Avaliação do Losartan na Doença Cardiovascular em Pacientes com Mucopolissacaridoses IV A e VI

As mucopolissacaridoses (MPS) são um grupo de doenças lisossômicas caracterizadas pela deficiência de enzimas responsáveis ​​pela degradação de glicosaminoglicanos. As MPS são doenças multissistêmicas com significativa sobreposição clínica entre seus tipos, estando os problemas cardíacos entre as manifestações mais comumente observadas e também entre as principais causas de mortalidade nesses pacientes. A terapia de reposição enzimática e o transplante de medula óssea, apesar de serem tratamentos bem estabelecidos, ainda não são capazes de reverter ou prevenir a progressão de algumas das manifestações cardiológicas da MPS. Por outro lado, esses pacientes podem se beneficiar de outro tratamento convencional medicamentoso ou cirúrgico, que pode ser instituído em momento oportuno se houver melhor entendimento da evolução dessas manifestações. Em particular, a ocorrência de dilatação da raiz aórtica, embora descrita em modelos animais, só recentemente foi avaliada nos estudos de mucopolissacaridoses.

Além disso, verificar a eficácia do losartan no controle dessas manifestações no modelo animal abre a perspectiva de uso clínico dessa droga. A losartana é um fármaco de baixo custo e, caso sua eficácia seja demonstrada, pode representar uma terapia acessível voltada para as necessidades não atendidas desses pacientes.