Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af cannabidiol hos børn og unge med fragilt X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)

15. juni 2022 opdateret af: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret multipelcenter, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af ZYN002 administreret som en transdermal gel til børn og unge med fragilt X-syndrom

Dette forsøg vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZYN002, en klar cannabidiol-gel, der kan påføres huden (kaldet transdermal påføring) to gange dagligt til behandling af adfærdsmæssige symptomer på Fragilt X-syndrom (FXS). Berettigede deltagere vil derefter deltage i en behandlingsperiode på op til 14 uger, hvor alle deltagere vil modtage placebo eller aktivt studielægemiddel. Patienter i alderen 3 til < 18 år vil være berettiget til at deltage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, multi-center studie, for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZYN002, en farmaceutisk fremstillet cannabidiol, formuleret som en transdermal gel, til behandling af børn og unge med FXS. Cirka 204 mandlige og kvindelige patienter i alderen 3 til < 18 år vil gennemgå en screeningsproces. Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret 1:1 til enten forsøgslægemiddel eller placebo og vil gennemgå en 14-ugers behandlingsperiode. Randomisering vil blive stratificeret efter køn, vægtkategori og geografisk region. Alle deltagere kan modtage placebo under forsøget. Deltagere, der tager anti-anfaldsmedicin, kan gennemgå yderligere 1-2 ugers blindbehandling for at aftrappe studiemedicinsk behandling. Opgaven vil blive udført af et computergenereret system, og hverken forsøgslægen eller deltageren eller deres pårørende vil vide, hvilken behandling de får. Dosis af behandlingen vil afhænge af deltagernes vægt. Hvis deltagerne vejer mindre end eller lig med 35 kg, vil de modtage 2 poser af gelen to gange om dagen (1 sachet ca. hver 12. time), og hvis de vejer mere end 35 kg, vil de modtage 4 poser gel pr. 2 breve cirka hver 12. time). Forældre/plejepersonale vil blive instrueret i korrekt påføring af gelen. Gelen påføres ren, tør, intakt hud på overarme/skuldre.

Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerhedsanalyse af ZYN002. Et uafhængigt analytisk laboratorium vil også udføre CGG-gentagelses- og methyleringsstatusanalyser. Derudover vil forældrene/plejerne blive bedt om at udfylde nogle spørgeskemaer. Der vil være andre spørgeskemaer og skalaer, som vil blive udfyldt på stedet af forsøgslægen.

Efter den sidste dosis vil patienterne blive fulgt ugentligt i 4 uger telefonisk, før de udskrives fra undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

212

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27510
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • New Zealand
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige børn og unge i alderen 3 til under 18 år på screeningstidspunktet.
  • Diagnose af FXS gennem molekylær dokumentation af FMR1 fuld mutation.
  • Bedømt til at være ved godt helbred baseret på fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG og kliniske laboratorietestresultater.
  • Patienter skal vurderes af investigator som værende moderat til alvorligt påvirket på grund af FXS.
  • Patienter, der tager psykotrope medicin(er), bør have et stabilt regime på højst to sådanne lægemidler i mindst fire uger forud for screening og skal opretholde dette regime under hele undersøgelsen.
  • Hvis patienter får ikke-farmakologiske, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner, skal de være stabile og have gjort det i tre måneder før screening.
  • Patienter og forældre/plejere skal informeres tilstrækkeligt om undersøgelsens art og risici og gives skriftligt informeret samtykke før screening.
  • Efter investigators mening er patienter og forældre/plejere pålidelige og villige og i stand til at overholde alle protokolkrav og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet.
  • Alanin aminotransferase (ALT), aspartat aminotransferase (AST) eller total bilirubin niveauer større end eller lig med 2 gange den øvre grænse for normale eller alkaliske fosfatase niveauer større end eller lig med 3 gange den øvre grænse for normal.
  • Brug af en stærk inhibitor/inducer af CYP3A4 eller følsomt substrat af CYP3A4.
  • Anvendelse af minocyclin i 30 dage før screening eller under hele undersøgelsen.
  • Brug af benzodiazepin ved screening eller under hele undersøgelsen.
  • Brug af THC eller CBD-holdigt produkt inden for tre måneder efter screeningsbesøg eller under undersøgelsen.
  • Ændring i farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervention i løbet af undersøgelsen.
  • Enhver hudsygdom eller tilstand, herunder eksem, psoriasis, melanom, acne, kontaktdermatitis, ardannelse, ufuldkommenheder, læsioner, tatoveringer eller misfarvning, der kan påvirke behandlingsapplikationen, vurderingen af ​​applikationsstedet eller absorptionen af ​​forsøgslægemidlet.
  • Patienten bruger følgende ASM'er: clobazam, phenobarbital, ethosuximid, felbamat eller vigabatrin.
  • Patienter har en fremskreden, svær eller ustabil sygdom, som kan forstyrre undersøgelsens resultatevalueringer.
  • Patienten har akut eller progressiv neurologisk sygdom, psykose, skizofreni eller enhver anden psykiatrisk lidelse eller alvorlige mentale abnormiteter (bortset fra FXS), som sandsynligvis vil kræve ændringer i lægemiddelbehandlingen eller forstyrre undersøgelsens mål eller evnen til at overholde protokolkravene.
  • Patienten har mistanke om eller bekræftet kardiovaskulær sygdom, fremskreden arteriosklerose, strukturel hjerteabnormitet, kardiomyopati, alvorlige hjerterytmeforstyrrelser, koronararteriesygdomme, hjerteledningsproblemer, træningsrelaterede hjertehændelser, herunder synkope og præsynkope, risikofaktorer for Torsadesg de pointes. hjertesvigt, hypokaliæmi, familiehistorie med lang QT-syndrom) eller andre alvorlige hjerteproblemer.
  • Historie om behandling for eller tegn på stofmisbrug inden for det seneste år.
  • Patienten svarer "ja" til spørgsmål 4 eller 5 på C-SSRS (børn) under screening eller når som helst under undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ZYN002 - Cannabidiol transdermal gel

ZYN002 leveres som en transdermal gel. Patienter, der vejer mindre end eller lig med 35 kg, vil blive randomiseret til at modtage enten 125 mg cannabidiol Q12H eller placebo.

Patienter, der vejer mere end 35 kg, vil blive randomiseret til at modtage 250 mg cannabidiol Q12H eller placebo.
Medicin: ZYN002 - Cannabidiol Transdermal Gel
Farmaceutisk fremstillet. Cannabidiol formuleret som en klar gel (transdermal levering)
Placebo komparator: Placebo transdermal gel
Matchende ZYN002 placebo leveret som en transdermal gel.
Andet: Placebo transdermal gel
Placebo formuleret som en klar gel (transdermal levering)
Andre navne:
  • Matchende placebo
  • Placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab skrøbelig X Factor Structure (ABC-C FXS) Social Undgåelse Subscale - Fuldt analysesæt
Tidsramme: Skift fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er en standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning. Intervallet for score for underskalaen er fra 0 til 12, og en højere værdi indikerer et dårligere resultat.
Skift fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab skrøbelig X Factor Structure (ABC-C FXS) Social Undgåelse Subscale - Ad Hoc Analyse
Tidsramme: Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er en standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning. Intervallet for score for underskalaen er fra 0 og 12, og den højere score betyder et dårligere resultat.
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab skrøbelig X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Irritabilitetsunderskala - Fuldt analysesæt
Tidsramme: Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er en standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning. Intervallet for score for underskalaen er mellem 0 og 54, og den højere score betyder et dårligere resultat.
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab, skrøbelig X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Socialt ikke-reagerende/sløv underskala - komplet analysesæt
Tidsramme: Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er en standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning. Intervallet for score for underskalaen er fra 0 og 39, og et højere gennemsnit indikerer et dårligere resultat.
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen (uge 12)
Antal deltagere med enhver forbedring - Kliniske globale indtryk - Forbedring (CGI-I) - Fuldt analysesæt
Tidsramme: Ændring i CGI-I ved afslutningen af ​​behandlingen (uge 12)
Elementet Clinical Global Impressions- Improvement globale forbedring er en 7-punkts Likert-skala designet til at måle adfærdssymptomatiske ændringer på et specifikt tidspunkt sammenlignet med baseline. CGI-I er et standard globalt mål for potentielle ændringer med behandling i placebokontrollerede farmakoterapiforsøg ved udviklingshæmning. Scoren varierer fra 1 - meget forbedret til 7 - meget dårligere. Procentdelen af ​​patienter med nogen forbedring (minimalt, meget, meget forbedret) blev vurderet.
Ændring i CGI-I ved afslutningen af ​​behandlingen (uge 12)
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab skrøbelig X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Irritabilitetsunderskala - Ad hoc-analyse
Tidsramme: Ændring fra baseline i ABC-C til slutningen af ​​behandlingen (uge 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er en standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning. Intervallet for score for underskalaen er mellem 0 og 54, og den højere score betyder et dårligere resultat.
Ændring fra baseline i ABC-C til slutningen af ​​behandlingen (uge 12)
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab skrøbelig X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Socialt ikke-reagerende/sløv underskala - Ad hoc-analyse
Tidsramme: Ændring fra baseline i ABC-C til slutningen af ​​behandlingen (uge 12)
The Aberrant Behavior Checklist-Community er en standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning. Intervallet for score for underskalaen er fra 0 til 39, og den højere score betyder et dårligere resultat.
Ændring fra baseline i ABC-C til slutningen af ​​behandlingen (uge 12)
Antal deltagere med enhver forbedring - Kliniske globale indtryk - Forbedring (CGI-I) - Ad hoc-analyse
Tidsramme: Ændring i CGI-I ved afslutningen af ​​behandlingen (uge 12)
Elementet Clinical Global Impressions- Improvement globale forbedring er en 7-punkts Likert-skala designet til at måle adfærdssymptomatiske ændringer på et specifikt tidspunkt sammenlignet med baseline. CGI-I er et standard globalt mål for potentielle ændringer med behandling i placebokontrollerede farmakoterapiforsøg ved udviklingshæmning. Scoren varierer fra 1 - meget forbedret til 7 - meget dårligere. Procentdelen af ​​patienter med nogen forbedring (minimalt, meget, meget forbedret) blev vurderet.
Ændring i CGI-I ved afslutningen af ​​behandlingen (uge 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

14. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2018

Først opslået (Faktiske)

3. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juni 2022

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZYN2-CL-016

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner