ムコ多糖症 IV A および VI 患者の心血管疾患に対するロサルタンの評価

ムコ多糖症 (MPS) は、グリコサミノグリカンの分解に関与する酵素の欠乏を特徴とするリソソーム疾患のグループです。 MPS は多臓器性疾患であり、それらのタイプ間で臨床的に大きな重複があり、心臓の問題は最も一般的に観察される症状の 1 つであり、これらの患者の主な死亡原因の 1 つでもあります。 酵素補充療法と骨髄移植は、十分に確立された治療法であるにもかかわらず、MPS の心臓症状の進行を逆転または予防することはまだできていません。 一方、これらの患者は、これらの症状がどのように進行するかをよりよく理解していれば、適切な時期に開始できる他の従来の薬物療法または外科的治療の恩恵を受ける可能性があります. 特に、大動脈基部拡張の発生は、動物モデルで説明されていますが、ムコ多糖症に関する研究で評価されたのはごく最近のことです。

さらに、動物モデルでこれらの症状を制御する上でのロサルタンの有効性を検証することは、この薬の臨床使用の見通しを開きます。 ロサルタンは低コストの薬であり、その有効性が実証されれば、これらの患者の満たされていないニーズに向けたアクセス可能な治療法になる可能性があります。