C3 사구체병증 환자 이식 및 비이식 환자에서 LNP023의 효능 및 안전성에 관한 연구
2024년 1월 22일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
C3 사구체병증이 있는 2명의 환자 모집단에서 LNP023의 효능, 약동학, 약력학, 안전성 및 내약성에 대한 공개 라벨, 비무작위 연구
이 연구는 C3G 환자(코호트 A) 및 신장 이식을 받았고 C3G 재발이 있는 환자(코호트 B)에서 LNP023의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 공개 라벨, 2개 코호트 비무작위 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Essen, 독일, 45147
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 28041
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, 영국, W12 0NN
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle Upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BG
-
Ranica, BG, 이탈리아, 24020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Montpellier, 프랑스, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Paris, 프랑스, 75015
- Novartis Investigative Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
코호트 A 및 B에 대한 포함 기준:
- 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
- 스크리닝 시 만 18~65세(포함)의 남녀 환자
- 단백뇨가 있는 C3G 환자
- 연구의 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 조사자와 원활하게 의사 소통할 수 있습니다.
- 스크리닝 및 베이스라인 방문 시 환자의 체중은 최소 35kg이어야 합니다.
- 앙와위 바이탈 사인은 다음 범위 내에 있어야 합니다.
구강 체온 35.0-37.5 °C 수축기 혈압, 80-170 mm Hg 확장기 혈압, 50-105 mm Hg 맥박수, 45-100 bpm
.
코호트 A에 대한 포함 기준:
- 안지오텐신 전환 효소 억제제(ACEI) 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB)의 최대 권장 용량 또는 최대 내약 용량을 복용 중인 환자의 경우 예상 GFR(CKD-EPI 공식 사용) 또는 측정된 GFR ≥30 mL/min/1.73m2
- UPCR ≥ 100mg/mmol(≥ 1g/24시간 총 요단백 배설에 해당)
- 등록 전에 모든 환자는 최소 30일 동안 최대 내약 용량의 ACEi 또는 ARB를 포함한 지지 요법을 받아야 합니다.
코호트 B에 대한 포함 기준:
- 동종 거부의 조직학적/실험실/임상 징후 없음
- 해당되는 경우, 동종이식 후 유도 치료는 포함 전 30일 이상 완료해야 합니다.
- 신장 동종이식의 이식 > 포함 전 90일
- 환자는 포함되기 전에 안정적인 용량의 면역억제 요법을 받아야 합니다. 이 목적을 위해 승인된 모든 치료가 허용됩니다.
코호트 A 및 B에 대한 배제 기준:
- 등록 당시 또는 무작위배정의 5 반감기 이내 또는 30일 이내 중 더 긴 기간 동안 다른 시험용 약물 사용; 현지 규정에서 요구하는 경우 그 이상
- 임상적으로 유의미한 ECG 이상 이력,
- 알려진 가족력 또는 긴 QT 증후군 또는 Torsades de Pointes의 알려진 존재
- 연구 기간 동안 영구적으로 중단할 수 없는 한 QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 약제의 사용
- 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후 여성의 상태로 정의되며 양성 hCG 실험실 테스트에 의해 확인됩니다.
- 가임기 여성. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됩니다. 단, 투여 중 및 연구 약물 중단 후 1주일 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한.
- 면역 결핍 질환의 병력 또는 양성 HIV 검사 결과.
- B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)에 의한 만성 감염.
- N. meningitidis, S. pneumoniae, H. influenzae 예방접종을 받을 수 없는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코호트 A - 신장 이식 없음
신장 이식을 받지 않고 C3 혈중 수치가 감소된 C3G 환자.
|
LNP023 용량을 최대 200mg까지 증량.
|
|
실험적: 집단 B - 신장 이식
신장 이식을 받고 C3G가 재발한 C3G 환자.
|
LNP023 용량을 최대 200mg까지 증량.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
코호트 A: 소변 단백질의 기준선에서 크레아티닌 농도 비율(UPCR)로의 변화
기간: 12주차
|
24시간 소변 수집에서 파생된 UPCR의 기준선에 대한 비율로 평가된 단백뇨의 변화
|
12주차
|
|
코호트 B: C3 보증금의 기준선에서 변경
기간: 12주차
|
기준선에서 C3 Deposit Score의 변화로 평가한 신장 생검의 조직병리학적 변화(면역형광 현미경 검사 기준)
|
12주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
소변 단백질 크레아티닌 농도 비율(UPCR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주차: 84일차
|
24시간 소변 수집에서 파생된 기준선 UPCR에 대한 비율
|
12주차: 84일차
|
|
소변 단백질(UP) 배설의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주차: 84일차
|
24시간 소변 수집에서 파생된 기준선 UP 배설에 대한 비율
|
12주차: 84일차
|
|
소변 알부민 크레아티닌 농도 비율(UACR) 배설의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주차: 84일차
|
24시간 소변 수집에서 파생된 기준선 UACR 배설물에 대한 비율
|
12주차: 84일차
|
|
소변 알부민(UA) 배설의 기준선 변화로부터의 변화
기간: 12주차: 84일차
|
24시간 소변 수집에서 파생된 기준선 UA 배설에 대한 비율
|
12주차: 84일차
|
|
예상 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 84일차
|
추정 사구체 여과율(eGFR)에 대한 LNP023의 효과
|
84일차
|
|
혈청 크레아티닌의 기준선에서 변경
기간: 12주차: 84일차
|
신장 기능에 대한 LNP023의 효과 - 혈청 크레아티닌
|
12주차: 84일차
|
|
크레아티닌 청소율의 기준선에서 변경
기간: 12주차: 84일차
|
신장 기능에 대한 LNP023의 효과 - 크레아티닌 청소율
|
12주차: 84일차
|
|
혈뇨 환자 수
기간: 12주차: 84일차
|
LNP023이 신기능에 미치는 영향 - 혈뇨
|
12주차: 84일차
|
|
소변 단백질의 기준선에서 크레아티닌 농도 비율(UPCR)로의 변화 첫 아침 배뇨
기간: 9주차: 64일차
|
총 누적 소변 배설 첫날 아침 배뇨에서 파생된 UPCR 감소의 기준선에 대한 비율
|
9주차: 64일차
|
|
소변 알부민의 기준선에서 크레아티닌 농도 비율(UACR)로의 변화 첫 아침 배뇨
기간: 9주차: 64일차
|
총 누적 소변 배설량에서 파생된 UACR 감소 첫날 아침 배뇨
|
9주차: 64일차
|
|
혈장-농도-시간 곡선 AUClast(AUC) 하 LNP023 영역의 약동학
기간: 7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
0시간부터 마지막 정량화 가능한 농도 지점까지 계산된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(hr*ng/mL)
|
7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
|
혈장-농도-시간 곡선 AUCtau(AUC) 하 LNP023 영역의 약동학
기간: 7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
투여 간격이 끝날 때까지 계산된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(hr*ng/mL)
|
7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
|
약물 투여 후 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
관찰된 최대 혈장 농도(ng/mL)
|
7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
|
약물 투여 후 관찰된 최소 농도(Ctrough)
기간: 7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
투여 간격 시작 직전 또는 종료 시점의 농도(ng/mL)
|
7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
|
최대 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
최고 또는 최대 농도에 도달하는 시간(hr)
|
7일, 14일, 21일, 28일(투약 전, 0.5시간, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 후) 및 36일, 64일 및 84일(투약 전)
|
|
혈청 내 기준선 보체 C3 바이오마커의 변화 요약
기간: 기준선, 1일차, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차, 36일차, 64일차, 84일차
|
대체 보체 경로 과다활동에 대한 LNP023의 효과를 평가합니다.
|
기준선, 1일차, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차, 36일차, 64일차, 84일차
|
|
혈장 Bb의 기준선 요약에 대한 비율
기간: 기준선, 1일차, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차, 36일차, 64일차, 84일차
|
LNP023 용량과 혈액 Bb의 약력학적 바이오마커 수준 사이의 관계를 평가하기 위해
|
기준선, 1일차, 7일차, 14일차, 21일차, 28일차, 36일차, 64일차, 84일차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 20일
기본 완료 (실제)
2021년 4월 23일
연구 완료 (실제)
2021년 4월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 22일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLNP023X2202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .