possono ricevere placebo durante il processo. I partecipanti che stanno assumendo farmaci antiepilettici possono sottoporsi a ulteriori 1-2 settimane di trattamento in cieco per ridurre gradualmente il trattamento con il farmaco oggetto dello studio. L'assegnazione sarà effettuata da un sistema generato da un computer e né il medico dello studio, né il partecipante né i loro caregiver sapranno quale trattamento viene somministrato loro. La dose del trattamento dipenderà dal peso dei partecipanti. Se i partecipanti pesano meno o uguale a 35 kg, riceveranno 2 bustine di gel due volte al giorno (1 bustina ogni 12 ore circa) e se pesano più di 35 kg, riceveranno 4 bustine di gel al giorno ( 2 bustine ogni 12 ore circa). I genitori/tutori saranno istruiti sulla corretta applicazione del gel. Il gel verrà applicato sulla pelle pulita, asciutta e intatta della parte superiore delle braccia/spalle.

Verranno raccolti campioni di sangue per l'analisi di sicurezza di ZYN002. Un laboratorio analitico indipendente eseguirà anche analisi ripetute CGG e dello stato di metilazione. Inoltre, ai genitori/tutori verrà chiesto di compilare alcuni questionari. Ci saranno altri questionari e scale che saranno completati in loco dal medico di prova.

Dopo l'ultima dose, i pazienti saranno seguiti settimanalmente per 4 settimane per telefono, prima della dimissione dallo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

212

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nuova Zelanda
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini e adolescenti maschi o femmine di età compresa tra 3 e meno di 18 anni, al momento dello Screening.
  • Diagnosi di FXS attraverso la documentazione molecolare della mutazione completa di FMR1.
  • Giudicato in buona salute sulla base dell'esame fisico, dell'ECG a 12 derivazioni e dei risultati dei test clinici di laboratorio.
  • I pazienti devono essere valutati dallo sperimentatore come colpiti da moderatamente a gravemente a causa di FXS.
  • I pazienti che assumono farmaci psicotropi devono seguire un regime stabile di non più di due di tali farmaci per almeno quattro settimane prima dello screening e devono mantenere tale regime per tutto lo studio.
  • Se i pazienti stanno ricevendo interventi non farmacologici, comportamentali e/o dietetici, devono essere stabili e lo hanno fatto per tre mesi prima dello screening.
  • I pazienti e i genitori/tutori devono essere adeguatamente informati della natura e dei rischi dello studio e devono ricevere il consenso informato scritto prima dello Screening.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, i pazienti e i genitori/caregiver sono affidabili, disponibili e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte, che allattano o stanno pianificando una gravidanza.
  • Livelli di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina totale superiori o uguali a 2 volte il limite superiore della norma o livelli di fosfatasi alcalina superiori o uguali a 3 volte il limite superiore della norma.
  • Uso di un forte inibitore/induttore del CYP3A4 o di un substrato sensibile del CYP3A4.
  • Uso di minociclina per 30 giorni prima dello screening o durante lo studio.
  • Uso di qualsiasi benzodiazepina allo screening o durante lo studio.
  • Uso di prodotti contenenti THC o CBD entro tre mesi dalla visita di screening o durante lo studio.
  • Modifica dell'intervento farmacologico o non farmacologico durante il corso dello studio.
  • Qualsiasi malattia o condizione della pelle inclusi eczema, psoriasi, melanoma, acne, dermatite da contatto, cicatrici, imperfezioni, lesioni, tatuaggi o scolorimento che possono influenzare l'applicazione del trattamento, le valutazioni del sito di applicazione o l'assorbimento del farmaco sperimentale.
  • Il paziente utilizza i seguenti ASM: clobazam, fenobarbital, etosuccimide, felbamato o vigabatrin.
  • - I pazienti hanno una malattia avanzata, grave o instabile che può interferire con le valutazioni dei risultati dello studio.
  • - Il paziente ha una malattia neurologica acuta o progressiva, psicosi, schizofrenia o qualsiasi altro disturbo psichiatrico o gravi anomalie mentali (diverse da FXS) che potrebbero richiedere modifiche nella terapia farmacologica o interferire con gli obiettivi dello studio o la capacità di aderire ai requisiti del protocollo.
  • Il paziente ha una malattia cardiovascolare sospetta o confermata, arteriosclerosi avanzata, anomalia cardiaca strutturale, cardiomiopatia, gravi anomalie del ritmo cardiaco, malattia coronarica, problemi di conduzione cardiaca, eventi cardiaci correlati all'esercizio tra cui sincope e pre-sincope, fattori di rischio per torsioni di punta (ad es. insufficienza cardiaca, ipokaliemia, storia familiare di sindrome del QT lungo) o altri gravi problemi cardiaci.
  • Storia di trattamento o evidenza di abuso di droghe nell'ultimo anno.
  • Il paziente risponde "sì" alla domanda 4 o 5 sul C-SSRS (bambini) durante lo screening o in qualsiasi momento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ZYN002 - Gel transdermico al cannabidiolo

ZYN002 fornito come gel transdermico. I pazienti di peso inferiore o uguale a 35 kg saranno randomizzati a ricevere 125 mg di cannabidiolo Q12H o placebo.

I pazienti di peso superiore a 35 kg saranno randomizzati a ricevere 250 mg di cannabidiolo Q12H o placebo.
Droga: ZYN002 - Gel transdermico al cannabidiolo
Prodotto farmaceuticamente. Cannabidiolo formulato come gel trasparente (consegna transdermica)
Comparatore placebo: Gel transdermico placebo
Placebo ZYN002 corrispondente fornito come gel transdermico.
Altro: Gel transdermico placebo
Placebo formulato come gel trasparente (consegna transdermica)
Altri nomi:
  • Placebo abbinato
  • Comparatore placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante-Struttura fragile del fattore X della comunità (ABC-C FXS) Sottoscala dell'evitamento sociale - Set di analisi completo
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
L'Aberrant Behavior Checklist-Community è una misura standard di esito comportamentale riportata da genitori/tutori da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo. L'intervallo per il punteggio per la sottoscala va da 0 a 12 e un valore più alto indica un risultato peggiore.
Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
Elenco di controllo del comportamento aberrante-Struttura X Factor fragile della comunità (ABC-C FXS) Sottoscala di evitamento sociale - Analisi ad hoc
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
L'Aberrant Behavior Checklist-Community è una misura standard di esito comportamentale riportata da genitori/tutori da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo. L'intervallo per il punteggio per la sottoscala è compreso tra 0 e 12 e il punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante-Struttura fragile del fattore X della comunità (ABC-C FXS) Sottoscala dell'irritabilità - Set di analisi completo
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
L'Aberrant Behavior Checklist-Community è una misura standard di esito comportamentale riportata da genitori/tutori da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo. L'intervallo per il punteggio per la sottoscala è compreso tra 0 e 54 e il punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
Lista di controllo del comportamento aberrante-Comunità, struttura X Factor fragile (ABC-C FXS) Sottoscala socialmente non reattiva/letargica - Set di analisi completo
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
L'Aberrant Behavior Checklist-Community è una misura standard di esito comportamentale riportata da genitori/tutori da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo. L'intervallo per il punteggio per la sottoscala è compreso tra 0 e 39 e una media più alta indica un risultato peggiore.
Variazione dal basale alla fine del trattamento (settimana 12)
Numero di partecipanti con qualsiasi miglioramento - Impressioni cliniche globali - Miglioramento (CGI-I) - Set di analisi completo
Lasso di tempo: Variazione del CGI-I alla fine del trattamento (settimana 12)
L'elemento di miglioramento globale Impressioni cliniche globali - Miglioramento è una scala Likert a 7 punti progettata per misurare il cambiamento sintomatico comportamentale in un momento specifico rispetto al basale. CGI-I è una misura globale standard del potenziale cambiamento con il trattamento negli studi di farmacoterapia controllati con placebo nelle disabilità dello sviluppo. Il punteggio va da 1 molto migliorato a 7 molto molto peggiore. È stata valutata la percentuale di pazienti con qualsiasi miglioramento (minimo, molto, molto migliorato).
Variazione del CGI-I alla fine del trattamento (settimana 12)
Lista di controllo del comportamento aberrante-Struttura fragile del fattore X della comunità (ABC-C FXS) Sottoscala dell'irritabilità - Analisi ad hoc
Lasso di tempo: Variazione dal basale in ABC-C alla fine del trattamento (settimana 12)
L'Aberrant Behavior Checklist-Community è una misura standard di esito comportamentale riportata da genitori/tutori da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo. L'intervallo per il punteggio per la sottoscala è compreso tra 0 e 54 e il punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione dal basale in ABC-C alla fine del trattamento (settimana 12)
Elenco di controllo del comportamento aberrante - Struttura X Factor fragile della comunità (ABC-C FXS) Sottoscala socialmente non reattiva/letargica - Analisi ad hoc
Lasso di tempo: Variazione dal basale in ABC-C alla fine del trattamento (settimana 12)
L'Aberrant Behavior Checklist-Community è una misura standard di esito comportamentale riportata da genitori/tutori da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo. L'intervallo per il punteggio per la sottoscala va da 0 a 39 e il punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Variazione dal basale in ABC-C alla fine del trattamento (settimana 12)
Numero di partecipanti con qualsiasi miglioramento - Impressioni cliniche globali - Miglioramento (CGI-I) - Analisi ad hoc
Lasso di tempo: Variazione del CGI-I alla fine del trattamento (settimana 12)
L'elemento di miglioramento globale Impressioni cliniche globali - Miglioramento è una scala Likert a 7 punti progettata per misurare il cambiamento sintomatico comportamentale in un momento specifico rispetto al basale. CGI-I è una misura globale standard del potenziale cambiamento con il trattamento negli studi di farmacoterapia controllati con placebo nelle disabilità dello sviluppo. Il punteggio va da 1 molto migliorato a 7 molto molto peggiore. È stata valutata la percentuale di pazienti con qualsiasi miglioramento (minimo, molto, molto migliorato).
Variazione del CGI-I alla fine del trattamento (settimana 12)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

14 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZYN2-CL-016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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