Ocena losartanu w chorobie sercowo-naczyniowej u pacjentów z mukopolisacharydozą IV A i VI

Mukopolisacharydozy (MPS) to grupa chorób lizosomalnych charakteryzujących się niedoborem enzymów odpowiedzialnych za degradację glikozaminoglikanów. MPS to choroby wieloukładowe, w których ich typy w znacznym stopniu pokrywają się klinicznie, a problemy z sercem należą do najczęściej obserwowanych objawów i są również jedną z głównych przyczyn śmiertelności u tych pacjentów. Enzymatyczna terapia zastępcza i przeszczep szpiku kostnego, mimo że są dobrze ugruntowanymi metodami leczenia, nie są jeszcze w stanie odwrócić lub zapobiec postępowi niektórych kardiologicznych objawów MPS. Z drugiej strony, ci pacjenci mogą odnieść korzyść z innego konwencjonalnego leczenia farmakologicznego lub chirurgicznego, które można wdrożyć w odpowiednim czasie, jeśli istnieje lepsze zrozumienie postępu tych objawów. W szczególności występowanie poszerzenia korzenia aorty, choć opisane na modelach zwierzęcych, zostało dopiero niedawno ocenione w badaniach nad mukopolisacharydozami.

Ponadto zweryfikowanie skuteczności losartanu w kontrolowaniu tych objawów na modelu zwierzęcym otwiera perspektywę klinicznego zastosowania tego leku. Losartan jest tanim lekiem i, jeśli zostanie udowodniona jego skuteczność, może stanowić dostępną terapię ukierunkowaną na niezaspokojone potrzeby tych pacjentów.