Losartaanin arviointi sydän- ja verisuonisairauksiin potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IV A ja VI

Mukopolysakkaridoosit (MPS) ovat ryhmä lysosomaalisia sairauksia, joille on ominaista glykosaminoglykaanien hajoamisesta vastuussa olevien entsyymien puute. MPS ovat monisysteemisiä sairauksia, joiden tyypit ovat kliinisesti merkittäviä päällekkäisyyksiä. Sydänongelmat ovat yleisimpiä ilmenemismuotoja ja ovat myös näiden potilaiden tärkeimpiä kuolleisuuden syitä. Entsyymikorvaushoito ja luuytimensiirto, vaikka ne ovat vakiintuneita hoitoja, eivät vielä pysty kumoamaan tai estämään joidenkin MPS:n kardiologisten ilmenemismuotojen etenemistä. Toisaalta nämä potilaat voivat hyötyä muista tavanomaisista lääke- tai kirurgisista hoidoista, jotka voidaan aloittaa sopivana ajankohtana, jos on parempi käsitys näiden ilmenemismuotojen etenemisestä. Erityisesti aortan juuren laajentumisen esiintyminen, vaikka sitä on kuvattu eläinmalleissa, on vasta äskettäin arvioitu mukopolysakkaridoositutkimuksissa.

Lisäksi losartaanin tehokkuuden varmistaminen näiden ilmenemismuotojen hallinnassa eläinmallissa avaa näkökulman tämän lääkkeen kliiniseen käyttöön. Losartaani on edullinen lääke, ja jos sen teho on osoitettu, se voi edustaa saatavilla olevaa hoitoa, joka on suunnattu näiden potilaiden tyydyttämättömiin tarpeisiin.