Evaluering af losartan på kardiovaskulær sygdom hos patienter med mucopolysaccharidose IV A og VI

Mucopolysaccharidoser (MPS) er en gruppe lysosomale sygdomme karakteriseret ved mangel på enzymer, der er ansvarlige for nedbrydningen af ​​glycosaminoglycaner. MPS er multisystemiske sygdomme med betydelig klinisk overlapning mellem deres typer, hvor hjerteproblemer er blandt de mest almindeligt observerede manifestationer og er også blandt hovedårsagerne til dødelighed hos disse patienter. Enzymerstatningsterapi og knoglemarvstransplantation, på trods af at de er veletablerede behandlinger, er endnu ikke i stand til at vende eller forhindre progressionen af ​​nogle af de kardiologiske manifestationer af MPS. På den anden side kan disse patienter have gavn af anden konventionel lægemiddel- eller kirurgisk behandling, som kan iværksættes på et passende tidspunkt, hvis der er en bedre forståelse af, hvordan disse manifestationer skrider frem. Især forekomsten af ​​aortarodsudvidelse, selvom den er beskrevet i dyremodeller, er først for nylig blevet evalueret i undersøgelserne af mucopolysaccharidoser.

Hertil kommer, at verificering af losartans effektivitet til at kontrollere disse manifestationer i dyremodellen åbner perspektivet for klinisk brug af dette lægemiddel. Losartan er et billigt lægemiddel, og hvis dets effektivitet påvises, kan det repræsentere en tilgængelig behandling rettet mod disse patienters udækkede behov.