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Estudo Clínico Do Canabidiol em Crianças e Adolescentes Com X Frágil (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

15 de junho de 2022 atualizado por: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, multicêntrico controlado por placebo, eficácia e segurança do ZYN002 administrado como um gel transdérmico a crianças e adolescentes com síndrome do X frágil

Este estudo avaliará a eficácia e a segurança do ZYN002, um gel transparente de canabidiol que pode ser aplicado na pele (chamado aplicação transdérmica) duas vezes ao dia para o tratamento de sintomas comportamentais da Síndrome do X Frágil (FXS). Os participantes elegíveis participarão de um período de tratamento de até 14 semanas, no qual todos os participantes receberão placebo ou medicamento ativo do estudo. Pacientes com idades entre 3 e < 18 anos serão elegíveis para participar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, para avaliar a eficácia e segurança do ZYN002, um canabidiol fabricado farmaceuticamente, formulado como um gel transdérmico, para o tratamento de crianças e adolescentes com FXS. Aproximadamente 204 pacientes do sexo masculino e feminino, com idades entre 3 e < 18 anos, passarão por um processo de triagem. Os participantes elegíveis serão randomizados 1:1 para o medicamento experimental ou placebo e passarão por um período de tratamento de 14 semanas. A randomização será estratificada por gênero, categoria de peso e região geográfica. Todos os participantes podem receber placebo durante o estudo. Os participantes que estão tomando medicamentos anticonvulsivantes podem passar por 1-2 semanas adicionais de tratamento cego para diminuir o tratamento com o medicamento do estudo. A atribuição será feita por um sistema gerado por computador e nem o médico do estudo, nem o participante ou seus cuidadores saberão qual tratamento está sendo administrado a eles. A dose do tratamento dependerá do peso dos participantes. Se o participante pesar menos ou igual a 35 kg, receberá 2 sachês do gel duas vezes ao dia (1 sachê aproximadamente a cada 12 horas) e se pesar mais de 35 kg, receberá 4 sachês do gel por dia ( 2 saquetas aproximadamente a cada 12 horas). Os pais/responsáveis ​​serão instruídos sobre a aplicação adequada do gel. O gel será aplicado na pele limpa, seca e intacta da parte superior dos braços/ombros.

Amostras de sangue serão coletadas para análise de segurança do ZYN002. Um laboratório analítico independente também realizará análises de repetição CGG e estado de metilação. Além disso, os pais/responsáveis ​​serão solicitados a preencher alguns questionários. Haverá outros questionários e escalas que serão preenchidos no local pelo médico do estudo.

Após a dose final, os pacientes serão acompanhados semanalmente por 4 semanas por telefone, antes da alta do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

212

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • Nova Zelândia
      • Wellington, Nova Zelândia, 6021
        • Wellington Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças e adolescentes de 3 a 18 anos, do sexo masculino ou feminino, no momento da Triagem.
  • Diagnóstico de FXS através da documentação molecular da mutação completa do FMR1.
  • Considerado com boa saúde com base no exame físico, ECG de 12 derivações e resultados de testes laboratoriais clínicos.
  • Os pacientes devem ser avaliados pelo investigador como tendo impacto moderado a grave devido ao FXS.
  • Os pacientes que tomam medicação(ões) psicotrópica(s) devem estar em um regime estável de não mais do que dois desses medicamentos por pelo menos quatro semanas antes da triagem e devem manter esse regime durante todo o estudo.
  • Se os pacientes estiverem recebendo intervenções não farmacológicas, comportamentais e/ou dietéticas, eles devem estar estáveis ​​e fazê-lo por três meses antes da triagem.
  • Os pacientes e pais/responsáveis ​​devem ser adequadamente informados sobre a natureza e os riscos do estudo e devem receber consentimento informado por escrito antes da triagem.
  • Na opinião do investigador, os pacientes e pais/cuidadores são confiáveis, dispostos e capazes de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.

Critério de exclusão:

  • Mulheres que estão grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez.
  • Níveis de alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou bilirrubina total maiores ou iguais a 2 vezes o limite superior do normal ou níveis de fosfatase alcalina maiores ou iguais a 3 vezes o limite superior do normal.
  • Uso de um forte inibidor/indutor do CYP3A4 ou substrato sensível do CYP3A4.
  • Uso de minociclina por 30 dias antes da triagem ou durante todo o estudo.
  • Uso de qualquer benzodiazepínico na triagem ou durante o estudo.
  • Uso de produto contendo THC ou CBD dentro de três meses da visita de triagem ou durante o estudo.
  • Mudança na intervenção farmacológica ou não farmacológica durante o curso do estudo.
  • Qualquer doença ou condição de pele, incluindo eczema, psoríase, melanoma, acne, dermatite de contato, cicatrizes, imperfeições, lesões, tatuagens ou descoloração que possam afetar a aplicação do tratamento, as avaliações do local de aplicação ou a absorção do medicamento em estudo.
  • O paciente está usando os seguintes ASMs: clobazam, fenobarbital, etossuximida, felbamato ou vigabatrina.
  • Os pacientes têm uma doença avançada, grave ou instável que pode interferir nas avaliações dos resultados do estudo.
  • O paciente tem doença neurológica aguda ou progressiva, psicose, esquizofrenia ou qualquer outro transtorno psiquiátrico ou anormalidades mentais graves (exceto FXS) que provavelmente exigirão mudanças na terapia medicamentosa ou interferirão nos objetivos do estudo ou na capacidade de aderir aos requisitos do protocolo.
  • O paciente tem suspeita ou confirmação de doença cardiovascular, arteriosclerose avançada, anormalidade cardíaca estrutural, cardiomiopatia, anormalidades graves do ritmo cardíaco, doença arterial coronariana, problemas de condução cardíaca, eventos cardíacos relacionados ao exercício, incluindo síncope e pré-síncope, fatores de risco para Torsades de pointes (p. insuficiência cardíaca, hipocalemia, histórico familiar de síndrome do QT longo) ou outros problemas cardíacos graves.
  • Histórico de tratamento ou evidência de abuso de drogas no último ano.
  • O paciente responde "sim" à pergunta 4 ou 5 no C-SSRS (crianças) durante a triagem ou a qualquer momento do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ZYN002 - Gel transdérmico de canabidiol

ZYN002 fornecido como um gel transdérmico. Pacientes com peso menor ou igual a 35 kg serão randomizados para receber 125 mg de canabidiol Q12H ou placebo.

Pacientes com peso superior a 35 kg serão randomizados para receber 250 mg de canabidiol Q12H ou placebo.
Medicamento: ZYN002 - Gel Transdérmico de Canabidiol
Fabricado farmaceuticamente. Canabidiol formulado como um gel transparente (entrega transdérmica)
Comparador de Placebo: Placebo gel transdérmico
O placebo correspondente de ZYN002 fornecido como um gel transdérmico.
Outro: Placebo Gel Transdérmico
Placebo formulado como um gel transparente (entrega transdérmica)
Outros nomes:
  • Placebo correspondente
  • Comparador de Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Estrutura do Fator X Frágil da Comunidade (ABC-C FXS) Subescala de Evitação Social - Conjunto de Análise Completo
Prazo: Mudança da linha de base até o final do tratamento (Semana 12)
A Comunidade de Verificação de Comportamento Aberrante é uma medida padrão de resultado comportamental relatada por pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento. O intervalo de pontuação para a subescala é de 0 a 12, e um valor mais alto indica um resultado pior.
Mudança da linha de base até o final do tratamento (Semana 12)
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Estrutura do Fator X Frágil da Comunidade (ABC-C FXS) Subescala de Evitação Social - Análise Ad Hoc
Prazo: Mudança desde o início até o final do tratamento (Semana 12)
A Comunidade de Verificação de Comportamento Aberrante é uma medida padrão de resultado comportamental relatada por pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento. A faixa de pontuação para a subescala é de 0 a 12, e a pontuação mais alta significa pior resultado.
Mudança desde o início até o final do tratamento (Semana 12)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Estrutura do Fator X Frágil da Comunidade (ABC-C FXS) Subescala de Irritabilidade - Conjunto de Análise Completo
Prazo: Mudança desde o início até o final do tratamento (Semana 12)
A Comunidade de Verificação de Comportamento Aberrante é uma medida padrão de resultado comportamental relatada por pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento. A faixa de pontuação para a subescala está entre 0 e 54, e a pontuação mais alta significa pior resultado.
Mudança desde o início até o final do tratamento (Semana 12)
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante-Comunidade, Estrutura do Fator X Frágil (ABC-C FXS) Subescala Socialmente Não Responsiva/Letárgica - Conjunto de Análise Completo
Prazo: Mudança desde o início até o final do tratamento (Semana 12)
A Comunidade de Verificação de Comportamento Aberrante é uma medida padrão de resultado comportamental relatada por pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento. A faixa de pontuação para a subescala é de 0 a 39, e uma média mais alta indica um resultado pior.
Mudança desde o início até o final do tratamento (Semana 12)
Número de participantes com qualquer melhora - Impressões clínicas globais - Melhora (CGI-I) - Conjunto de análise completo
Prazo: Mudança no CGI-I no final do tratamento (Semana 12)
O item de melhoria global Clinical Global Impressions- Improvement é uma escala Likert de 7 pontos projetada para medir a mudança sintomática comportamental em um momento específico em comparação com a linha de base. CGI-I é uma medida global padrão de mudança potencial com tratamento em ensaios farmacoterapêuticos controlados por placebo em deficiências de desenvolvimento. A pontuação varia de 1 - muito melhorado a 7 - muito pior. A porcentagem de pacientes com alguma melhora (minimamente, muito, muito melhorada) foi avaliada.
Mudança no CGI-I no final do tratamento (Semana 12)
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Estrutura do Fator X Frágil da Comunidade (ABC-C FXS) Subescala de Irritabilidade - Análise Ad Hoc
Prazo: Mudança da linha de base no ABC-C até o final do tratamento (Semana 12)
A Comunidade de Verificação de Comportamento Aberrante é uma medida padrão de resultado comportamental relatada por pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento. A faixa de pontuação para a subescala está entre 0 e 54, e a pontuação mais alta significa pior resultado.
Mudança da linha de base no ABC-C até o final do tratamento (Semana 12)
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Estrutura do Fator X Frágil da Comunidade (ABC-C FXS) Subescala Socialmente Insensível/Letárgico - Análise Ad Hoc
Prazo: Mudança da linha de base no ABC-C até o final do tratamento (Semana 12)
A Comunidade de Verificação de Comportamento Aberrante é uma medida padrão de resultado comportamental relatada por pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento. A faixa de pontuação para a subescala é de 0 a 39, e quanto maior a pontuação, pior resultado.
Mudança da linha de base no ABC-C até o final do tratamento (Semana 12)
Número de participantes com qualquer melhora - Impressões clínicas globais - Melhora (CGI-I) - Análise ad hoc
Prazo: Mudança no CGI-I no final do tratamento (Semana 12)
O item de melhoria global Clinical Global Impressions- Improvement é uma escala Likert de 7 pontos projetada para medir a mudança sintomática comportamental em um momento específico em comparação com a linha de base. CGI-I é uma medida global padrão de mudança potencial com tratamento em ensaios farmacoterapêuticos controlados por placebo em deficiências de desenvolvimento. A pontuação varia de 1 - muito melhorado a 7 - muito pior. A porcentagem de pacientes com alguma melhora (minimamente, muito, muito melhorada) foi avaliada.
Mudança no CGI-I no final do tratamento (Semana 12)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

14 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

14 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

3 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de junho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZYN2-CL-016

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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