Valutazione di Losartan su malattie cardiovascolari in pazienti con mucopolisaccaridosi IV A e VI

Le mucopolisaccaridosi (MPS) sono un gruppo di malattie lisosomiali caratterizzate da carenza di enzimi responsabili della degradazione dei glicosaminoglicani. Le MPS sono malattie multisistemiche con una significativa sovrapposizione clinica tra i loro tipi, con i problemi cardiaci che sono tra le manifestazioni più comunemente osservate e sono anche tra le principali cause di mortalità in questi pazienti. La terapia enzimatica sostitutiva e il trapianto di midollo osseo, nonostante siano trattamenti ben consolidati, non sono ancora in grado di invertire o prevenire la progressione di alcune delle manifestazioni cardiologiche della MPS. D'altra parte, questi pazienti possono trarre beneficio da altri trattamenti farmacologici o chirurgici convenzionali, che possono essere istituiti al momento opportuno se c'è una migliore comprensione di come queste manifestazioni progrediscono. In particolare, l'insorgenza della dilatazione della radice aortica, sebbene descritta in modelli animali, è stata valutata solo recentemente negli studi sulle mucopolisaccaridosi.

Inoltre, la verifica dell'efficacia del losartan nel controllare queste manifestazioni nel modello animale apre la prospettiva dell'uso clinico di questo farmaco. Losartan è un farmaco a basso costo e, se la sua efficacia è dimostrata, può rappresentare una terapia accessibile diretta ai bisogni insoddisfatti di questi pazienti.