뮤코다당증 IV A 및 VI 환자의 심혈관 질환에 대한 Losartan의 평가
2022년 12월 15일 업데이트: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
뮤코다당증 IV A 및 VI 환자의 심혈관 질환에 대한 Losartan의 효과를 평가하기 위한 무작위 임상 시험
Mucopolysaccharidoses (MPS)는 심장 문제가 가장 일반적으로 관찰되는 징후 중 하나이며 이러한 환자의 주요 사망 원인 중 하나인 여러 유형의 임상적 중복이 있는 전신 질환입니다.
대동맥근 확장 및 판막 질환과 같은 일부 심혈관 증상의 경우 현재 유효한 치료법이 없습니다.
반면에 Losartan은 적어도 동물 모델에서 대동맥 근부의 확장에 효과적인 약물인 것으로 나타났습니다.
이 연구는 MPS VI 및 기타 뮤코다당증 환자에서 losartan의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
뮤코다당증(MPS)은 글리코사미노글리칸의 분해를 담당하는 효소의 결핍을 특징으로 하는 리소좀 질환 그룹입니다. MPS는 심장 문제가 가장 일반적으로 관찰되는 징후 중 하나이며 이러한 환자의 주요 사망 원인 중 하나인 여러 유형의 임상적 중복이 있는 전신 질환입니다. 효소 대체 요법과 골수 이식은 잘 확립된 치료법임에도 불구하고 MPS의 일부 심장 증상의 진행을 역전시키거나 예방할 수 없습니다. 다른 한편으로, 이러한 환자는 이러한 징후가 어떻게 진행되는지 더 잘 이해한다면 적절한 시기에 실시할 수 있는 다른 기존의 약물 또는 외과적 치료의 혜택을 받을 수 있습니다. 특히, 대동맥근 확장의 발생은 동물 모델에서 기술되었지만 점액다당류증에 대한 연구에서 최근에야 평가되었다.
또한 동물 모델에서 이러한 증상을 조절하는 losartan의 효과를 확인하면 이 약물의 임상 사용에 대한 관점이 열립니다. Losartan은 저비용 약물이며 그 효능이 입증되면 이러한 환자의 충족되지 않은 요구를 겨냥한 접근 가능한 치료법이 될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- MPS VI 또는 MPS IVA의 확인된 생화학적 또는 분자 진단.
- 10세에서 40세 사이의 연령.
- 국소 측정에 의해 결정된 1.0 표준 편차보다 큰 대동맥 뿌리 직경의 존재.
- 지난 3개월 동안 안정적인 치료 체제에 있어야 합니다(효소 대체 요법(ERT)을 수행하지 않거나 정기적으로 ERT를 수행하지 않음).
- 무료 정보 제공 동의서에 서명하여 연구 프로토콜에 참여하는 데 동의하는 환자.
제외 기준:
- 이전에 대동맥 수술을 받은 환자.
- 대동맥근 직경이 5cm 이상인 환자.
- 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제를 복용 중인 환자. 베타차단제 또는 칼슘채널차단제를 사용하는 경우 최근 3개월 동안 혈압이 적절히 조절되지 않은 환자.
- 이전에 losartan 치료와 관련된 부작용이 있거나 이 치료에 대한 금기 사항이 있는 환자.
- 조사자의 의견으로는 연구 절차를 완료할 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 로사르탄
Losartan 그룹: 남녀 모두 15명의 환자에게 12개월 동안 경구로 Losartan 0.4~1.4mg/kg/일을 투여합니다.
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Losartan 그룹: 남녀 모두 15명의 환자에게 12개월 동안 경구로 Losartan 0.4~1.4mg/kg/일을 투여합니다.
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위약 비교기: 위약
위약 그룹: 남녀 모두 15명의 환자에게 12개월 동안 경구 위약을 투여합니다.
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위약군: 남녀 15명에게 12개월 동안 경구용 위약을 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Losartan 사용과 관련된 부작용
기간: 12 개월
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12개월 후 부작용의 빈도는 그룹 간에 비교됩니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Valsalva sinus로 측정한 최대 대동맥근 직경의 Z 점수
기간: 12 개월
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기준선 평가와 losartan 치료 후 12개월 사이에 Valsalva sinus echocardiogram으로 측정한 최대 대동맥근 직경의 Z 점수에서 시간 경과에 따른 감소.
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12 개월
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형질전환 성장인자(TGF-Beta-1)의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 전환 성장 인자(TGF-베타-1)의 혈청 수준의 변화
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12 개월
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뇌형 나트륨 이뇨 펩티드(BNP)의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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베이스라인과 12개월 사이의 뇌형 나트륨 이뇨 펩타이드의 혈청 농도 변화
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12 개월
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N-terminal pro b-type natriuretic peptide (NT-ProBNP)의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 N-말단 프로 b형 나트륨 이뇨(NT-ProBNP) 펩타이드의 혈청 수준 변화
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12 개월
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크레아틴 키나아제-심근 금지(ck-mb)의 혈청 수준의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 크레아틴 키나아제-심근 금지(ck-mb)의 혈청 수준의 변화
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12 개월
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케모카인(C-X-C 모티프) 리간드 6(CXCL6)의 혈청 수준 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 케모카인(C-X-C 모티프) 리간드 6(CXCL6)의 혈청 수준 변화
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12 개월
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케모카인(C-X-C 모티프) 리간드 16(CXCL16)의 혈청 수준 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 케모카인(C-X-C 모티프) 리간드 16(CXCL16)의 혈청 수준 변화
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12 개월
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Endocan-1(ESM-1)의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 Endocan-1(ESM-1)의 혈청 수준 변화
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12 개월
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태반 성장 인자(PLGF)의 혈청 수준 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 태반 성장 인자(PLGF)의 혈청 수준의 변화
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12 개월
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Fatty acid binding protein 3 (FAPB3)의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 지방산 결합 단백질 3(FAPB3)의 혈청 수준의 변화
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12 개월
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Fatty acid binding protein 4(FAPB4)의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 지방산 결합 단백질 4(FAPB4)의 혈청 수준의 변화
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12 개월
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온코스타틴 M의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 온코스타틴 M의 혈청 수준의 변화
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12 개월
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Troponin I의 혈청 농도 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이의 트로포닌 I의 혈청 수치 변화
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12 개월
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기준선과 12개월 사이에 심초음파로 평가한 심실-혈관 결합 측정의 변화.
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 심초음파로 평가한 심실-혈관 결합 측정의 시간 경과에 따른 감소.
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12 개월
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승모판 역류의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 반정량적 심초음파 방법으로 평가한 승모판 역류의 매개변수 변경.
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12 개월
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대동맥 판막 역류의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 반정량적 심초음파 방법으로 평가한 대동맥 판막 역류의 매개변수 변경.
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12 개월
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박출률의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 심초음파로 평가한 박출률 측정의 변경.
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12 개월
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좌심실 세로 변형의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 심초음파로 평가한 좌심실 세로 변형 측정의 변경.
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12 개월
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E/A 비율의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 심초음파로 평가한 매개변수 E/A 비율의 변경.
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12 개월
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E/e' 비율의 변화
기간: 12 개월
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기준선과 12개월 사이에 심초음파로 평가한 매개변수 E/e' 비율의 변경.
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12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월 후 글리코사미노글리칸
기간: 6 개월
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6개월 후 요중 글리코사미노글리칸 수치의 차이
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6 개월
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12개월 후 글리코사미노글리칸
기간: 12 개월
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12개월 후 요중 글리코사미노글리칸 수치의 차이
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Roberto Giugliani, MD, PhD, Hospital de Clinicas de Porto Alegre
- 연구 책임자: Guilherme Baldo, PhD, Hospital de Clinicas de Porto Algre
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 7일
기본 완료 (예상)
2023년 5월 4일
연구 완료 (예상)
2023년 8월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 14일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 17-0685
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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