Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von LNP023 bei Patienten mit C3-Glomerulopathie, die transplantiert und nicht transplantiert wurden

Einschlusskriterien für Kohorte A und B:

• Vor der Durchführung einer Bewertung muss eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden
• Männliche und weibliche Patienten im Alter zwischen 18 und 65 (einschließlich) beim Screening
• C3G-Patienten mit Proteinurie
• Kann gut mit dem Prüfarzt kommunizieren, die Anforderungen der Studie verstehen und erfüllen
• Bei Screening- und Baseline-Besuchen müssen die Patienten mindestens 35 kg wiegen
• Die Vitalfunktionen in Rückenlage sollten in den folgenden Bereichen liegen:

orale Körpertemperatur zwischen 35,0-37,5 °C systolischer Blutdruck, 80-170 mm Hg diastolischer Blutdruck, 50-105 mm Hg Pulsfrequenz, 45 - 100 bpm

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Einschlusskriterien für Kohorte A:

• Geschätzte GFR (unter Verwendung der CKD-EPI-Formel) oder gemessene GFR ≥ 30 ml/min pro 1,73 m2 für Patienten mit einer maximal empfohlenen oder maximal tolerierten Dosis eines Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmers (ACEI) oder Angiotensin-Rezeptorblockers (ARB)
• UPCR ≥ 100 mg/mmol (entspricht ≥ 1 g/24 h Gesamtproteinausscheidung im Urin)
• Vor der Aufnahme müssen alle Patienten mindestens 30 Tage lang unterstützend behandelt worden sein, einschließlich einer maximal verträglichen Dosis von ACEi oder ARB.

Einschlusskriterien für Kohorte B:

• Keine histologischen/laboratorischen/klinischen Anzeichen einer Allorejektion
• Gegebenenfalls muss die Induktionsbehandlung nach Allotransplantation > 30 Tage vor Einschluss abgeschlossen sein.
• Transplantation eines Nieren-Allografts > 90 Tage vor Einschluss
• Die Patienten müssen vor der Aufnahme eine stabile Dosis eines immunsuppressiven Regimes erhalten. Zu diesem Zweck sind alle zugelassenen Behandlungen erlaubt.

Ausschlusskriterien für Kohorte A und B:

• Verwendung anderer Prüfpräparate zum Zeitpunkt der Registrierung oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach Randomisierung oder innerhalb von 30 Tagen, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist; oder länger, wenn die örtlichen Vorschriften dies erfordern
• Eine Vorgeschichte von klinisch signifikanten EKG-Anomalien,
• Bekannte Familienanamnese oder bekanntes Vorliegen eines Long-QT-Syndroms oder Torsades de Pointes
• Verwendung von Wirkstoffen, von denen bekannt ist, dass sie das QT-Intervall verlängern, es sei denn, sie können für die Dauer der Studie dauerhaft abgesetzt werden
• Schwangere oder stillende (stillende) Frauen, wobei Schwangerschaft definiert ist als der Zustand einer Frau nach der Empfängnis und bis zum Ende der Schwangerschaft, bestätigt durch einen positiven hCG-Labortest.
• Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung und für 1 Woche nach Absetzen des Prüfpräparats hochwirksame Verhütungsmethoden an.
• Vorgeschichte von Immunschwächekrankheiten oder ein positives HIV-Testergebnis.
• Chronische Infektion mit Hepatitis B (HBV) oder Hepatitis C (HCV).
• Patienten, die keine Impfung gegen N. meningitidis, S. pneumoniae oder H. influenzae erhalten können