Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av cannabidiol hos barn og ungdom med fragil X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

15. juni 2022 oppdatert av: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multippelsenter, effekt- og sikkerhetsstudie av ZYN002 administrert som en transdermal gel til barn og ungdom med skjørt X-syndrom

Denne studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til ZYN002, en klar cannabidiol-gel som kan påføres huden (kalt transdermal påføring) to ganger daglig for behandling av adferdssymptomer på Fragilt X-syndrom (FXS). Kvalifiserte deltakere vil da delta i en behandlingsperiode på opptil 14 uker, hvor alle deltakere vil motta placebo eller aktivt studiemedikament. Pasienter i alderen 3 til < 18 år vil være kvalifisert til å delta.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippelsenterstudie, for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til ZYN002, en farmasøytisk produsert cannabidiol, formulert som en transdermal gel, for behandling av barn og ungdom med FXS. Omtrent 204 mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 3 til < 18 år vil gjennomgå en screeningsprosess. Kvalifiserte deltakere vil bli randomisert 1:1 til enten prøvemedisin eller placebo og vil gjennomgå en 14-ukers behandlingsperiode. Randomisering vil bli stratifisert etter kjønn, vektkategori og geografisk region. Alle deltakere kan få placebo under forsøket. Deltakere som tar anti-anfallsmedisiner kan gjennomgå ytterligere 1-2 uker med blindbehandling for å trappe ned studiemedisinsk behandling. Oppgaven vil bli utført av et datagenerert system og verken prøvelegen eller deltakeren eller deres omsorgspersoner vil vite hvilken behandling som blir gitt til dem. Dosen av behandlingen vil avhenge av vekten til deltakerne. Hvis deltakerne veier mindre enn eller lik 35 kg, vil de motta 2 poser med gelen to ganger daglig (1 pose ca. hver 12. time), og hvis de veier mer enn 35 kg, vil de motta 4 poser gel per dag ( 2 poser omtrent hver 12. time). Foreldre/omsorgspersoner vil bli instruert om riktig påføring av gelen. Gelen påføres ren, tørr, intakt hud på overarmer/skuldre.

Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhetsanalyse av ZYN002. Et uavhengig analytisk laboratorium vil også utføre CGG-repetisjons- og metyleringsstatusanalyser. I tillegg vil foreldrene/omsorgspersonene bli bedt om å fylle ut noen spørreskjemaer. Det vil være andre spørreskjemaer og skalaer som vil bli utfylt på stedet av prøvelegen.

Etter den siste dosen vil pasientene følges ukentlig i 4 uker via telefon, før utskrivning fra studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

212

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • New Zealand
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige barn og ungdom i alderen 3 til under 18 år, på tidspunktet for screening.
  • Diagnose av FXS gjennom molekylær dokumentasjon av FMR1 full mutasjon.
  • Bedømt til å være i god helse basert på fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG og kliniske laboratorietestresultater.
  • Pasienter må vurderes av etterforskeren som moderat til alvorlig påvirket på grunn av FXS.
  • Pasienter som tar psykotrope medisin(er) bør ha et stabilt regime med ikke mer enn to slike medisiner i minst fire uker før screening og må opprettholde dette regimet gjennom hele studien.
  • Hvis pasienter får ikke-farmakologiske, atferdsmessige og/eller diettintervensjoner, må de være stabile og ha gjort det i tre måneder før screening.
  • Pasienter og foreldre/omsorgspersoner må være tilstrekkelig informert om arten og risikoene ved studien og gis skriftlig informert samtykke før screening.
  • Etter etterforskerens mening er pasienter og foreldre/omsorgspersoner pålitelige og villige og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet.
  • Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller totale bilirubinnivåer større enn eller lik 2 ganger øvre grense for normale eller alkaliske fosfatasenivåer større enn eller lik 3 ganger øvre normalgrense.
  • Bruk av en sterk hemmer/induktor av CYP3A4 eller sensitivt substrat av CYP3A4.
  • Bruk av minocyklin i 30 dager før screening eller gjennom hele studien.
  • Bruk av benzodiazepiner ved screening eller gjennom hele studien.
  • Bruk av THC eller CBD-holdig produkt innen tre måneder etter screeningbesøk eller under studien.
  • Endring i farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervensjon i løpet av studien.
  • Enhver hudsykdom eller tilstand, inkludert eksem, psoriasis, melanom, akne, kontaktdermatitt, arrdannelse, ufullkommenhet, lesjoner, tatoveringer eller misfarging som kan påvirke behandlingsapplikasjonen, vurderinger på applikasjonsstedet eller absorpsjonen av prøvemedisinen.
  • Pasienten bruker følgende ASM: klobazam, fenobarbital, etosuksimid, felbamat eller vigabatrin.
  • Pasienter har en avansert, alvorlig eller ustabil sykdom som kan forstyrre evalueringen av studieresultatene.
  • Pasienten har akutt eller progressiv nevrologisk sykdom, psykose, schizofreni eller en hvilken som helst annen psykiatrisk lidelse eller alvorlige mentale abnormiteter (annet enn FXS) som sannsynligvis vil kreve endringer i medikamentell behandling eller forstyrre studiens mål eller evne til å overholde protokollkrav.
  • Pasienten har mistenkt eller bekreftet kardiovaskulær sykdom, avansert arteriosklerose, strukturell hjerteabnormitet, kardiomyopati, alvorlige hjerterytmeforstyrrelser, koronararteriesykdom, hjerteledningsproblemer, treningsrelaterte hjertehendelser inkludert synkope og pre-synkope, risikofaktorer for Torsadesg de pointes. hjertesvikt, hypokalemi, familiehistorie med langt QT-syndrom) eller andre alvorlige hjerteproblemer.
  • Historie om behandling for, eller bevis på narkotikamisbruk i løpet av det siste året.
  • Pasienten svarer "ja" på spørsmål 4 eller 5 på C-SSRS (barn) under screening eller når som helst under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZYN002 - Cannabidiol transdermal gel

ZYN002 leveres som en transdermal gel. Pasienter som veier mindre enn eller lik 35 kg vil bli randomisert til å motta enten 125 mg cannabidiol Q12H eller placebo.

Pasienter som veier mer enn 35 kg vil randomiseres til å motta 250 mg cannabidiol Q12H eller placebo.
Legemiddel: ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel
Farmasøytisk produsert. Cannabidiol formulert som en klar gel (transdermal levering)
Placebo komparator: Placebo transdermal gel
Matchende ZYN002 placebo levert som en transdermal gel.
Annen: Placebo transdermal gel
Placebo formulert som en klar gel (transdermal levering)
Andre navn:
  • Matchende placebo
  • Placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd – Fellesskap Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Subscale for sosial unngåelse – komplett analysesett
Tidsramme: Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming. Området for poengsum for underskalaen er fra 0 til 12, og en høyere verdi indikerer et dårligere resultat.
Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
Sjekkliste for avvikende atferd – Fellesskap Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Subscale for sosial unngåelse – Ad hoc-analyse
Tidsramme: Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming. Området for poengsum for underskalaen er fra 0 og 12, og høyere poengsum betyr dårligere resultat.
Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd – Fellesskap Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Irritabilitetsunderskala – Fullt analysesett
Tidsramme: Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming. Området for poengsum for delskalaen er mellom 0 og 54, og høyere poengsum betyr dårligere resultat.
Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
Sjekkliste for avvikende atferd – fellesskap, skjør X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Sosialt ikke-reagerende/sløv subskala – komplett analysesett
Tidsramme: Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming. Området for poengsum for underskalaen er fra 0 og 39, og et høyere gjennomsnitt indikerer et dårligere resultat.
Endring fra baseline til slutten av behandlingen (uke 12)
Antall deltakere med enhver forbedring - Kliniske globale visninger - Forbedring (CGI-I) - Fullt analysesett
Tidsramme: Endring i CGI-I ved slutten av behandlingen (uke 12)
Elementet Clinical Global Impressions- Improvement global forbedring er en 7-punkts Likert-skala designet for å måle atferdssymptomatisk endring på et spesifikt tidspunkt sammenlignet med baseline. CGI-I er et standard globalt mål på potensiell endring med behandling i placebokontrollerte farmakoterapistudier ved utviklingshemming. Poengsummene er fra 1 - veldig mye forbedret til 7 - veldig mye dårligere. Prosentandelen av pasienter med noen forbedring (minimalt, mye, veldig mye bedre) ble vurdert.
Endring i CGI-I ved slutten av behandlingen (uke 12)
Sjekkliste for avvikende atferd – Fellesskap Fragile X Factor Structure (ABC-C FXS) Irritabilitetsunderskala – Ad hoc-analyse
Tidsramme: Endring fra baseline i ABC-C til slutten av behandlingen (uke 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming. Området for poengsum for delskalaen er mellom 0 og 54, og høyere poengsum betyr dårligere resultat.
Endring fra baseline i ABC-C til slutten av behandlingen (uke 12)
Sjekkliste for avvikende atferd – Fellesskap skjør X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Sosialt ikke-responsiv/slapp underskala – Ad hoc-analyse
Tidsramme: Endring fra baseline i ABC-C til slutten av behandlingen (uke 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming. Området for poengsum for underskalaen er fra 0 til 39, og høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
Endring fra baseline i ABC-C til slutten av behandlingen (uke 12)
Antall deltakere med enhver forbedring - Kliniske globale visninger - Forbedring (CGI-I) - Ad hoc-analyse
Tidsramme: Endring i CGI-I ved slutten av behandlingen (uke 12)
Elementet Clinical Global Impressions- Improvement global forbedring er en 7-punkts Likert-skala designet for å måle atferdssymptomatisk endring på et spesifikt tidspunkt sammenlignet med baseline. CGI-I er et standard globalt mål på potensiell endring med behandling i placebokontrollerte farmakoterapistudier ved utviklingshemming. Poengsummene er fra 1 - veldig mye forbedret til 7 - veldig mye dårligere. Prosentandelen av pasienter med noen forbedring (minimalt, mye, veldig mye bedre) ble vurdert.
Endring i CGI-I ved slutten av behandlingen (uke 12)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

14. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

14. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

3. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2022

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZYN2-CL-016

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere