Klinische studie van caNNabidiol bij kinderen en adolescenten met Fragile X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke kinderen en adolescenten van 3 tot jonger dan 18 jaar, ten tijde van de screening.
• Diagnose van FXS door middel van moleculaire documentatie van FMR1 volledige mutatie.
• Geoordeeld in goede gezondheid te verkeren op basis van lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG en klinische laboratoriumtestresultaten.
• Patiënten moeten door de onderzoeker worden beoordeeld als matig tot ernstig getroffen door FXS.
• Patiënten die psychotrope medicatie(s) gebruiken, moeten gedurende ten minste vier weken voorafgaand aan de screening een stabiel regime van niet meer dan twee van dergelijke medicijnen volgen en moeten dat regime tijdens het onderzoek handhaven.
• Als patiënten niet-farmacologische, gedrags- en/of dieetinterventies krijgen, moeten ze stabiel zijn en dit gedurende drie maanden voorafgaand aan de screening hebben gedaan.
• Patiënten en ouders/verzorgers moeten voorafgaand aan de screening voldoende worden geïnformeerd over de aard en de risico's van het onderzoek en schriftelijke geïnformeerde toestemming krijgen.
• Patiënten en ouders/verzorgers zijn naar het oordeel van de Onderzoeker betrouwbaar en bereid en in staat om alle protocoleisen en procedures na te leven.

Uitsluitingscriteria:

• Vrouwtjes die zwanger zijn, borstvoeding geven of een zwangerschap plannen.
• Alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) of totale bilirubinespiegels hoger dan of gelijk aan 2 keer de bovengrens van normaal of alkalische fosfatasespiegels hoger dan of gelijk aan 3 keer de bovengrens van normaal.
• Gebruik van een sterke remmer/inductor van CYP3A4 of een gevoelig substraat van CYP3A4.
• Gebruik van minocycline gedurende 30 dagen voorafgaand aan de screening of tijdens het onderzoek.
• Gebruik van een benzodiazepine tijdens de screening of tijdens het onderzoek.
• Gebruik van THC of CBD-bevattend product binnen drie maanden na screeningsbezoek of tijdens het onderzoek.
• Verandering in farmacologische of niet-farmacologische interventie in de loop van het onderzoek.
• Elke huidziekte of -aandoening, waaronder eczeem, psoriasis, melanoom, acne, contactdermatitis, littekens, onvolkomenheden, laesies, tatoeages of verkleuring die de toepassing van de behandeling, beoordelingen van de toedieningsplaats of absorptie van het proefgeneesmiddel kunnen beïnvloeden.
• Patiënt gebruikt de volgende ASM's: clobazam, fenobarbital, ethosuximide, felbamaat of vigabatrine.
• De patiënt heeft een gevorderde, ernstige of onstabiele ziekte die de evaluatie van de onderzoeksresultaten kan verstoren.
• Patiënt heeft een acute of progressieve neurologische ziekte, psychose, schizofrenie of een andere psychiatrische stoornis of ernstige mentale afwijkingen (anders dan FXS) die waarschijnlijk veranderingen in de medicamenteuze behandeling vereisen of die interfereren met de onderzoeksdoelstellingen of het vermogen om zich aan de protocolvereisten te houden.
• Patiënt heeft een vermoedelijke of bevestigde cardiovasculaire aandoening, gevorderde arteriosclerose, structurele hartafwijking, cardiomyopathie, ernstige hartritmestoornissen, coronaire hartziekte, cardiale geleidingsproblemen, inspanningsgerelateerde cardiale gebeurtenissen waaronder syncope en pre-syncope, risicofactoren voor torsades de pointes (bijv. hartfalen, hypokaliëmie, lange-QT-syndroom in de familie) of andere ernstige hartproblemen.
• Geschiedenis van behandeling voor, of bewijs van drugsmisbruik in het afgelopen jaar.
• Patiënt antwoordt "ja" op vraag 4 of 5 op de C-SSRS (kinderen) tijdens de screening of op enig moment tijdens het onderzoek.