Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa LNP023 u pacjentów z glomerulopatią C3 po przeszczepie i bez przeszczepu

22 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, nierandomizowane badanie skuteczności, farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa i tolerancji LNP023 w dwóch populacjach pacjentów z glomerulopatią C3

Badanie jest otwartym, nierandomizowanym badaniem kohortowym oceniającym skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę LNP023 u pacjentów z C3G (kohorta A) oraz pacjentów, którzy przeszli przeszczep nerki i mają nawrót C3G (kohorta B).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BG
      • Ranica, BG, Włochy, 24020
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia do kohorty A i B:

  • Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny należy uzyskać pisemną świadomą zgodę
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 18 do 65 lat (włącznie) podczas badań przesiewowych
  • Pacjenci z C3G z białkomoczem
  • Potrafi dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania
  • Podczas wizyt przesiewowych i wizyt wyjściowych pacjenci muszą ważyć co najmniej 35 kg
  • Parametry życiowe w pozycji leżącej powinny mieścić się w następujących zakresach:

temperatura ciała w jamie ustnej między 35,0-37,5 °C skurczowe ciśnienie krwi, 80-170 mm Hg rozkurczowe ciśnienie krwi, 50-105 mm Hg tętno, 45 - 100 uderzeń na minutę

.

Kryteria włączenia do kohorty A:

  • Oszacowany GFR (za pomocą wzoru CKD-EPI) lub zmierzony GFR ≥30 ml/min na 1,73 m2 u pacjentów stosujących maksymalną zalecaną lub maksymalną tolerowaną dawkę inhibitora konwertazy angiotensyny (ACEI) lub blokera receptora angiotensyny (ARB)
  • UPCR ≥ 100 mg/mmol (co odpowiada ≥ 1 g/24h całkowitego wydalania białka z moczem)
  • Przed włączeniem wszyscy pacjenci muszą być poddani leczeniu podtrzymującemu, w tym maksymalnej tolerowanej dawce ACEi lub ARB przez co najmniej 30 dni.

Kryteria włączenia do kohorty B:

  • Brak histologicznych/laboratoryjnych/klinicznych objawów allorejekcji
  • W stosownych przypadkach leczenie indukcyjne po allotransplantacji należy zakończyć >30 dni przed włączeniem.
  • Przeszczep alloprzeszczepu nerki >90 dni przed włączeniem
  • Przed włączeniem pacjenci muszą otrzymywać stabilną dawkę schematu immunosupresyjnego. W tym celu dozwolone są wszelkie zatwierdzone zabiegi.

Kryteria wykluczenia dla kohorty A i B:

  • Stosowanie innych leków eksperymentalnych w momencie rejestracji lub w ciągu 5 okresów półtrwania od randomizacji lub w ciągu 30 dni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy; lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy
  • Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG,
  • Znana historia rodzinna lub znana obecność zespołu wydłużonego odstępu QT lub Torsades de Pointes
  • Stosowanie środków, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT, chyba że można je trwale odstawić na czas trwania badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas dawkowania i przez 1 tydzień po odstawieniu badanego leku.
  • Historia chorób niedoboru odporności lub pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
  • Przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub zapalenia wątroby typu C (HCV).
  • Pacjenci, którzy nie mogą otrzymać szczepień przeciwko N. meningitidis, S. pneumoniae lub H. influenzae

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A – bez przeszczepu nerki
Pacjenci z C3G, którzy nie otrzymali przeszczepu nerki i mają obniżony poziom C3 we krwi.
Lek: LNP023
Zwiększanie dawek LNP023 do 200 mg.
Eksperymentalny: Kohorta B – przeszczep nerki
Pacjenci z C3G, którzy otrzymali przeszczep nerki i mają nawrót C3G.
Lek: LNP023
Zwiększanie dawek LNP023 do 200 mg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorta A: zmiana stosunku stężenia białka w moczu do stężenia kreatyniny od wartości wyjściowej (UPCR)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Zmiana białkomoczu oceniana na podstawie stosunku do wartości wyjściowej UPCR pochodzącej z 24-godzinnej zbiórki moczu
Tydzień 12
Kohorta B: zmiana od linii bazowej w depozycie C3
Ramy czasowe: Tydzień 12
Zmiany histopatologiczne w biopsjach nerki oceniane na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowej wyniku oceny złogów C3 (na podstawie mikroskopii immunofluorescencyjnej)
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stosunku stężenia kreatyniny w moczu w stosunku do wartości początkowej (UPCR)
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Stosunek do wyjściowego UPCR na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu
Tydzień 12: Dzień 84
Zmiana wydalania białka w moczu (UP) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Stosunek do wyjściowego wydalania UP na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu
Tydzień 12: Dzień 84
Zmiana stosunku stężenia kreatyniny w moczu do stężenia albuminy w moczu (UACR) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Stosunek do wyjściowego wydalania UACR na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu
Tydzień 12: Dzień 84
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej Zmiana wydalania albumin z moczem (UA).
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Stosunek do wyjściowego wydalania UA na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu
Tydzień 12: Dzień 84
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Dzień 84
Wpływ LNP023 na szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Dzień 84
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Wpływ LNP023 na czynność nerek - kreatynina w surowicy
Tydzień 12: Dzień 84
Zmiana od wartości początkowej klirensu kreatyniny
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Wpływ LNP023 na czynność nerek – klirens kreatyniny
Tydzień 12: Dzień 84
Liczba pacjentów z krwiomoczem
Ramy czasowe: Tydzień 12: Dzień 84
Wpływ LNP023 na czynność nerek - krwiomocz
Tydzień 12: Dzień 84
Zmiana od wartości wyjściowej w białku w moczu do współczynnika stężenia kreatyniny (UPCR) Pierwsza poranna misja
Ramy czasowe: Tydzień 9: Dzień 64
Stosunek redukcji UPCR do wartości wyjściowej wyliczony z całkowitego skumulowanego wydalania moczu z pierwszej porannej mikcji
Tydzień 9: Dzień 64
Zmiana stężenia albuminy w moczu od wartości początkowej do współczynnika stężenia kreatyniny (UACR) Pierwsza poranna misja
Ramy czasowe: Tydzień 9: Dzień 64
Zmniejszenie UACR na podstawie całkowitego skumulowanego wydalania z moczem w pierwszej porannej mikcji
Tydzień 9: Dzień 64
Farmakokinetyka obszaru LNP023 pod krzywą stężenie w osoczu-czas AUClast (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu obliczone od czasu zero do ostatniego mierzalnego punktu stężenia (hr*ng/ml)
Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Farmakokinetyka LNP023 Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas AUCtau (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu obliczone do końca odstępu między dawkami (hr*ng/ml)
Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Obserwowane maksymalne stężenie po podaniu leku (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Obserwowane maksymalne stężenie w osoczu (ng/ml)
Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Obserwowane minimalne stężenie po podaniu leku (Cmin)
Ramy czasowe: Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Stężenie występujące tuż przed początkiem lub na końcu przerwy między dawkami (ng/ml)
Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Czas osiągnięcia szczytowego lub maksymalnego stężenia (godz.)
Dzień 7, Dzień 14, Dzień 21, Dzień 28 (przed dawką, 0,5 godz., 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. po podaniu) i Dzień 36, Dzień 64 i Dzień 84 (przed dawką)
Podsumowanie zmian w stosunku do wartości wyjściowych. Biomarker C3 w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1, dzień 7, dzień 14, dzień 21, dzień 28, dzień 36, dzień 64, dzień 84
Ocena wpływu LNP023 na nadaktywność alternatywnego szlaku dopełniacza.
Wartość wyjściowa, dzień 1, dzień 7, dzień 14, dzień 21, dzień 28, dzień 36, dzień 64, dzień 84
Stosunek do podsumowania stanu wyjściowego osocza Bb
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1, dzień 7, dzień 14, dzień 21, dzień 28, dzień 36, dzień 64, dzień 84
Ocena związku pomiędzy dawką LNP023 a poziomem biomarkerów farmakodynamicznych Bb we krwi
Wartość wyjściowa, dzień 1, dzień 7, dzień 14, dzień 21, dzień 28, dzień 36, dzień 64, dzień 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023X2202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj