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Evaluación de losartán en la enfermedad cardiovascular en pacientes con mucopolisacaridosis IV A y VI

15 de diciembre de 2022 actualizado por: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Un ensayo clínico aleatorizado para evaluar los efectos de losartán en la enfermedad cardiovascular en pacientes con mucopolisacaridosis IV A y VI

Las mucopolisacaridosis (MPS) son enfermedades multisistémicas con importante superposición clínica entre sus tipos, siendo los problemas cardíacos entre las manifestaciones más comúnmente observadas y también entre las principales causas de mortalidad en estos pacientes. Para algunas de las manifestaciones cardiovasculares, como la dilatación de la raíz aórtica y las valvulopatías, actualmente no existe un tratamiento eficaz. Losartán, por otro lado, ha demostrado ser un fármaco eficaz para la dilatación de la raíz aórtica, al menos en modelos animales. Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de losartán en pacientes con MPS VI y otras mucopolisacaridosis.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las mucopolisacaridosis (MPS) son un grupo de enfermedades lisosomales caracterizadas por la deficiencia de las enzimas responsables de la degradación de los glicosaminoglicanos. Las MPS son enfermedades multisistémicas con importante superposición clínica entre sus tipos, siendo los problemas cardíacos entre las manifestaciones más comúnmente observadas y también entre las principales causas de mortalidad en estos pacientes. La terapia de reemplazo enzimático y el trasplante de médula ósea, a pesar de ser tratamientos bien establecidos, aún no son capaces de revertir o prevenir la progresión de algunas de las manifestaciones cardiológicas de la MPS. Por otra parte, estos pacientes pueden beneficiarse de otro tratamiento farmacológico o quirúrgico convencional, que puede instaurarse en el momento oportuno si se conoce mejor la evolución de estas manifestaciones. En particular, la aparición de dilatación de la raíz aórtica, aunque descrita en modelos animales, solo se ha evaluado recientemente en los estudios sobre mucopolisacaridosis.

Además, comprobar la eficacia de losartán en el control de estas manifestaciones en el modelo animal abre la perspectiva de uso clínico de este fármaco. Losartán es un fármaco de bajo costo y, si se demuestra su eficacia, puede representar una terapia accesible y dirigida a las necesidades no cubiertas de estos pacientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Diane Pedrini, RN
  • Número de teléfono: +555133596340
  • Correo electrónico: dpedrini@hcpa.edu.br

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Fabiano Poswar, MD
  • Número de teléfono: +555133596340
  • Correo electrónico: fposwar@hcpa.edu.br

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 38 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico bioquímico o molecular confirmado de MPS VI o MPS IVA.
  • Edad entre 10 y 40 años.
  • Presencia de diámetro de la raíz aórtica superior a 1,0 desviación estándar, según lo determinado por medición local.
  • Estar en régimen de tratamiento estable en los últimos 3 meses (sin realizar terapia de reemplazo enzimático (ERT), o realizar ERT de manera regular).
  • Paciente que acepta participar en el protocolo del estudio mediante la firma de un consentimiento informado libre.

Criterio de exclusión:

  • Paciente que se sometió a cirugía aórtica previa.
  • Paciente con diámetro de la raíz aórtica mayor de 5 cm.
  • Paciente con inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ECA). En caso de uso de betabloqueantes, o bloqueadores de los canales de calcio, paciente sin control adecuado de la presión arterial en los últimos 3 meses.
  • Pacientes con eventos adversos previos relacionados con el tratamiento con losartán o contraindicación para este tratamiento.
  • Incapacidad, en opinión del investigador, para completar los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Losartán
Grupo Losartán: 15 pacientes, ambos sexos, recibirán Losartán 0,4 a 1,4 mg/kg/día por vía oral durante 12 meses.
Droga: Losartán
Grupo Losartán: 15 pacientes, ambos sexos, recibirán Losartán 0,4 a 1,4 mg/kg/día por vía oral durante 12 meses.
Comparador de placebos: Placebo
Grupo placebo: 15 pacientes, de ambos sexos, recibirán placebo oral durante 12 meses.
Droga: Placebo
Grupo placebo: 15 pacientes, de ambos sexos, recibirán placebo oral durante 12 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos relacionados con el uso de losartán
Periodo de tiempo: 12 meses
La frecuencia de eventos adversos después de 12 meses se comparará entre los grupos
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación Z del diámetro máximo de la raíz aórtica medido por el seno de Valsalva
Periodo de tiempo: 12 meses
Reducción con el tiempo en la puntuación Z del diámetro máximo de la raíz aórtica medido por ecocardiograma del seno de Valsalva entre la evaluación inicial y 12 meses después del tratamiento con losartán.
12 meses
Cambios en los niveles séricos del factor de crecimiento transformante (TGF-Beta-1)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos del factor de crecimiento transformante (TGF-Beta-1) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de péptido natriurético de tipo cerebral (BNP)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de péptido natriurético de tipo cerebral entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de péptido natriurético tipo b N-terminal pro (NT-ProBNP)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos del péptido natriurético tipo b N-terminal pro (NT-ProBNP) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de creatina quinasa-miocardial ban (ck-mb)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de creatina quinasa-miocardial ban (ck-mb) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de quimiocina (motivo C-X-C) ligando 6 (CXCL6)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de quimiocina (motivo C-X-C) ligando 6 (CXCL6) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de quimiocina (motivo C-X-C) ligando 16 (CXCL16)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de quimiocina (motivo C-X-C) ligando 16 (CXCL16) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de Endocan-1 (ESM-1)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de Endocan-1 (ESM-1) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos del factor de crecimiento placentario (PLGF)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos del factor de crecimiento placentario (PLGF) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de la proteína fijadora de ácidos grasos 3 (FAPB3)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de la proteína de unión a ácidos grasos 3 (FAPB3) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de la proteína transportadora de ácidos grasos 4 (FAPB4)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de la proteína transportadora de ácidos grasos 4 (FAPB4) entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de Oncostatin M
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de oncostatina M entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en los niveles séricos de Troponina I
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambios en los niveles séricos de troponina I entre el inicio y los 12 meses
12 meses
Cambios en las medidas de acoplamiento ventricular-vascular evaluados por ecocardiografía entre el inicio y los 12 meses.
Periodo de tiempo: 12 meses
Reducción con el tiempo en las medidas de acoplamiento ventricular-vascular evaluadas por ecocardiografía entre el inicio y los 12 meses.
12 meses
Cambios en la insuficiencia de la válvula mitral
Periodo de tiempo: 12 meses
Alteración del parámetro de insuficiencia de la válvula mitral evaluado por un método ecocardiográfico semicuantitativo entre el inicio y los 12 meses.
12 meses
Cambios en la insuficiencia de la válvula aórtica
Periodo de tiempo: 12 meses
Alteración del parámetro de insuficiencia valvular aórtica evaluado por un método ecocardiográfico semicuantitativo entre el inicio y los 12 meses.
12 meses
Cambios en la fracción de eyección
Periodo de tiempo: 12 meses
Alteración de la medición de la fracción de eyección evaluada por ecocardiografía entre el inicio y los 12 meses.
12 meses
Cambios en la tensión longitudinal del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: 12 meses
Alteración de la medición de la tensión longitudinal del ventrículo izquierdo evaluada por ecocardiografía entre el inicio y los 12 meses.
12 meses
Cambios en la relación E/A
Periodo de tiempo: 12 meses
Alteración del parámetro E/A ratio evaluado por ecocardiografía entre el inicio y los 12 meses.
12 meses
Cambios en la relación E/e'
Periodo de tiempo: 12 meses
Alteración del parámetro E/e' ratio evaluado por ecocardiografía entre el inicio y los 12 meses.
12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Glicosaminoglicano después de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Diferencia en los niveles de glicosaminoglicanos en orina después de 6 meses
6 meses
Glicosaminoglicano después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
Diferencia en los niveles de glicosaminoglicanos en orina después de 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Colaboradores

The Isaac Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Roberto Giugliani, MD, PhD, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Director de estudio: Guilherme Baldo, PhD, Hospital de Clinicas de Porto Algre

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

4 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

3 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

15 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 17-0685

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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