Tanulmány az LNP023 hatékonyságáról és biztonságosságáról C3 glomerulopathiás betegekben, átültetett és nem átültetett

Bevonási kritériumok az A és B kohorszhoz:

• Bármilyen értékelés elvégzése előtt írásos beleegyezést kell kérni
• 18 és 65 év közötti (beleértve) férfi és női betegek a szűréskor
• proteinuriában szenvedő C3G betegek
• Képes jól kommunikálni a vizsgálóval, megérteni és betartani a vizsgálat követelményeit
• A szűrővizsgálatok és a kiindulási vizitek során a betegeknek legalább 35 kg-nak kell lenniük
• A fekvő életjeleknek a következő tartományokon belül kell lenniük:

orális testhőmérséklet 35,0-37,5 °C szisztolés vérnyomás, 80-170 Hgmm diasztolés vérnyomás, 50-105 Hgmm pulzusszám, 45-100 ütés/perc

.

Bevonási kritériumok az A kohorszhoz:

• Becsült GFR (a CKD-EPI képlet alapján) vagy mért GFR ≥30 ml/perc/1,73 m2 angiotenzin konvertáló enzim-gátló (ACEI) vagy angiotenzinreceptor-blokkoló (ARB) maximális ajánlott vagy maximálisan tolerálható dózisában
• UPCR ≥ 100 mg/mmol (egyenértékű ≥ 1 g/24 óra teljes vizeletfehérje-kiválasztással)
• A belépés előtt minden betegnek legalább 30 napig szupportív kezelésben kell részesülnie, beleértve az ACEi vagy ARB maximálisan tolerálható dózisát.

Bevételi kritériumok a B kohorszhoz:

• Nincsenek allorejekció szövettani/laboratóriumi/klinikai jelei
• Adott esetben az allotranszplantáció utáni indukciós kezelést >30 nappal a felvétel előtt be kell fejezni.
• Vese allograft transzplantációja > 90 nappal a felvétel előtt
• A betegeknek stabil dózisú immunszuppresszív kezelést kell kapniuk a felvétel előtt. Erre a célra bármilyen jóváhagyott kezelés megengedett.

Kizárási kritériumok az A és B kohorszhoz:

• Egyéb vizsgálati gyógyszerek alkalmazása a beiratkozáskor vagy a randomizációt követő 5 felezési időn belül, vagy 30 napon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb; vagy hosszabb, ha a helyi szabályozás előírja
• Klinikailag jelentős EKG-eltérések a kórelőzményében,
• Ismert családi anamnézis vagy hosszú QT-szindróma vagy Torsades de Pointes ismert jelenléte
• Olyan szerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy megnyújtják a QT-intervallumot, kivéve, ha ezek adását véglegesen meg lehet szakítani a vizsgálat idejére
• Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, akiknél a terhesség a nőstény fogantatás utáni állapota a terhesség befejezéséig, amelyet pozitív hCG laboratóriumi teszt igazol.
• Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz az adagolás során és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 1 hétig.
• Immunhiányos betegségek anamnézisében vagy pozitív HIV-teszt eredménye.
• Hepatitis B (HBV) vagy Hepatitis C (HCV) krónikus fertőzés.
• Azok a betegek, akik nem kaphatnak védőoltást N. meningitidis, S. pneumoniae vagy H. influenzae ellen